药师说药丨艾加莫德α——开启罕见病重症肌无力靶向治疗新时代

患病者的症状可累及全身骨骼肌,如眼睑下垂、表情僵硬、饮水呛咳、四肢无力或吞咽呼吸困难等,症状表现为波动性无力和易疲劳性。并且,症状可累及呼吸肌,部分患者短期内病情可能出现迅速进展,15%~20%的患者可能会发生肌无力危象,需要立即进行气道管理和辅助通气[3],给患者及其家人带来了极大的痛苦和经济负担。重症肌无力...

论重症肌无力之三危象,皆症势凶险,或致性命之忧,早识之则心安矣!

若重症肌无力骤变恶化,或治不得法,则呼吸肌或无力或麻痹,引致呼吸困难至极,是谓重症肌无力之危象。据其临床表现与病机,危象可辨为三:一曰肌无力危象,亦称溴吡斯的明不足危象,乃重症肌无力之重并症。其起多因诱因,如感染、外伤、药误或减量等,致症状骤剧。患者或现呼吸微弱、发绀之色、烦躁难安,吞咽咳痰...

重症肌无力3大危象大盘点:这些症状可能危及生命,早了解早安心!

在肌无力危象期间,患者可能出现呼吸微弱、发绀(皮肤或黏膜呈现青紫色)、烦躁不安等症状。由于肌肉无力,吞咽和咳痰变得困难,患者可能感到喉咙里有痰却难以咳出,语言变得低沉微弱,甚至无法发出声音。这些症状如果不及时干预,最终可能导致呼吸完全停止,危及患者生命。肌无力危象可能反复发作,或者迁延成为慢性状态,给患者带来极大...

华山医院建立重症肌无力一站式日间诊疗中心!

重症肌无力(myastheniagravis,MG)是一组由T淋巴细胞依赖、B淋巴细胞介导的自身免疫性疾病,这些细胞会产生一些致病性抗体,阻断神经肌肉接头的传递,从而引起眼部、肢体、吞咽及呼吸肌的无力。虽然随着激素、免疫抑制剂等免疫治疗的使用,重症肌无力的死亡率已显著下降,但症状反复发作、肌无力危象及并发症等状况仍影响着患者...

重症肌无力进入靶向治疗时代,但还面临这些困难

上睑下垂、视物成双、说话含混、吞咽困难、饮水呛咳、抬颈无力、四肢无力，严重者甚至会因呼吸肌无力，出现呼吸衰竭或肺部感染而危及生命，这些症状有一个统称为“重症肌无力”，这种疾病属于罕见病的一种，截至2022年，我国的重症肌无力患者约为65万人。为了提高社会各界对重症肌无力的关注程度，我国2014年起将每年的...

高枫教授专访:MG治疗正乘风破浪,高歌前行丨第六重症肌无力大会

重症肌无力(MG)是一种罕见的自身免疫性疾病,其临床表现具有明显的异质性,给患者的生活和工作带来极大的困扰(www.e993.com)2024年11月26日。6月14-16日,第六届中国重症肌无力大会召开,在此期间,医脉通特邀来自北京大学第一医院的高枫教授,就“重症肌无力的前沿进展及未满足的临床需求”话题展开讨论。本文整理如下,以飨读者。

重症肌无力治疗已进入生物靶向治疗时代 短期和长期“双达标”成为...

短期和长期“双达标”成为重症肌无力治疗新目标据了解,随着疾病控制水平的不断提升,重症肌无力患者的平均生存期已长达30余年。临床医生和患者的治疗需求也随之改变,不再仅满足于降低死亡率或疾病改善,而是期待通过更加有效、安全的治疗手段,实现短期症状快速改善和长期维持稳定、减少症状反复和避免危象发生,从而实现正常...

国际罕见病日|有一种“累”叫重症肌无力?创新方案的治疗负担减轻...

“半年多前我患上了重症肌无力,后来切除了胸腺瘤后,出现了严重的重症肌无力危象,后来到吉大三院接受创新生物靶向药治疗一个周期,身体逐渐恢复,现在生活也能自理了,已经办理了出院。”他说。韩雪梅表示:“国家医保惠民政策让创新药变得更亲民了。对于罕见病而言,保障罕见病患者用药,打通用药保障‘最后一公里’,实现医...

专家:控制症状、减轻副作用,重症肌无力治疗应追求“双达标”

眼睑下垂、复视、吐字不清、喝水呛咳、咀嚼困难、走路摔跤、四肢无力……正常人常常忽略的这些小事,却是重症肌无力患者倍感无力的日常。今年6月15日是第11个重症肌无力关爱日,每年6月也是全球重症肌无力关爱月。专家指出,重症肌无力治疗已进入生物靶向治疗新时代,应追求短期和长期双达标的新治疗目标;除了积极有效控制...

创新药艾加莫德医保落地 破重症肌无力患者“无创新药可用”的困境

陈晟告诉记者，全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，严重影响患者的日常生活和工作，给家庭和社会带来沉重负担，不少患者还会因此而患上抑郁等心理疾病。如肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。