全球首款上市在即、BD金额刷新,这一赛道的新爆点来了?
一个月后,艾码生物旗下ER2001首次公开FIH/IIT研究进展,通过静脉给药实现CNS靶向递送siRNA治疗。ER2001注射液是全球范围内首个静脉给药、通过体内自组装外泌体包裹siRNA穿越血脑屏障而实现中枢神经系统靶向递送的在研siRNA药物,并且该研究(NCT06024265)也是首个在欧美以外的国家开展的亨廷顿病的探索性临床试验。随着...
艾码生物科技(南京)有限公司药品申请临床试验默示许可获受理
6月3日,据CDE官网消息,艾码生物科技(南京)有限公司联合申请药品“ER2001注射液”,获得临床试验默示许可,受理号CXSL2400181。公示信息显示,药品“ER2001注射液”适应症:早期显性亨廷顿舞蹈病。
GLP-1的“逆袭”,与注定会产生争议的评奖
9月19日,有“诺奖风向标”之称的生物医学领域重要奖项——拉斯克奖揭晓,乔尔·哈本纳(JoelHabener)、斯韦特兰娜·莫伊索夫(SvetlanaMojsov)和罗蒂·比耶尔·克努森(LotteBjerreKnudsen),因“发现和开发基于GLP-1的药物,彻底改变了肥胖的治疗”,获得临床医学研究奖。GLP-1类减重药正在引领一场新的医药革命。
21健讯Daily|小林制药保健品已致212人住院;去年全国查处“神医...
作为全球首个采用第三代体内自组装siRNA递送技术平台的产品,临床前实验结果已经确定,ER2001注射液静脉给药后,可透过血脑屏障进入发病部位,起到治疗作用,安全性评价研究显示人拟用剂量远低于动物最大可行剂量。此外,前期艾码生物还完成了大量脱靶风险等分析和评估,排除了ER2001静脉给药后的潜在安全性风险,成功实现IND...
合成生物学4月产业进展盘点
这些数据支持SENTI-202的1期临床试验设计,SENTI-202是一种研究性逻辑门控CAR-NK细胞疗法,SentiBio有望在2024年第二季度开始患者给药,预计2024年底获得初步疗效数据,并于2025年获得初步耐久性数据。公司简介:SentiBio利用名为GeneCircuits的合成生物学平台开发新一代细胞和基因疗法,公司的全资管线利用现成的...
前沿丨治疗重型β-地中海贫血的碱基编辑疗法获批临床
近日,核酸药物“ER2001注射液”临床试验申请获FDA批准,用于治疗亨廷顿舞蹈病(www.e993.com)2024年10月16日。亨廷顿舞蹈病是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病,患者往往出现神经功能障碍,表现为运动、认知和精神异常。患者发病高峰期为30-50岁,发病后平均寿命约为15-20年,致残率和致死率极高,病人会在不受控的“舞蹈”中逐渐失去生活自理能力。
艾码生物全球首创新药IND获批,自组装递送核酸药物研发路径获FDA认可
近日,根据美国食品药品监督管理局(FDA)邮件确认,艾码生物科技(南京)有限公司核酸药物“ER2001注射液”临床试验申请(IND)已获得批准。据了解,该药物是艾码生物第三代体内自组装siRNA核酸递送技术平台开发的首款候选产品,正被开发用于治疗当前无法治愈的亨廷顿舞蹈症。此前,该药物还获得了FDA孤儿药的资格认定。(36氪)...
2024年有哪些蛋白降解剂(有望)进入临床阶段?
CT7439是一种新型细胞周期蛋白依赖性激酶12/13(CDK12/13)抑制剂,也是Cyclin-K的分子胶降解剂,计划于2024年上半年启动一期临床试验,拟招募晚期实体瘤患者,包括乳腺癌、卵巢癌和尤文氏肉瘤。CDK12/13通过激活RNA聚合酶II来调节基因转录,可能与针对DNA损伤修复反应(DDR)的药物(例如PARP抑制剂)产生协同作...
益方生物:靶向药物领域创新型企业 研发进度位居前列产品市场前景...
益方生物的核心竞争力在于创新药物的研发能力,公司3个核心产品均已获准开展II期或III期临床试验,研发进度位居全球或中国前列。益方生物科技(上海)股份有限公司(下称“益方生物”)是一家立足中国具有全球视野的创新型药物研发企业,聚焦于肿瘤、代谢疾病等重大疾病领域。截至2022年6月23日,公司产品管线包括3个...
华东医药:中美华东获得药物临床试验批准通知书
根据药品注册相关的法律法规要求,药物在获得临床试验批准通知书后,尚需开展临床试验并经国家药品监督管理局审评、审批通过后方可上市。药品研发存在投入大、周期长、风险高等特点,临床试验进度及结果、未来产品市场竞争形势均存在诸多不确定性,药物从临床试验到投产上市会受到技术、审批、政策等多方面因素的影响,公司将按照...