德美论坛丨浅谈临床研究中的非劣效设计

其中的阳性对照组是阳性对照药物或标准药物,其中关键的恒定假设是在研究背景相近前提下,当前研究中阳性对照药物或标准药物具有相比于历史安慰剂的预期疗效。因此阳性对照组应选择当前临床上针对目标疾病普遍使用、有明确药理作用的药物,并且这类药物的治疗效果已被可获得的、设计良好的临床试验所证实。除此之外,非劣效性设...

医疗器械真实世界研究设计和统计分析注册审查指导原则

回忆偏倚、对照组设置相关的选择偏倚、无法提供发病率等是病例对照设计的较为突出的限制。当待研究器械需观察的临床结局发生率较低时,采用实效性随机对照试验或队列设计所需样本量过大而不具有可行性时,可考虑采用病例对照设计。病例对照衍生设计包括巢式病例对照和病例队列设计等,两种衍生设计兼具队列研究与病例对照研...

《临床营养管理 节选64》设计要素与原则

2.设计原则临床试验设计原则可概括为对照、随机、均衡、重复。对照、随机、盲法是新药研究设计三原则,可参考新药临床营养研究文献,在此不赘述。(1)对照(control)试验过程中确立可供相互比较的组别。目的在于平衡非处理因素在实验中的影响,消除或减小误差,提高研究结果的真实性和可靠性。设立对照的意义为:a.科学...

人工智能医疗器械临床试验的设计考量与挑战

临床研究设计要素一般包括“PICO”原则,即P(patient/population):患者的临床特征;I(interventionorexposure):干预或暴露因素;C(comparison):对照措施,如果是诊断性研究,通常为“金标准”;O(outcome):关注的结局指标。基于PICO原则和机器学习相关要点,人工智能医学临床研究设计一般需要考虑的要素有:试验对象选择、对照选...

最新发布 | 抗体药物偶联物治疗血液系统恶性肿瘤临床应用指导原则...

同时改善了中位PFS时间(9.5个月比3.7个月,P<0.001)和OS时间(12.4个月比4.7个月,P=0.002),死亡风险降低了58%。随访5年时,随机对照队列的获益改善与之前一致,表明Pola-BR方案可使治疗应答的患者取得持久获益。基于多中心、单臂设计的Ⅱ期LOTIS-2研究,2021年FDA批准了全球首个靶向CD19抗原的ADC药物lonca单药...

正式见刊!Iptacopan 治疗IgA肾病II期临床研究成功,降UPCR功效显著

在免疫球蛋白A(IgA)肾病患者的肾活检报告中经常可见补体沉积,因此有学者推测抑制补体,即可治疗部分IgA肾病患者(www.e993.com)2024年11月22日。Iptacopan(LNP023)是一种B因子抑制剂,具有补体抑制的效果,且在既往的临床研究中,与糖皮质激素类药物相比,其对免疫系统和内分泌系统的影响相对较小,

肿瘤学临床试验设计的创新与未来

基于大数据和真实世界证据设计“智能”临床试验随机对照试验是评价癌症新疗法的金标准。随着精准医学的兴起,RCT不可行的罕见适应症越来越多。对照组的缓慢累积或高退出率可能会阻碍随机研究治疗与主动对照组(标准治疗或安慰剂)的试验。具有历史临床试验患者匹配数据或电子病历(EMR)的对照组可用于评估新癌症治疗的比较和...

ARANOTE研究公布重磅结果,达罗他胺筑mHSPC新"戈" 局

研究共入组了来自15个国家和地区的669名受试者(受试者纳排标准见图1),中国大陆共纳入90例患者。遵循严谨的科研设计原则,按照2:1的比例随机分配至达罗他胺治疗组与安慰剂对照组。图1.受试者纳入和排除标准(从筛选前28天至入组)在双盲阶段直至主要分析节点,治疗组患者接受达罗他胺(剂量600mg,每日2次)联...

...医保局公布DRG/DIP最新分组方案 国产GLP-1减肥药取得积极临床...

近期,一项发表在NatureMedicine上的III期临床研究显示,国产PD-1联合化疗,可显著下降头颈鳞癌患者的死亡风险。该项研究纳入了中国64家医院370例复发性/转移性头颈鳞癌成年患者,对照组选用了最常用的标准一线治疗顺铂联合5-FU,治疗组在此基础上联用了PD-1抑制剂Finotonlimab。

FDA 鼓励关注实用临床试验

我国药审中心在去年发布的《药物真实世界研究设计与方案框架指导原则(试行)》中就提及了实用临床试验,指导原则指出,实用临床试验,又称实操临床试验或实效临床试验,是指尽可能接近真实世界临床实践的临床试验,是介于传统的随机对照试验(randomizedcontrolledtrail,RCT)和观察性研究之间的一种研究类型,属于干预性研究。