阿尔茨海默症药物出现增长迹象 百健(BIIB.US)上调全年盈利指引

今年5月，百健同意以高达18亿美元的价格收购HumanImmunologyBiosciencesInc.，以扩大其免疫疾病治疗产品线。去年，Viehbacher还领导了百健有史以来最大的收购，以73亿美元收购了ReataPharmaceuticalsInc.，以获得其获批的治疗弗里德赖希共济失调（一种罕见的神经退行性疾病）的药物。去年，百健宣布计划裁员...

蓝鸟基因治疗7名儿童患上血癌;安斯泰来基因疗法卖了22亿美元;辉瑞...

从最新的产品线来看,安斯泰来仅有3种正在开发的基因疗法,均是收购Audentes所得:治疗X连锁肌管肌病的AT132(处于临床搁置状态)、治疗庞贝症的AT845、治疗弗里德赖希共济失调的ASP2016。此前,AT132的临床试验中累计报告了4例患者死亡严重不良事件,期间遭到FDA两度喊停,一度引起对高剂量AAV载体对肝脏风险的审视。AT845...

一条基因疗法管线卖了22亿美元!|治疗|抗体|性疾病|大多数|t细胞...

从最新的产品线来看,安斯泰来仅有3种正在开发的基因疗法,均是收购Audentes所得:治疗X连锁肌管肌病的AT132(处于临床搁置状态)、治疗庞贝症的AT845、治疗弗里德赖希共济失调的ASP2016。安斯泰来基因治疗管线(官网)此前,AT132的临床试验中累计报告了4例患者死亡严重不良事件,期间遭到FDA两度喊停,一度引起对高剂量AAV...

基因治疗罕见心肌病获进展,或改变无药可用局面?

当地时间2024年7月15日,美国LexeoTherapeutics公司宣布其弗里德赖希共济失调(FriedreichAtaxia,FA)心肌病基因疗法LX2006的最新进展:在一项1/2期临床试验和一项美国威尔康奈尔医学院(WeillCornellMedicine)研究者发起的1a期临床试验中,LX2006耐受性良好,没有与治疗相关的严重不良事件,心脏生物标志物出现具有临床意...

TOP10生物医药交易榜单公布!|精神分裂症_新浪财经_新浪网

亮点:囊获FDA批准的首款针对弗里德赖希共济失调症(Friedreich’sAtaxia,FA)药物渤健和ReataPharmaceuticals在去年达成协议,渤健将以约73亿美元价格收购Reata。通过这次收购,渤健将获得Reata在2023年2月获美国FDA批准的药品Skyclarys(omaveloxolone)。根据新闻稿,Skyclarys是FDA批准的首款针对弗里德赖希共济失调症的药物。此...

喷一喷就能缓解抑郁?抗抑郁有了鼻喷新药丨周一健

7月15日,美国LexeoTherapeutics公司宣布其弗里德赖希共济失调(FriedreichAtaxia,FA)心肌病基因疗法LX2006的最新进展:在一项1/2期临床试验和一项美国威尔康奈尔医学院(WeillCornellMedicine)研究者发起的1a期临床试验中,LX2006耐受性良好,没有与治疗相关的严重不良事件,心脏生物标志物出现具有临床意义的改善,而且这...

逆转自身免疫疾病损伤的通用型CAR-T疗法;为老年眼病患者减负的多...

◇LexeoTherapeutics公司宣布了其用于治疗弗里德赖希共济失调(FA)心肌病的在研基因疗法LX2006的1/2期临床试验和另一项1A期试验的积极中期数据。结果显示,75%基线左心室质量指数(LVMI)升高的患者在12个月时实现了超过10%的LVMI减少(n=4),为11.4%。在所有患者中,50%在12个月时实现了超过10%的LVMI减少(n=6)...

潜在首款?基因疗法临床积极结果公布,准备进入关键试验

LexeoTherapeutics今天宣布了用于治疗弗里德赖希共济失调(FA)心肌病在研基因疗法LX2006的积极中期数据。在SUNRISE-FA临床1/2期试验和另一项1A期试验中,患者的心脏生物标志物改善幅度达53.3%,具有临床意义。根据此积极结果,Lexeo计划加速该疗法开发,包含与监管单位讨论关键试验的设计与申请潜在的加速批准。

基因治疗罕见心肌病获进展,或改变无药可用局面?—新闻—科学网

·在两项临床试验中,美国LexeoTherapeutics公司的弗里德赖希共济失调(FriedreichAtaxia,FA)心肌病基因疗法LX2006耐受性良好,没有与治疗相关的严重不良事件,心脏生物标志物出现具有临床意义的改善。但对患者生活的影响仍需进一步评估。当地时间2024年7月15日,美国LexeoTherapeutics公司宣布其弗里德赖希共济失调(Friedreich...

Lexeo Therapeutics(LXEO.US)基因疗法LX2006临床试验取得积极结果

智通财经APP获悉,7月16日,LexeoTherapeutics(LXEO.US)宣布了用于治疗弗里德赖希共济失调(FA)心肌病在研基因疗法LX2006的积极中期数据。在SUNRISE-FA临床1/2期试验和另一项1A期试验中,患者的心脏生物标志物改善幅度达53.3%,具有临床意义。根据此积极结果,Lexeo计划加速该疗法开发,包含与监管单位讨论关键试验的设计与...