世界首例:北大教授以基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病
近日,北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作,在《新英格兰医学杂志》(TheNewEnglandJournalofMedicine)发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》(CRISPR-Edite...
最长随访时间超5年,全球首款基因编辑疗法公布长期数据
当地时间2024年6月14日,由美国生物技术公司福泰制药(VertexPharmaceuticals,VRTX.US)和瑞士药企CRISPRTherapeutics(CRSP.US)共同研发的基因编辑疗法Casgevy公布最新长期数据,这些数据来自在临床试验中接受了Casgevy治疗的100多名患者,包括46名重度镰刀型细胞贫血病(SCD)患者,56名输血依赖性β地中海贫血(TDT)...
新研究:基因编辑疗法可改善遗传性眼病患者视力
美国俄勒冈卫生科学大学日前发表公报说,一种基因编辑疗法在治疗该病的临床试验中取得显著效果,约79%的受试者表现出可测量的视力指标改善。俄勒冈卫生科学大学发布的新闻公报说,这项临床试验由该校和美国哈佛大学医学院附属马萨诸塞眼耳科医院等机构合作开展,对美国埃迪塔斯医药公司基于CRISPR基因编辑技术开发的候选疗法进...
首次!成功重复给药,体内CRISPR基因疗法完成临床概念验证
之前新闻稿指出,NTLA-2001以CRISPR/Cas9技术为基础,有望成为治疗ATTR淀粉样变性的首个单次给药疗法。此外,NTLA-2001是首个通过全身给药或静脉注射来编辑人体内基因的候选CRISPR基因编辑疗法,基于Intellia公司专有的非病毒平台,利用脂质纳米颗粒(LNP)向肝脏输送由两部分组成的基因编辑系统:靶向TTR基因的特异性gRNA和编码...
Nature/Cell 综述:CRISPR 基因编辑疗法与癌症疫苗
这是一种针对个人设计的治疗方法,也称为n-of-1疗法。此外,CRISPR基因组编辑疗法为个性化治疗提供了新途径,尤其在治疗影响免疫系统的罕见遗传疾病中。通过使用如碱基编辑等基因编辑技术来修复特定的DNA突变,疗效可依据相似生物标志物(如免疫细胞功能)来评估。
全球首款CRISPR基因编辑疗法长期疗效结果公布
全球首款CRISPR基因编辑疗法长期疗效结果公布VertexPharmaceuticals宣布其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy(exagamglogeneautotemcel,exa-cel)在全球临床试验中,用于治疗重度镰刀型细胞贫血病(SCD)或输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者的最新长期数据(www.e993.com)2024年10月15日。根据新闻稿,这是全世界首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。
世界首个完全由AI设计的CRISPR基因编辑器来了
CRISPR基因编辑是公认的21世纪以来最受关注、最具突破性的生命科学突破,自2012年正式诞生后,短短8年后就获得了诺贝尔奖的认可,去年年底,首款基于CRISPR的基因编辑疗法获得FDA批准上市,用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血,从而开启了遗传疾病治疗的新篇章。
黄锦海/周行涛团队使用基因编辑治疗角膜新生血管
总的来说,该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉,这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究,为利用CRISPR基因编辑策略治疗此类眼部疾病奠定了基础。论文链接:httpsonlinelibrary.wiley/doi/10.1002/advs.202401710...
历时十年,张锋创立的Editas公司正式发布首个体内CRISPR基因编辑...
2023年12月8日,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。该疗法最初由CRISPRTherapeutics于2018年启动,此后与VertexPharmaceuticals合作推进。几天后,VertexPharmaceuticals宣布将向张锋创立的基因编辑疗法开发公司EditasMedicines支付1亿美元...
科学家最新研究:CRISPR基因编辑技术能消除艾滋病病毒
CRISPR是分子生物学领域的一项突破性技术,科研人员可以对细胞和生物体内的基因进行编辑,发明者埃曼纽尔·卡彭蒂耶和詹妮弗·杜德纳因其而获得了2020年诺贝尔化学奖。不过,研究人员也强调,目前的的工作仍然只是“概念证明”,短期内不会成为治疗艾滋病的方法。HIV是一种通过感染人类免疫系统细胞来破坏免疫系统功能的病毒,...