功能性治愈糖尿病的干细胞疗法;首个工程化B细胞疗法公布积极临床...

自体基因编辑造血干细胞疗法Casgevy在加拿大获批上市,用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病(SCD)伴复发性血管闭塞危象(VOCs)患者,以及输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者。CapricorTherapeutics公司的杜氏肌营养不良(DMD)细胞疗法deramiocel即将递交上市申请。首个进入人体临床试验的工程化B细胞疗法ISP-001的1期临床试验数据积...

...病获得成功,正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病,常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因,每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。正序生物CS-101利用创新型碱基编辑技术针对β-地中海贫血症建立了一种更高效、安全的治疗策略。CS-101通过采集患者自体造血干细胞,利用上海...

缓解率超90%的多款细胞疗法;驯鹿生物、科济药业公布CAR-T疗法最新...

多款CRISPR基因编辑的细胞疗法公布治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)或输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者的积极结果。驯鹿生物公布其CAR-T产品伊基奥仑赛注射液用于治疗不适合移植的高危新确诊多发性骨髓瘤(MM)患者的1期研究结果,客观缓解率为100%,其中93.8%达到严格意义的完全缓解(sCR)。科济药业公布了其两种CAR-T细胞疗法...

泄露国人基因图谱,给敌人送基因弹药?为何复旦学者会做出此举?

举个例子,某些遗传变异可能会使某个种族更容易患特定疾病,如镰刀型细胞贫血症在非洲人群中的高发,或者某些类型的癌症在东亚人群中的多见。掌握这些信息,攻击者可以设计出高度针对性的病毒或病原体,使其只对特定基因型的人群造成伤害,而对其他人群影响甚微。这种可能性并非空穴来风。以色列早在1998年就被指控正在...

肺炎支原体肺炎的临床表现和诊疗要点|临床必备

肺外特征可能有助于提示诊断,包括溶血、皮疹、关节痛、胃肠道症状和心脏受累,通常不到5%-10%的患者会出现这种情况。溶血的发生是由于IgM抗体所致的冷凝集素反应;心脏受累表现包括心电图传导异常、充血性心力衰竭和胸痛等。阳性体征以显著的咽部充血和耳鼓膜充血较多见,少数患者可有颈部淋巴结肿大。肺部常无阳性体征...

孩子喜欢乱吃一些奇奇怪怪的东西?有可能是这个病

镰刀型细胞贫血症;怀孕;经常性饥饿或营养不良;曾使用药物利培酮、曲马多、奥氮平和顺铂等;心理行为问题(www.e993.com)2024年11月18日。异食癖有什么危害及临床表现?需要评估异食癖患者摄入的物质是否有毒或危害健康:1.摄入有毒物质的表现可能表现轻微或逐渐加重,隐匿而难以觉察,也可能表现为急性中毒症状。

97%患者疾病未发作!NEJM:基因编辑时代到来,有望“治愈”多种疾病

97%的镰刀型细胞贫血病(SCD)患者消除血管闭塞性危象SCD是一种常染色体显性遗传血红蛋白病,患者β-肽链第6位的谷氨酸被缬氨酸替代,导致血红蛋白S异常,引起红细胞呈现镰刀状。SCD属于罕见病,每10万人中仅有8人发病,患者预后差,仅有14%的患者能活到成年,若无良好的医疗条件,多数患者活不过30岁。目前,SCD病尚缺乏...

中国首次!正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者

据统计,我国地中海贫血症突变基因携带者约有3000万人,其中,重型和中间型地贫患者约为30万人;东南亚地区地中海贫血症突变基因携带者约有3亿人,占总人口的44.60%;另一种常见的遗传性血红蛋白病是镰刀型贫血症(也叫做镰状细胞病),在全球多个国家也广泛存在,全球镰刀型贫血症突变基因携带者约占总人口的3.5%,每年大约...

中国首例!中国基因编辑治愈外籍患者,来自上海科技!

贫血症突变基因携带者约有3000万人,其中,重型和中间型地贫患者约为30万人;东南亚地区地中海贫血症突变基因携带者约有3亿人,占总人口的44.60%;另一种常见的遗传性血红蛋白病是镰刀型贫血症,在全球多个国家也广泛存在,全球镰刀型贫血症突变基因携带者约占总人口的3.5%,每年大约有30万名婴儿出生时患有镰刀型贫血症。

15 项血常规指标最全解读|红细胞|白细胞|粒细胞|溶血性贫血_网易...

血小板减少可能提示出血倾向,而增多则可能提示原发性血小板增多症。平均红细胞体积(MCV):反映红细胞的平均大小。MCV增大通常提示巨幼细胞性贫血,而减小则提示小细胞低色素性贫血。平均红细胞血红蛋白含量(MCH):反映红细胞中血红蛋白的平均含量。MCH增大通常提示巨幼细胞性贫血,而减小则提示小细胞低色素性贫血。