功能性治愈糖尿病的干细胞疗法;首个工程化B细胞疗法公布积极临床...

自体基因编辑造血干细胞疗法Casgevy在加拿大获批上市,用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病(SCD)伴复发性血管闭塞危象(VOCs)患者,以及输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者。CapricorTherapeutics公司的杜氏肌营养不良(DMD)细胞疗法deramiocel即将递交上市申请。首个进入人体临床试验的工程化B细胞疗法ISP-001的1期临床试验数据积...

...病获得成功,正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病,常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因,每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。正序生物CS-101利用创新型碱基编辑技术针对β-地中海贫血症建立了一种更高效、安全的治疗策略。CS-101通过采集患者自体造血干细胞,利用上海...

中国首次基因编辑治愈外籍患者,18岁老挝地中海贫血症患者获新生

血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病，其中，β-地中海贫血症是一种流行于我国南方地区的遗传性血红蛋白病，在地中海沿岸国家、南亚和东南亚各国也较为多见。据统计，我国地中海贫血症突变基因携带者约有3000万人；另一种常见的遗传性血红蛋白病是镰刀型贫血症，在全球多个国家广泛存在，每年大约有30万名婴儿出生...

孩子喜欢乱吃一些奇奇怪怪的东西?有可能是这个病

疾病可导致异食癖,但是当疾病好转之后(比如,纠正贫血),异食癖并不总是可以随之消失,可能还是需要行为干预。这提示,异食癖可能与多因素有关,而未必是单一因素所致。所有的异食癖儿童,建议先排除缺铁性贫血、饮食性锌缺乏和镰刀型细胞贫血症。总之,异食癖的具体病因,并不总是能够明确,但是以下情况可能导致儿童更...

倾家荡产也不能治愈?提醒:这3类病根本无法根治,别白花冤枉钱

以镰刀细胞性贫血为例,这是一种常见的遗传性血液病。患者的血红蛋白基因发生突变,导致红细胞呈现异常的镰刀形,引发贫血、血管阻塞等一系列问题。在非洲、中东等地区,镰刀细胞性贫血的患病率较高,给许多家庭带来沉重负担。但遗传性疾病的影响,远不止身体层面。

泄露国人基因图谱,给敌人送基因弹药?为何复旦学者会做出此举?

举个例子,某些遗传变异可能会使某个种族更容易患特定疾病,如镰刀型细胞贫血症在非洲人群中的高发,或者某些类型的癌症在东亚人群中的多见(www.e993.com)2024年11月19日。掌握这些信息,攻击者可以设计出高度针对性的病毒或病原体,使其只对特定基因型的人群造成伤害,而对其他人群影响甚微。

2023年FDA批准5款基因疗法,涵盖多种罕见病治疗领域

资料显示,镰刀型细胞贫血病(SCD)是一种遗传性血液病,由于编码血红蛋白β肽链的基因出现变异,导致血红蛋白功能异常。临床表现为慢性溶血性贫血、易感染和再发性疼痛危象引起慢性局部缺血从而导致器官组织损害。主要通过输血、药物治疗等方法进行治疗。患者仍存在巨大的尚未被满足的临床需求。2018年5月11日,国家卫健委等5...

全球首例!正序生物利用碱基编辑疗法治愈血红蛋白病

该患者持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至130克/升以上,已回归正常生活。这是全球首个通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例。血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病,常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因,每年大约有40万名婴儿出生时患有血红...

基因编辑里程碑!碱基编辑疗法首次治愈血红蛋白病

血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病，常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。正序生物通过采集患者自体造血干细胞，利用上海科技大学全球独家许可的高精准变形式碱基编辑器（tBE，transformerBaseEditor），模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重建血红蛋白的携氧功能，再将编辑后的造血干细胞回输至患者...

全球首例!碱基编辑疗法治愈血红蛋白病受益于上海研发的基因编辑...

血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病,常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型细胞贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因,每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。我国地中海贫血症基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型地贫患者约为30万人,多分布在南方地区。