全球十大新药名单公布,涉及肿瘤、抑郁症、疼痛等多个领域
SKYCLARYS(omaveloxolone)—治疗弗里德赖希共济失调Skyclarys(omaveloxolone)是由ReataPharmaceuticals开发的核因子红细胞衍生2(Nrf2)激活剂。FDA2023年2月批准SKYCLARYS用于治疗16岁以上患者的Friedreich共济失调症。该药物是第一个也是唯一一个被批准治疗这种疾病的药物,并已被FDA授予快速通道...
年度盘点!2023年罕见病获批新药,一文速览
omaveloxolone批准机构:FDA获批时间:2023.2.28Omaveloxolone是第一种也是唯一一种用于弗里德赖希共济失调患者的药物。该药为Nrf2途径的激活剂,以减少炎症反应并改善线粒体和神经功能。每日一次口服,用于治疗16岁及以上成人和青少年的FRDA。但该药在实验过程中也出现了部分不良反应,最常见的不良反应包括肝酶(AST/AL...
指南速递 | 一文总结中国遗传性共济失调诊治专家共识(2024)六大...
SCA:脊髓小脑性共济失调;DRPLA:齿状核红核苍白球路易体萎缩;CANVAS:伴神经病变和前庭反射消失的小脑性共济失调综合征;FXTAS:脆性X相关性震颤/共济失调综合征;FRDA:弗里德赖希共济失调;NGS:二代测序;WES:全外显子测序;WGS:全基因组测序图1遗传性共济失调患者基因检测策略流程图鉴别诊断一、其他遗传性因素所致的...
百健(BIIB.US)Q4销售低于预期 阿尔兹海默症药物短期内难创收
今年7月,百健同意以73亿美元收购Skyclarys的制造商Reata制药公司,该公司去年在美国获准出售。这是首个被批准的治疗弗里德赖希共济失调的药物。弗里德赖希共济失调是一种罕见的遗传性退行性疾病,会损害儿童的行走和协调能力。包括Skyclarys在内的罕见病业务的销售额在去年第四季度增长了3%,这是百健拥有这种药物的第一...
2023年,那些FDA批准的新药|单药|治疗|适应症|fda|靶向化疗药物...
适应症:弗立特里希氏共济失调2月28日,FDA批准ReataPharmaceuticals的Skyclarys(omaveloxolone)上市,用于治疗16岁及以上青少年和成年人弗里德赖希共济失调症(Friedreich’sAtaxia,FA)。这是美国首个也是唯一获批治疗FA的药物。今年7月底,渤健以每股172.5美元的价格现金收购Reata,交易总额约为73亿美元。
2024年Q1: 值得期待的Ⅲ期临床读数及PDUFA
2023年见证了CDER批准的55款新分子实体新药和新生物制剂,以及众多里程碑事件(www.e993.com)2024年7月30日。例如第一款非共价BTK(布鲁顿酪氨酸激酶)抑制剂Jaypirca(pirtobrutinib)、第一款弗里德赖希共济失调药物Skyclarys(Omaveloxolone)、第一款CGRP受体拮抗剂鼻喷雾剂偏头痛药物Zavzpret(Zavegepant)、第一款雷特综合征药物Daybue(Trofinetide)、...
2023年 美国FDA药品评价与研究中心共批准了55款新药
2月28日,FDA批准ReataPharmaceuticals的Skyclarys(omaveloxolone)上市,用于治疗16岁及以上青少年和成年人弗里德赖希共济失调症(Friedreich’sAtaxia,FA)。这是美国首个也是唯一获批治疗FA的药物。今年7月底,渤健以每股172.5美元的价格现金收购Reata,交易总额约为73亿美元。
渤健如何度过“中年危机”?
此次收购,渤健将获得Reata的核心产品Skyclarys(omaveloxolone)。这是一款治疗弗里德赖希共济失调症的药物,于今年2月获FDA批准上市,也是FDA批准的首款针对弗里德赖希共济失调症的药物。Skyclarys与渤健自身的神经科学领域定位高度协同,交易达成后将成为渤健现有资产的有力补充,提升现有管线丰度。
干细胞移植治疗阿尔茨海默病,可减少Aβ淀粉样斑块,预防认知障碍...
在弗里德赖希共济失调小鼠模型中,移植的HSPC植入并分化为大脑和脊髓中的小胶质细胞,以及背根神经节(DRG)中的巨噬细胞,从而保护了神经元及其运动功能;此前,通过骨髓干细胞移植有效替代中枢神经系统中的小胶质细胞。先前的这些研究进一步表明小胶质细胞在AD中扮演的重要角色。在这些研究工作基础之上,该团队尝试探索...
成本削减措施生效 百健Q1盈利超过预期
为了寻找罕见疾病的治疗方法,百健去年同意以73亿美元收购Skyclarys的制造商Reata制药公司,该公司已获准在美国出售。这是第一种被批准的治疗弗里德赖希共济失调的药物,这是一种遗传性退行性疾病,会损害儿童的行走和协调能力。该药在本季度的销售额为7800万美元,而华尔街分析师此前预计为7200万美元。百健还与Sage...