...病获得成功,正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病,常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因,每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。正序生物CS-101利用创新型碱基编辑技术针对β-地中海贫血症建立了一种更高效、安全的治疗策略。CS-101通过采集患者自体造血干细胞,利用上海...

电大_国开24秋《医用基础化学#》形考作业3

E.拓扑异构酶4.正常的血红蛋白和镰刀型贫血病的血红蛋白结构的区别是()A.亚基数不同B.每一亚基的架构不同C.β-亚基N端第六位氨基酸残基不同D.α-亚基N端第六位氨基酸残基不同E.亚基数及结构不同5.细胞中进行DNA复制的部位是()A.核蛋白体B.细胞膜C.细胞核D.微粒体E.细胞液6.D...

中国首次!正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者

占总人口的44.60%;另一种常见的遗传性血红蛋白病是镰刀型贫血症(也叫做镰状细胞病),在全球多个国家也广泛存在,全球镰刀型贫血症突变基因携带者约占总人口的3.5%,每年大约有30万名婴儿出生时患有镰刀型贫血症。

泄露国人基因图谱,给敌人送基因弹药?为何复旦学者会做出此举?

举个例子,某些遗传变异可能会使某个种族更容易患特定疾病,如镰刀型细胞贫血症在非洲人群中的高发,或者某些类型的癌症在东亚人群中的多见。掌握这些信息,攻击者可以设计出高度针对性的病毒或病原体,使其只对特定基因型的人群造成伤害,而对其他人群影响甚微。这种可能性并非空穴来风。以色列早在1998年就被指控正在...

中国首例!中国基因编辑治愈外籍患者,来自上海科技!

贫血症突变基因携带者约有3000万人,其中,重型和中间型地贫患者约为30万人;东南亚地区地中海贫血症突变基因携带者约有3亿人,占总人口的44.60%;另一种常见的遗传性血红蛋白病是镰刀型贫血症,在全球多个国家也广泛存在,全球镰刀型贫血症突变基因携带者约占总人口的3.5%,每年大约有30万名婴儿出生时患有镰刀型贫血症。

进化史上最幸运的8项基因突变

导致镰状细胞贫血的基因突变已经独立地在多个种群中出现,它其实是一把双刃剑,既带来了生存优势的有益作用,又有负面作用(www.e993.com)2024年11月18日。隐性纯子(aa)的患者不到成年就会死亡,可见这种突变基因在自然选择下容易被淘汰;但非洲流行疟疾的地区,带有这一突变基因的人(Aa)很多,频率也很稳定,这是因为镰刀型细胞杂合基因型在人体本身并不...

2024医疗健康最具影响力人物Top100

Orkin博士和他同事的研究发现了在成人中关闭胎儿血红蛋白表达的分子机制。他们发现BCL11A蛋白是抑制胎儿血红蛋白表达的关键调控因子,降低BCL11A的表达能够重新激活胎儿血红蛋白的表达。他的研究团队首次在小鼠的镰刀型细胞贫血病模型中证明降低BCL11A表达能够消除疾病症状,为临床转化做出重要概念验证。

2024年最值得关注的新药预测

2023年12月8日，FDA批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（通用名exagamglogeneautotemcel，简称exa-cel）上市，用于治疗镰状细胞病（SCD）。同一天，另一款获批的基因疗法药物，是来自蓝鸟生物的Lyfgenia（lovotibeglogeneautotemcel，lovo-cel），同样是用于治疗12岁及以上患有镰刀型细胞贫血病（SCD）且有血管闭塞...

潮声丨基因编辑疗法加速上市,医疗新时代来了?

普通人出生前，血液供氧依靠胎儿血红蛋白，出生后，胎儿血红蛋白功能关闭，转为依靠成人血红蛋白。但因基因缺陷，镰刀型贫血或地中海贫血病患者的成人血红蛋白功能存在障碍，无法正常为血液供氧，会导致溶血性贫血，必须定期输血维生。地中海贫血病患者必须定期输血维生。图源视觉中国“CRISPR技术能‘剪开’造血干细胞中...

《最受机构关注的十大前沿医疗技术白皮书》发布

例如,2023年11月,英国药品和保健品监管局(MHRA)批准全球首个基于CRISPR/Cas9技术进行体外编辑的基因治疗药物CASGEVY用于镰刀型细胞贫血病和输血依赖性地中海贫血患者。2023年12月,美国FDA同时批准了两款一次性基因治疗产品,用于治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰刀型细胞贫血病患者。