植物基因编辑核心技术
本次课程,姜老师为我们做了精心的策划设计,内容涵盖CRISPR/Cas9与CRISPR/Cas12介导的敲除和RNA编辑系统;敲除靶点设计与靶点表达质粒构建、Cas蛋白载体构建、脱靶预测及检测、敲除的案例分析与实操流程演示;单碱基编辑技术和引导编辑技术等精准基因编辑技术的工作原理、设计原则及实操教学;长片段DNA基因编辑工具;细胞递送;...
世界首例:北大教授以基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病
CRISPR:基因编辑的“剪刀”CRISPR是原核生物(比如细菌)基因组内的一段重复序列,该类基因组中含有曾经攻击过该细菌的病毒的基因片段。它是怎么成为“剪刀”的呢?这还要从它的作用说起。病毒在攻击目标细胞时,会把自身DNA整合到宿主细胞中。面对此等“不速之客”,细菌会利用各种方法“清理门户”,CRISPR/Cas9系统...
我,催生全球首款CRISPR基因编辑药,进入新征途
期间,他开发和优化了造血干细胞中基于CRISPR/Cas9的基因编辑系统,通过高效激活胎儿血红蛋白的表达来治疗地中海贫血及镰刀状贫血疾病,是国际上首例基于CRISPR的血红蛋白疾病的基因治疗策略。这也为Casgevy的诞生埋下重要“伏笔”。2018年回国后,吴宇轩携手邦耀生物开发优化了造血干细胞中基于CRISPR/Cas9的基因编辑系统并成...
刘如谦团队升级基因编辑系统,将基因整合到小鼠细胞和人类细胞中
先导编辑(PrimeEditing)系统,是美国哈佛大学刘如谦教授团队的代表性成果之一。近日,该团队的高鑫博士和同事,在此基础之上打造出一款升级版基因编辑系统。图|高鑫(来源:高鑫)这款升级版基因编辑系统,能将整个基因精准地插入细胞DNA中的指定位置。不需要像其他基因编辑疗法那样,必须针对每种突变进行逐一修改。
刘如谦团队升级基因编辑系统,整合效率提高4倍,将基因整合到30%的...
先导编辑(PrimeEditing)系统,是美国哈佛大学刘如谦教授团队的代表性成果之一。近日,该团队的高鑫博士和同事,在此基础之上打造出一款升级版基因编辑系统。图|高鑫(来源:高鑫)这款升级版基因编辑系统,能将整个基因精准地插入细胞DNA中的指定位置。不需要像其他基因编辑疗法那样,必须针对每种突变进行逐一修改。
张锋在北大的报告,重点介绍了两种新型基因编辑系统和两种新型递送...
张锋团队使用SEND系统将CRISPR-Cas9基因编辑系统递送到小鼠和人类细胞并成功编辑了目标基因(www.e993.com)2024年10月15日。这将为基因治疗提供一种全新的递送载体,SEND系统是利用人类内的组分自组装为病毒样颗粒(VLP),与其他递送载体相比,所引起的免疫反应更少,更具安全性。在这项研究的基础上,张锋创立了一家名为AeraTherapeutics的公司,该...
张然/李宁团队证实超小型TnpB系统可实现高效体内基因编辑
编辑丨王多鱼排版丨水成文来自细菌和古菌的适应性免疫系统CRISPR已经彻底改变了基因组编辑,但大部分CRISPR系统尺寸较大,例如最广泛使用的Cas9、Cas12的尺寸通常超过1000个氨基酸,限制了在体内基因编辑治疗方面的应用。最近的一些研究发现,原核转座子编码的IscB和TnpB蛋白分别是Cas9与Cas12核酸酶的祖先,它们分别可以在...
张锋最新综述论文:系统总结基于CRISPR的基因编辑工具及其递送载体
张锋团队使用SEND系统将CRISPR-Cas9基因编辑系统递送到小鼠和人类细胞并成功编辑了目标基因。这将为基因治疗提供一种全新的递送载体,SEND系统是利用人类内的组分自组装为病毒样颗粒,与其他递送载体相比,所引起的免疫反应更少,更具安全性。此外,类病毒颗粒(VLP)可以递送预先形成的核糖核蛋白复合体(RNP),从而促进...
最长随访时间超5年,全球首款基因编辑疗法公布长期数据
·Casgevy是一款自体细胞疗法,它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统,在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑,使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白——一种健康的、携带氧气的血红蛋白。当地时间2024年6月14日,由美国生物技术公司福泰制药(VertexPharmaceuticals,VRTX.US)和瑞士药企CRISPRTherapeutics(CRSP.US)共同研发的基因编...
中新健康丨中国专家最新研究获突破:基因编辑一针“剪”血源头抑制...
据悉,血管内皮生长因子(简称:VEGF)是血管生成过程中的关键调控因子之一。黄锦海/周行涛团队从临床需求出发,精准锁定促血管生成的关键驱动因子,筛选开发了一种针对VEGFA基因的CRISPR/Cas9基因编辑系统。在体动物实验数据表明,CRISPR/Cas9基因编辑系统能够通过一次性治疗,不仅能够在体外表现出显著的抗血管功能,更能在体内...