一针超2000万,曾刷新全球最贵药物记录,却让7人患上了血癌

SKYSONA,一种基因治疗药物,由BluebirdBio(蓝鸟)公司开发,用于减缓4～17岁早期活动性肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的疾病进展。CALD是一种罕见的遗传性脂质代谢疾病,通常在儿童早期阶段出现,可迅速导致进行性、不可逆转的神经功能丧失和死亡,主要症状包括认知行为异常、尿失禁、行动障碍等。2022年9月...

复旦上医研发基因药物,全球首次治疗先天性耳聋

在耳朵上做基因治疗还有一个优势,耳蜗很小需要修复的内耳细胞更少,而且它们还泡在淋巴液中,理论上把水滴大小的(不到0.1毫升)药物送进淋巴液,药物就能随之流过所有靶向细胞,相比于全身给药、需要将大量药物注射到血液中,耳朵注射的药物剂量非常少。在IIT研究实验中(由研究者发起的临床研究,没有对照组,被称为IIT...

全球首次!基因编辑药物让22岁失明女子恢复视力

EDIT-101则是第一个直接在患者体内进行基因改造的CRISPR/Cas9编辑药物。“它已经被注射到患者体内,余生都将一直存在。随着时间推移,我们还会看到更多研究揭示基因编辑的长期影响。”EricPierce博士在采访中指出。研究团队表示,截至目前,EDIT-101的安全性和疗效数据支持进一步启动Ⅲ期临床试验,团队也将继续推进研究,直至...

中新健康丨中国专家成功研发基因治疗药物 让遗传性耳聋患者回归有...

中新网上海1月25日电(记者陈静)中国医学专家研发基因治疗药物及方法递送系统，证实了在遗传性耳聋患者临床治疗中的安全性和有效性，展现了基因治疗对治愈遗传性耳聋的应用潜力。这意味着，耳聋基因治疗新时代将到来。25日，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔的全球第一个遗传性耳聋基因治疗的临床试验研究以长文形...

世界首款眼科基因治疗药物获批在海南博鳌何氏眼科临床应用

据了解,Luxturna是世界上第一款用于治疗已确认由RPE65双等位基因变异导致的遗传性视网膜营养不良伴视力下降且具有足够存活的视网膜细胞的患者的眼科基因治疗药物。随着基因技术的飞速发展,医疗健康行业已形成革命性变革,助推疾病诊疗也朝着个性化、精准化方向演变。依据患者内在生物学信息以及临床症状和体征,量身定制对患者...

这里的细胞基因药物临床试验占全国1/4,不乏“首个首创”|追踪新质...

距离恩凯赛药大楼不远，步行几十米，就是优替济生大楼(www.e993.com)2024年11月29日。今年3月，凭借新一代CAR-T技术，优替济生在上海市产业技术创新大会暨首届未来产业之星大赛上获未来产业风云奖，是唯一一家药企。这个月，优替济生一款正处于注册临床试验的CAR-T细胞药物，将对第一个病人进行自体回输。这一技术究竟新在何处？“除了在体外...

“全球最贵药物”再次易主,昂贵疗法如何惠及更多患者?

蓝鸟生物的第二款基因疗法Skysona也曾于2021年7月在欧洲获批上市，但上市不到三个月，蓝鸟生物就宣布因商业策略原因退出欧洲市场。2022年9月，该药获FDA批准在美国上市，定价300万美元，也一度成为全球最贵药物。不过，该药所针对的脑肾上腺脑白质营养不良在美国也极为罕见，每年只有约50人患病，蓝鸟生物预计每年...

【陈巍学基因】视频:第一个上市的 TCR 药物——Tebentafusp

Tebentafusp是第一个上市的TCR药物。这个药物开创了一个全新的药物研发领域:ImmTAC药物,也就是“抗癌免疫动员单克隆T细胞受体类药物”。它针对的是肿瘤细胞内部特异表达的蛋白质,作为药物靶点。视频详细内容大家好,欢迎来到陈巍学基因。今天,我要和大家讲的题目是《第一个上市的TCR药物——Teben...

从“至暗”到“高光”——核酸药物迎来爆发性发展期

不曾想,不到一年,第一个RNA干扰核酸药物就凭借优秀的临床数据获得FDA认可,于2018年获批上市,用于治疗由甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的罕见遗传疾病。和很多前沿技术的产业化一样,核酸药物的落地经历过资本离场的“至暗时刻”,整个发展过程犹如“过山车”般大起大落。其间,有的参与者“割肉”离场,有的默默坚...

渐冻症治疗新时代:全球首个基因治疗药物Tofersen落地瑞金海南医院...

中国是世界上ALS患者数量最多的国家之一,研究显示我国有超过4万名ALS(又名“渐冻症”)患者,其中携带SOD1(超氧化物歧化酶1)基因突变的患者超过1200名。国内获批用于治疗ALS的药物只有两种,且治疗效果有限。现在,全球唯一对因治疗SOD1-ALS的治疗药物在我国落地,Tofersen是一款基因治疗渐冻症的药物,将从根本上改变目前...