...| 对话潘登科教授:DPF基因编辑供体猪的培育及亚临床研究
基因编辑供体猪人除了为人类提供了源源不断的器官供体,还可以被用作人类疾病的模型,帮助理解疾病机制,测试新药物和治疗方法。通过基因编辑,研究人员可以改善供体猪的免疫相容性,降低人类接受移植时的排斥反应,提高移植成功率。而亚临床研究可以帮助科学家评估基因编辑猪在临床应用前的安全性与有效性,推动个性化医疗的发展...
全球首例!英国用基因编辑技术治好白血病(图)
在蕾拉父母的支持下,大奥蒙德街医院采用德国生物技术公司Cellectis开创的细胞方法治疗蕾拉。这种方法非常新颖,其核心是将抗癌基因插入健康的捐赠者血液细胞中,在此之前仅在老鼠身上做过测试。注入5000万个基因编辑过的细胞今年6月份医生将1ml编辑过的健康细胞注入到蕾拉体内。蕾拉的父亲说,“对于此次治疗,蕾拉并没注意...
生成式AI进军基因编辑领域??有望带来个性化治病方案
但现在,通过AI系统,在几个小时内就可以轻松发现功能性基因编辑器。Profluent公司采用了一种新颖方式来使用AI:他们没有增强现有系统,而是使用大型语言模型从头开始设计CRISPR组件。该模型也是聊天机器人ChatGPT和图像生成系统DALL-E的基础。现在,人类的DNA,也能由AI重新改写了。语言模型生成多种CRISPR-Cas蛋白生成...
乙肝治愈有望?从乙肝治疗的新型治疗方法来看乙肝的治愈前景
6.基因编辑EBT107是一种基因编辑药物,在临床前研究中使用双链gRNA切除敲除作为治疗HBV的候选药物,目前该药正处于临床前的研发阶段。2023年AASLD会议上,展示的最新数据显示了PBGENE-HBV对于慢乙肝的临床前疗效和安全性。目前PBGENE-HBV已准备于2024年进行临床申请备案。2023年Hep-DART肝病学会议上分享的数据显示,T...
罕见病|基因编辑方法成功治疗苯丙酮尿症患者
第二种方法是采用碱基编辑方法,同样针对c.1222C>T变异。通过类似mRNA疫苗的脂质纳米粒子递送技术,研究人员能够在动物模型上显示降低Phe水平,并维持长达一年。这些研究结果为PKU患者提供了新的治疗希望,表明基因编辑技术有可能永久性纠正该疾病的相关遗传基因缺陷,并且显著改善PKU患者的生活质量。
临床需求驱动,新技术萌芽破土,血液净化设备创新发展报告(2023...
相较于弥散和对流这两种净化方式,血液吸附的治疗方法在清除某些特定的中/大分子毒素以及蛋白结合类毒素方面具有显著的优势,能够弥补传统血液净化方法的不足(www.e993.com)2024年10月15日。这使得血液吸附在一些特定的疾病治疗中得到广泛应用,为患者提供更有效的治疗选择。随着化学、生物学、材料学、医学等学科的创新和发展,不断有新型高效的血液吸附...
Nature | 突破性癌症治疗:首个TIL实体瘤细胞疗法走向临床
基因工程技术的应用,为TIL疗法的发展打开了新的可能性。通过基因编辑,研究人员可以对TIL细胞进行定向改造,增强其识别和攻击癌细胞的能力。例如,通过引入特定的受体或增强细胞的生存能力,可以使TIL细胞在肿瘤微环境中具有更强的活性和持久性。这一策略不仅能够提高疗效,还有助于减少副作用,使治疗更加安全、有效。
追问weekly | 过去一周,脑科学领域有哪些新发现?
这一变化有助于肝脏迅速调整其代谢功能,以应对即将摄入的营养物。此外,通过基因编辑技术,研究还证实了这一磷酸化过程对于胰岛素敏感性和肝脏糖产生的重要调节作用。研究发表在Science上。#食物感知#线粒体动态#磷酸化#胰岛素敏感性#代谢调节阅读论文:...
颠覆传统!永久降血脂的新方法问世,人类试验在即!
三期试验将在更大规模的人群中进行,以验证基因编辑技术在降血脂领域的实际效果。目前永久降血脂新方法已经在动物实验中取得了成功。人类试验将分为多个阶段,首先在健康志愿者中进行安全性试验,随后在高血脂患者中进行疗效试验。如试验顺利,该方法有望在5年内应用于临床。
2018精准医疗年度盘点丨在政策、科研、产业方面有哪些发展与突破?
据文章报道,研究团队开发了一系列基于人胞嘧啶脱氨酶APOBEC的新型普适碱基编辑器,其中基于人APOBEC3A(hA3A)的碱基编辑器可高效介导甲基化胞嘧啶mC到胸腺嘧啶T的碱基编辑,为碱基编辑系统在基础研究及未来的临床应用提供了新方法和新思路。新型CAR-T细胞装载PD-1抗体,有效对抗实体瘤...