蔡磊参与推进的渐冻症药迎新突破:美国FDA授予孤儿药资格

快科技11月24日消息,据报道,中美瑞康公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA(siRNA)疗法RAG-21,获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格(OrphanDrugDesignation,ODD),用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS),俗称“渐冻症”。这是中美瑞康与渐冻症抗争者蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物,此前的第一款...

首个渐冻症基因治疗新药在我国获批,药企独家回应

10月8日，国家药品监督管理局官网显示，渤健生物科技（上海）有限公司的托夫生注射液在我国获批上市，该药用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（即ALS，俗称“渐冻症”），也是目前唯一一款针对该类人群的对因治疗药物。渐冻症，是一种罕见、进行性、致命的神经退行性疾病，具体累及上/下运动神经元及其支配...

FUS基因型渐冻症药物迎来新进展:蔡磊与李龙承的再次突破

蔡磊-中美瑞康渐冻症药物开发联合实验室签约合影李龙承感谢蔡磊的支持联合实验室部分场景2024年5月,蔡磊与中美瑞康合作开发的RAG-17正式在中国获批临床,成为目前全球唯一一款在中美均获批临床的渐冻症RNAi疗法。随后,李龙承博士赴医院看望住院的蔡磊并沟通扩大招募,帮助更多渐冻症患者。同年8月,SOD1患者的I期临床试验...

蔡磊团队:新药带来新希望,不适用蔡磊及多数渐冻症

#团队称新药不适用蔡磊及多数渐冻症#蔡磊团队:新药带来新希望,不适用蔡磊及多数渐冻症近日,由渤健生物科技(上海)有限公司生产的药物托夫生注射液,在中国国内获批上市。该药可用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的渐冻症成人患者。17日,齐鲁晚报·齐鲁壹点记者了解到,这款药物对蔡磊的渐冻症类型并不...

蔡磊团队:新药带来新希望,不适用蔡磊等绝大部分的渐冻症类型

近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症...

渐冻症新药托夫生注射液国内获批上市

“渐冻症基因治疗药物的出现,有望从源头上治疗渐冻症(www.e993.com)2024年11月29日。新药预计明年二三月份进入国内,时间也可能提前。”北京大学第三医院神经内科主任樊东升在接受健康时报记者采访时谈到。10月8日,国家药品监督管理局官网显示,渤健生物的托夫生注射液(Tofersen)在我国获批上市,用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(俗称“...

渐冻症新药托夫生注射液国内获批上市

“渐冻症基因治疗药物的出现,有望从源头上治疗渐冻症。新药预计明年二三月份进入国内,时间也可能提前。”北京大学第三医院神经内科主任樊东升在接受健康时报记者采访时谈到。10月8日,国家药品监督管理局官网显示,渤健生物的托夫生注射液(Tofersen)在我国获批上市,用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(俗称“...

从源头解决疾病!首个渐冻症基因治疗新药在我国获批

00:00/00:00倍速当前设备不支持播放你可以刷新试试70017001.199-460de39c585a76b7212364c2f8eec505从源头解决疾病!首个渐冻症基因治疗新药在我国获批2024-10-1014:24发布于湖北|1308观看1评论收藏分享手机看健康资讯天天看粉丝2.3万|关注0+关注作者最新视频2751|00:09女子...

肌营养不良与其等待遥遥无期的新药还不如尝试老祖宗留下的方式

在中医的理论框架下,渐冻症被归类于“萎症”的范畴,其发病机理与人体五脏阴阳平衡的微妙变化紧密相连,尤其是脾肾两脏的功能衰退被视为病情演变的关键要素。凭借近半个世纪治疗肌营养不良疾病的丰富临床经验,张建忠中医师匠心独运,提出了一种以纯天然中草药为核心的治疗方案——“健脑止萎汤”。该疗法旨在通过精细...

好消息:渐冻症有救了!坏消息:只能治好2%

作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生注射液虽然适用人群相对有限,但开启包括中国渐冻症患者在内对因治疗的新时代。近年来,中国对罕见病的新药研发、绿色通道审批以及进口药和国内创新药物的审批方面,都给予了特殊通道的关怀。此次的托夫生注射液便是通过免临床途径获批上市。托夫生注射液于2023年7月向国家药监局...