寡核苷酸类药物首次人体试验起始剂量设计

所以,寡核苷酸类药物也不能完全照搬细胞毒类药物的计算方法,无差别按照BSA进行种属间换算。寡核苷酸类药物使用BSA计算的一个基本前提是,啮齿类动物毒性表现较大动物不敏感,获得的NOAEL或NOEL过高。这种情况,采用BW换算,人体风险会比较大,BSA方法更为保守,也就更保险。但是,还有些情况,寡核苷酸类药物在啮齿类种属中的毒...

DusQ 2 phosphoramidite,374591-98-7是一种经过修饰的核苷

1.请注意避免频繁解冻,建议现配现用,确保产品性能稳定。2.使用过程中务必保持产品干燥,避免阳光直射。三、试剂结构式陕西新研博美DusQ2phosphoramidite结构式四、试剂简介DusQ2phosphoramidite是一种用于DNA或RNA合成中的关键化学试剂。它是一种经过修饰的核苷,通过磷酰胺键(phosphoramidite)与相邻的核苷相...

博格隆(Bestchrom)丨寡核苷酸药物纯化策略

寡核苷酸的合成方法目前主要有液相合成、固相合成以及生物合成的方法。其中最主流的合成方法是采用固相合成法,利用自动化的设备通过固相亚磷酰胺化学法来进行合成。Fig.1所示为合成用单体,主要由碱基、脱氧核糖、5'-DMT和3'端的2-氰乙基以及二异丙胺基组成,而RNA的亚磷酰胺单体中则需要对2'-OH进行保护,以防止在...

必贝特取得修饰的核苷酸化合物等专利,提升寡核苷酸抑制基因表达的...

金融界2024年8月30日消息,天眼查知识产权信息显示,广州必贝特医药股份有限公司取得一项名为“修饰的核苷酸化合物、其寡聚核苷酸及其应用“,授权公告号CN118063533B,申请日期为2024年2月。专利摘要显示,本发明公开了一种具有式(I)所示结构的修饰核苷酸化合物或者其药学上可接受的盐或者其立体异构体,其寡聚...

抗体寡核苷酸偶联药物(AOC)的精确控制偶联方法

转谷氨酰胺酶能够在LLQG的谷氨酰胺侧链与其伯胺之间形成共价键;分选酶a介导的转运可以将五甘氨酸修饰的药物有效载荷转移到LPETG基序上。另一种创新的化学酶方法是SMARTag??技术平台:利用这项技术,甲酰基甘氨酸生成酶(FGE)可以将FGE识别基序(LCxPxR)中的半胱氨酸转化为甲酰基甘氨酸(fGly),抗体就可以通过醛特异性...

程伟教授:分子诊断技术新原理新方法及临床应用研究(二)

研究人员表示,通过简单、快速、灵敏的CPACas12a侧流分析,在临床环境中及时诊断金黄色葡萄球菌可以帮助医生开具临床抗生素处方(www.e993.com)2024年11月14日。该检测方法克服了目前大多数比色纸侧流测定所存在的灵敏度低和假阴性率高的缺点。该方法或可进一步推广到耐多药细菌的临床诊断和临床用药中。

全球首个!Avidity披露旗下抗体寡核苷酸偶联物(AOC)药物治疗面肩肱...

Avidity的AOC平台基于多年的内部工程构建,整合了寡核苷酸疗法、RNA加工修饰、抗体工程和偶联以及药物递送技术。该AOC平台的灵活性使得公司能够对各种类型的寡核苷酸进行递送,包括小干扰RNA(siRNA)和磷酰二胺吗啉代寡核苷酸(PMO),以不同方式修饰RNA功能,从而为不同疾病定制AOC疗法。

Sirnaomics在《肿瘤研究与治疗杂志》上展示了其新型寡核苷酸化疗...

识别这些蛋白质并设计针对这些靶点的特异性siRNA为克服这些化疗药物诱导的耐药性提供了一种强有力的方法。"Sirnaomics发现研究负责人、该出版品的通讯作者DavidEvans博士表示,"构建寡核苷酸药物偶联物(ODC)结构将最大限度地减少耐药性,增强化疗药物的疗效,同时降低化疗药物的全身毒性。结合抗体衍生的靶向特性,将为...

「耀文解读」一文读懂|mRNA加帽率检测方法汇总

测量加帽率的一种非常直接的方法是用荧光标记物直接标记5’Cap，加帽分子的数量可以直接通过荧光强度来得到反馈。这可以通过合成化学修饰的鸟苷核苷酸或帽类似物来实现，其荧光标签位于分子的不干扰生物学功能的部分。此外，Ohno等人最近证明，牛痘加帽酶对化学修饰的GTP具有广泛的底物特异性。最近，也有报道称可...

博腾生物热烈祝贺吉源生物首个基因修饰间充质干细胞新药获IND默示...

2024年8月28日,北京吉源生物科技有限公司(以下简称“吉源生物”)所提交的“人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液”新药临床试验申请(IND)获得国家药品监督管理局默示许可(受理号:CXSL2400382),适应症为2型糖尿病(T2DM)。这是国内首次使用基因修饰间充质干细胞治疗2型糖尿病的临床试验申请,有望为糖尿病患者...