全球首款渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物，SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。而Tofersen是一种反义寡核苷酸（ASO），通过与SOD1mRNA结合引起SOD1mRNA降解，从而减少SOD1蛋白合成，这也是全球首款针对ALS的基因靶向疗法的药物。澎湃新闻首席记者陈斯斯(本文来自澎湃新闻，更多原创资讯...

癌症免疫疗法和靶向疗法联合的前世今生

研究者Allison提出了“免疫检查点封锁”一说,这是一种治疗免疫系统的方法,通过阻断T细胞上的特殊分子来间接地保护肿瘤细胞免于免疫反应;而一种名为易普利姆玛(Ipilimumab)的药物在抵御恶性黑色素瘤上相比其它靶向药物表现出了较低的免疫反应率,但长期跟踪调查结果显示,22%的治疗患者至少存活了4年,更重要的是那些幸存3...

癌症靶向治疗的耐药性机制和联合疗法

靶向药物可以通过基于多种机制的设计,产生合理的联合疗法。例如合成致死,这种药物特异性合成杀伤力可以通过使用针对两个信号节点(药物A和B)的联合治疗来克服耐药性。此外,当一个肿瘤抑制基因(TSG)由于染色体区域的缺失而丢失时,位于该区域的其他相邻基因可以被共同删除,并导致对某些药物的敏感性增加。致癌信号的双重阻...

总缓解率92%!双靶向CAR-T细胞疗法临床试验数据发布

双靶向CAR-T细胞疗法临床试验数据发布原创生物世界生物世界撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文T细胞是一种免疫细胞,能够识别和杀死病原体以保护宿主。癌症通常能够逃逸自身免疫系统。而CAR-T细胞疗法,通过对患者自身的T细胞进行基因工程改造,从而实现对癌细胞的识别和杀伤,目前,FDA已经批准了多款CAR-T细胞疗法上...

...蛋白在癌症发生中发挥的重要作用有望帮助开发新型靶向性癌症疗法

研究者Conte说道,RNA结合蛋白在细胞生物学几乎所有方面都发挥着至关重要的作用,因此其功能失调常常与癌症发生有关,然而,研究人员很难讲RNA结合蛋白置于癌症生物学的前沿进行研究,本文研究结果则表明,LARP4A和LARP4B两种蛋白或能促进癌症生长和扩散,如果被靶向作用或许就会促进癌症疗法的进一步开发。下一步研究人员将会重点...

杨斌教授:银屑病创新口服靶向疗法落地,这三类治疗需求多了新选择

银屑病尚无法根治,靶向疗法是目前银屑病领域的前沿治疗手段(www.e993.com)2024年11月23日。我们知道,传统口服药物治疗主要通过广泛调节人体免疫系统来抑制疾病进展,类似“地毯式轰炸”,从安全角度考虑不能长期使用;近年来,由于发现了银屑病免疫异常的发病机制,不同类型的靶向药物不断问世,让中重度银屑病治疗迎来了翻天覆地的变化。

基因疗法和靶向治疗有什么区别

靶向治疗旨在识别肿瘤细胞表面特定蛋白,并利用小分子抑制剂阻断其信号通路。例如,针对表皮生长因子受体的厄洛替尼可干扰癌细胞增殖。该策略适合治疗具有明确靶点且对传统化疗不敏感的癌症类型,如非小细胞肺癌。3.中医药疗法中医药疗法侧重于整体调理身体平衡,通过草药复方或单味药材来改善症状和提高生活质量。对于晚...

RNA疗法的下个里程碑——超越肝脏靶向递送

非肝脏靶向RNA疗法的开发开发能够有效递送至肝脏以外器官的RNA疗法是目前产业界亟欲寻求突破的方向,目前已有多款在研RNA疗法分别靶向不同器官,包含皮肤、中枢神经系统、肌肉、肺脏等:皮肤TurnBiotechnologies在上个月宣布,通过其专有的eTurna递送平台所开发的LNP,成功将mRNA分子专一性地递送至小鼠的真皮细胞当中,...

新型的靶向治疗方式是什么

1.靶向治疗靶向治疗通过识别癌细胞表面特定蛋白,并利用小分子化合物阻断这些蛋白的功能来发挥作用;例如EGFR酪氨酸激酶抑制剂可用于治疗非小细胞肺癌。靶向治疗适用于那些存在特定目标蛋白的癌症患者,如表皮生长因子受体突变阳性的非小细胞肺癌患者。2.免疫检查点抑制剂...

国产首款BCMA靶向CAR-T获批一年,治疗多发性骨髓瘤效果如何?

CAR-T细胞疗法是治疗恶性血液肿瘤的热点技术，全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。中国自主研发的全人源靶向B细胞成熟抗原（BCMA）CAR-T药品（伊基奥仑赛注射液），则是为那些经历了以上传统治疗手段，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂，但病情依旧复发或难以控制的多发性骨髓瘤患者研发的。让邱录贵教授印象深刻的是一位...