37 款已获FDA 批准的细胞和基因疗法汇总|异体|自体|抗体|肿瘤细胞...

细胞(自体、修饰)bluebirdbio,Inc.使用表达ABCD1基因的Lenti-D载体改造的造血干细胞。治疗患有一种脑性肾上腺脑白质营养不良的患者。15-2022年,ZYNTEGLO细胞(自体、修饰)bluebirdbio,Inc.使用慢病毒LentiGlobinBB305改造造血干细胞,以表达HBB。治疗患有某些类型β地中海贫血的患者。16...

CGT产业何去何从?8月底,北京!九大论坛将直面产业创新与监管挑战

九大论坛将直面产业创新与监管挑战细胞基因治疗(CGT)技术在全球的迅猛发展正成就越来越多的先进疗法上市,同时,CGT技术也在大健康领域有着越来越广泛的应用,成为推动健康产业未来发展的重要引擎。无论是各地政府对于创新支持的领域还是投资界偏爱的赛道,CGT依然排在医药创新行业的前列。然而,“繁荣”的背后,诸如产品...

医疗器械产业动态周报(4月22日-5月6日)

近日获悉，北京市药品监督管理局起草了《北京市医疗器械注册质量管理体系核查延伸检查指导原则（征求意见稿）》，现向社会公开征求意见。公开征集意见时间为：2023年4月19日至5月4日。看点征集公告中指出，为规范医疗器械注册质量管理体系核查延伸检查工作，根据《医疗器械监督管理条例》（国务院令第739号）、《医疗器械...

华兴资本医疗与生命科技行业周报【Vol.236】_腾讯新闻

信息来源:医药魔方Bluebirdbio的基因疗法Zynteglo获FDA批准上市2022年8月18日,Bluebirdbio宣布,FDA已批准其基因疗法Zynteglo上市,用于需要定期输血的所有基因型成人、青少年和儿童β-地中海贫血患者。Beti-cel是美国首个获批的针对β-地中海贫血患者潜在遗传病因的一次性疗法,将为患者提供常规红细胞输注和铁螯合剂...

大胆猜想:2019年底最值得关注的十大生物制药并购对象

BluebirdBio是一家致力于开发严重遗传病革命性基因疗法和T细胞免疫疗法的生物技术公司。5月29日,当欧盟委员会授予Zynteglo??(自体CD34+含βA-T87Q球蛋白编码基因的细胞)有条件批准时,Bluebird获赢了首个获批产品,Zynteglo??是一种针对12岁以上非β0/β0基因型输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者的基因疗法。

《医疗保健技术报告》公布2024年25强生物技术公司

Bluebird成立于2010年,总部位于马萨诸塞州,主要为遗传疾病开发基因疗法,并在不到两年的时间内获得了FDA批准三种疗法,拥有针对镰状细胞病、β-地中海贫血和脑性肾上腺脑白质营养不良症的领先项目(www.e993.com)2024年11月28日。如今,该公司正在验证和扩展基因治疗的商业模式,并为患者、提供者和付款人提供创新的解决方案。它定制设计每种研究...