被称为世界五大绝症之一的渐冻症,为何面临“三难困境”?|身体的信号

牛琦表示：“渐冻症的病理机制非常复杂，全球尚未厘清渐冻症的致病机理，这就导致了渐冻症面临‘三大难题’：一是诊断难，由于病理机制不明确，因此渐冻症诊断主要依靠排他性诊断，我们要想办法排除掉一切与渐冻症类似的疾病之后，才能诊断渐冻症；二是治疗难，囿于渐冻症病理机制无法明确，因此尚无有效治疗手段；三是用...

爆卖27亿后沉寂:渐冻症新药的市场奇迹与退市现实

渐冻症是一种不可逆的致死性运动神经元病，主要症状为四肢和躯干肌肉表现进行性加重的肌肉无力和萎缩，逐渐失去运动功能，就像被“冻住”一般。该病一般进展迅速，半数以上患者确诊后平均生存时间为3-5年，最后多死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭。据估计，ALS在全球范围内的发病率约为十万分之二。渐冻症与阿尔茨海默症...

爆卖27亿后沉寂:渐冻症新药的市场奇迹与退市现实-钛媒体官方网站

渐冻症是一种不可逆的致死性运动神经元病,主要症状为四肢和躯干肌肉表现进行性加重的肌肉无力和萎缩,逐渐失去运动功能,就像被“冻住”一般。该病一般进展迅速,半数以上患者确诊后平均生存时间为3-5年,最后多死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭。据估计,ALS在全球范围内的发病率约为十万分之二。渐冻症与阿尔茨海默症...

蔡磊再闯“生死关”,渐冻回暖之路的新一步

华大生命科学研究院细胞组学领域的领军人物刘龙奇坚信,渐冻症的发病机理仍是一个待解的谜团,且每位患者之间的差异性巨大,这促使我们运用更为尖端的技术手段,深入探寻潜在的共同治疗靶点。时空组学,这一融合了空间转录组学和时间维度的前沿技术,正以其独特的视角,在生命科学和生物医学领域掀起一场革命。它不仅能够精确...

和“渐冻人”一起去“破冰”|世界渐冻人日

在渐冻症面前,积极抗争的不只是医生和患者,科研人员也从未放弃探索。目前,全球范围内有超过100种候选药物正处于不同的研发阶段,包括干细胞治疗、基因治疗以及针对疾病致病机理的单抗及小分子药物等。多个药物在渐冻症动物模型的治疗中显示出一定疗效,遗憾的是,临床研究均未证实有效。在国外,曾有药物获特批上市,但在...

蔡磊:死磕渐冻症,直到打光最后一颗子弹

她知道“做药”的艰辛——需要数十亿元的资金打底,顶尖的科研团队,至少10年的时间完成基础研究、动物实验以及临床实验,最后,还有极大的可能失败(www.e993.com)2024年11月13日。更何况,渐冻症的致病机理尚不清晰,“子弹”打向哪里呢?蔡磊不打算按传统的方式制药。他要做的更像是一个平台,链接到患者、药企、科学家,推动更多突破性的渐冻症药物...

爆卖27亿的渐冻症新药:从市场奇迹到退市

渐冻症与阿尔茨海默症一样,至今发病机制尚不明确。科学家普遍认为其病因是基因与环境共同作用的结果,还有专家曾试图用氨基酸毒性学说、人体免疫学说、神经微丝的新陈代谢异常学说等来解释渐冻症的发病原理,但均无统一定论。总而言之,这是一种致病机制十分复杂,没有明确靶点的疾病,这也导致ALS新药的研发失败率高,治疗...

蔡磊舌头和下嘴唇已萎缩,称「要在倒下之前干掉渐冻症」

把Relyvrio放到最后讲就是为了想说,包括渐冻症在内的罕见病药物研发真地非常难:一是机理不清楚;二是病人少,做临床试验都难;最后是市场规模小,没多少资本愿意去投入。我们国家的药企,目前罕见病药物的研发管线立项都很少。参考[1]RadicavaandRadicavaORSPrescribingInformation.JerseyCity,NJ:Mitsubishi...

杰出科学家尹烨给我们的启示:只要心够黑,绝症患者也是“靶点”

必须要承认,渐冻症这类神经退行性疾病对于人类如今的医学技术——包括新药研发来说,非常有挑战性。因为这类疾病的机理复杂,干预哪个生物过程,以什么样的方式干预,能对疾病产生积极影响,要理清楚很困难。就比如炎症,阿尔兹海默、帕金森、渐冻症,这些神经退行性疾病里个个都能找到很多炎症的迹象,可是消除炎症就能治吗...

95%以上的罕见病无药可用,如何撬动药企研发积极性

不只是渐冻症,全球还有许多的罕见病同样处于无药可救的境地。罕见病是指发病率低、较为少见的疾病,一般为慢性、严重的疾病,常常危及生命。根据美国食品与药物管理局(FDA)的统计,全球已知的罕见病约有7000多种,占人类疾病数量的10%。“现在全世界上市的罕见病治疗药物只有八百多种,95%以上的罕见病无药可用。”...