2024年诺贝尔生理学或医学奖揭晓,miRNA带动核酸药物与诊断应用起飞?

在核酸药物领域,mRNA、siRNA、反义寡核苷酸(ASO)等均已成药,并展现出巨大的市场前景。QYResearch调研团队报告显示,预计2030年全球RNA生物制药市场规模将达到1055亿美元。在miRNA的应用方面,虽然已有研究揭示了其在多种疾病中的潜在作用,但距离商业化临床应用仍有一定距离。多位业内人士表示,目前看来,miRNA在诊断领域...

Nature重磅综述 |关于RNA-seq,你想知道的都在这

short-read和long-readcDNA的建库方案在很多步骤是一样的,比如在所有建库方案中接头连接是共有的。三种方法都会受到样本质量和文库构建上下游的计算问题影响。图一:B三种主要测序技术的比较。Illuminaworkflow(左):建库之后,单独的cDNA分子在流动槽中构建测序簇,使用3’阻断的荧光标记的核苷酸进行边合成边测序...

这篇Nature系列综述,发人深思,“聚合”和“解聚合”中的“水”!

这些特性使得核酸非常适合在近中性的水溶液中工作。氢键识别单元(如AT/U和CG)是刚性的、尺寸匹配的疏水性芳香族化合物,而它们的骨架是由带电荷的磷酸盐连接的亲水性糖分子,因此双链聚合物可以自发组装成疏水核心和亲水外壳。文章进一步探讨了潜在的遗传核酸(XNAs)的化学空间,这些XNAs基于相同的特性,但目前人们尚未...

《食品科学》:东北农业大学张微副研究员等:CRISPR/Cas-等温扩增...

CRISPR/Cas9系统作为第1个用于真核生物细胞基因编辑的CRISPR平台,Cas9效应蛋白在其中充当核酸内切酶的角色,包括HNH和RuvC2个核酸酶结构域,由反式激活crRNA(tracrRNA)和crRNA赋予其切割双链DNA(dsDNA)的功能,并且tracrRNA与crRNA可连接成单一向导RNA(sgRNA)。在识别DNA时,目标序列下方需要有一个特定的短DNA序列片段,称...

议程揭晓 | WuXi TIDES寡核苷酸药物研发专题论坛

根据多项公开研究及数据显示,寡核苷酸药物在临床应用中,逐渐展现出越来越大的潜力。我们深信,随着科学技术的持续发展,寡核苷酸药物将成为具有颠覆性的创新疗法。伴随其发展的,是不断增长的药物开发需求。面对这类药物从早期发现到工艺开发再到上市申请这一过程中的诸多挑战,如何通过高效、高质量的研发及生产策略,助力更...

眨眼之间,吸金160亿的心血管抗体-寡核苷酸偶联药物

通过将单抗和寡核苷酸偶联,达到有效的靶向治疗能力,相比寡核苷酸,具有精准靶向和更好药代动力学特性,其结构与ADC相似,主要由发挥组织靶向作用载体(抗体)、连接子(linker)和治疗载荷(小核酸)等三部分构成(www.e993.com)2024年11月12日。图1AOC结构图片来源:美迪西官微全球首款进入临床的AOC药物AOC1001就来自Avidity,除AOC1001之外,Avidity...

...一文简述靶向蛋白降解剂 (TPD) 及新型CRBN配体和刚性连接子...

图4.引入螺环基团的刚性连接子增加了选择性图5.氟代螺环(氟原子可以降低氨基的碱性和降低代谢)图6.氧杂螺环(氧原子可以提高极性和降低氨基的碱性)输入PB号,如“PBXXXXX”除了双环结构(如螺环、桥环和并环)外,另一种类型的刚性连接子也在TPD研发中得到了广泛应用。这类连接子被称为“1型双刚性连...

纳米技术在肿瘤免疫治疗中的应用

除了小分子,针对PMN中分子成分的纳米药物制剂也开始出现。Jiang等人设计了二甲双胍和二十二碳六烯酸混合微粒作为PMN的重塑剂,这些纳米药物减少了CTC和内皮细胞之间的粘附,逆转了炎性分子的异常表达,包括PMN中的纤维连接蛋白、基质金属蛋白酶-9(MMP-9)和S100A9,因此显示出抑制转移的作用。

核酸药物迎来爆发性发展期

在业内,核酸药物的发展要远远早于为人熟知的疫苗。北京大学分子医学研究所教授、瑞博生物科技董事长梁子才告诉记者,疫苗中的核酸分子链长,可以理解为“大核酸药物”。大核酸药物的研制于2010年兴起。当前习惯于将十几到几十个核苷酸长度的核酸药物称为“小核酸药物”。小核酸药物分子链短,其研制始于1987年,当前已迈入...

抗体寡核苷酸偶联药物(AOC)的精确控制偶联方法

抗体-寡核苷酸偶联药物(AOCs)是一类由单克隆抗体和寡核苷酸(ONs)组成的新型合成生物偶联物,其在现代生物技术的应用中引起了相当大的关注。AOC已被用于开发免疫测定方法,能够检测具有高特异性和敏感性的广泛生物标志物。这些测定包括免疫PCR和邻近连接分析(PLA),它们依赖于抗体的靶标识别特性和核酸的扩增特性。最近,还...