425万美元一针,贵吗;RSV:下一个HPV| 等3条快讯
今年3月,OrchardTherapeutics为他们刚获得FDA监管批准的早发性异染性脑白质营养不良(MLD)一次性基因疗法Lenmeldy标出了425万美元的价格,一举将全球最贵药物的价格提升了21%。之前的纪录由CSLBehring和uniQure的B型血友病基因疗法Hemgenix保持,一针350万美元。就在人们对减肥药物的高价格是否合理争论不休之时,药价...
425万美元一针,贵吗?
今年3月,OrchardTherapeutics为他们刚获得FDA监管批准的早发性异染性脑白质营养不良(MLD)一次性基因疗法Lenmeldy标出了425万美元的价格,一举将全球最贵药物的价格提升了21%。之前的纪录由CSLBehring和uniQure的B型血友病基因疗法Hemgenix保持,一针350万美元。就在人们对减肥药物的高价格是否合理争论不休之时,药价...
每月一次!安进/优时比共同开发的超十亿美元”同类首创“骨质疏松...
436名服用阿仑膦酸钠至少3年的绝经后女性随机接受Romosozumab(210mg/月)或特立帕肽(20μg/天)。结果显示:在12个月的时间点,接受Evenity的患者全髋骨密度自基线增幅显著优于特立帕肽。接受Romosozumab治疗的患者中髋部体积骨矿物质含量增加,但接受特立帕肽治疗的患者则无变化。有限元分析也显示Romosozumab...
深市上市公司公告(3月27日)
康达新材(002669)公告,公司控股股东唐山金控产业发展集团有限公司(简称“唐控产发集团”)自2024年2月8日至2024年3月26日通过深圳证券交易所以集中竞价方式累计增持公司股份353.43万股,占目前公司总股本的1.16%,增持金额合计约为人民币3399.64万元。山河药辅:公司监事严佳辞职3月26日晚间,山河药辅(300452)发布公告...
登美有望,蓝鸟210万美元基因疗法被药品定价监管机构认为具有成本...
Zynteglo有望该类患者带来了一次性的治疗方案。近日(2022年4月14日),药品定价监管机构(ICER)发布了一份关于蓝鸟β-地中海贫血基因疗法Zynteglo的草案,报告指出该疗法具有成本效益的。ICER表示,以每个疗程210万美元价格计算,所有符合条件的β-地中海贫血(TDT)患者均可以在不超过监管机构7.34亿美元/年的预算下接受...
一针210万美元,获中国临床默示许可的诺华最贵药Zolgensma 的那些事
Spinraza（诺西那生钠注射液）于2019年2月获得国家药监局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（约占所有SMA病例的95%），这也是国内首个获批治疗SMA的药物(www.e993.com)2024年11月24日。此前Spinraza在国内定价接近70万一支，每年需反复注射且属于完全自费药物。近十年我国地方层面对罕见病医疗保障的探索模式，不论是大病保险、专项基金还是商业补充保险...
打1针需210万美元!如何远离肌萎缩?浙二专家呼吁:筛查!
16个月前,一个《1针210万美元!目前世界上最贵的药上市了》的消息,在国内引起阵阵惊呼;1个月前,一则《治肌萎缩的药国内卖70万元,国外卖200元》的新闻引起轰动;10几天前,一篇《“我要放弃哪个女儿?”42岁妈妈每天被折磨,这道生死选择题太难了!》的文章,让人们为文中的主人公——两个患病小女孩的命运揪...
280万美元一针!“史上最贵药”获批在美上市,国内企业也正研发
近日,美国FDA批准了蓝鸟生物Zynteglo上市,用于治疗β-地中海贫血,这是首款在美国获批、治疗该疾病的基因疗法。据悉,Zynteglo的定价高达280万美元,已超过诺华的基因疗法Zolgensma(定价210万美元),被称为是“史上最贵药”。8月23日,蓝鸟生物公司媒体负责人JessRowlands在回复《华夏时报》记者的邮件中称,“如今,...
打一针,国内“70万”国外“41美元”?罕见病药物短缺如何破局
Biogen公司曾公开表示，一剂诺西那生钠注射液的标价为12.5万美元。该药物在第一年需要注射五到六剂，将花费625000美元至750000美元，此后每年还必须注射三剂，花费约为375000美元。患者可能终身都需要注射诺西那生钠。而国内的价格远远少于上述定价。“在国内，针对SMA患者的治疗有‘PAP患者援助项目’。该援助项目下...
单价210万美元基因药物免费!诺华抽签送患者天价药引争议
该疗法为针对SMA的一次性疗法,售价210万美元(约合1500万人民币),获称“制药史上单价最贵药物”,目前仅在美国上市。此举引来了患者家长的批评和不满,对谁能成为受诺华眷顾的“幸运儿”产生了质疑。脊髓性肌肉萎缩症是指患者脊髓内的运动神经受到侵害后,会逐渐丧失包含呼吸、吞咽的各种运动功能。该疾病是导致婴幼...