全球首个渐冻症治疗药物上市,蔡磊团队:新药对蔡磊没有效果

据大象新闻10月19日报道,近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛的关注。新药只适用于2%的渐冻症患者10月17日,京东集团原副总裁蔡...

首个渐冻症基因治疗新药在我国获批,药企独家回应

10月8日，国家药品监督管理局官网显示，渤健生物科技（上海）有限公司的托夫生注射液在我国获批上市，该药用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（即ALS，俗称“渐冻症”），也是目前唯一一款针对该类人群的对因治疗药物。渐冻症，是一种罕见、进行性、致命的神经退行性疾病，具体累及上/下运动神经元及其支配...

蔡磊团队:新药带来新希望,不适用蔡磊等绝大部分的渐冻症类型

近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛地关注。国家药品监督管理局政务服务门户网站上,显示的药品批准证明文件送达信息。京东集团...

渐冻症新药托夫生注射液国内获批上市

渐冻症新药托夫生注射液国内获批上市“渐冻症基因治疗药物的出现,有望从源头上治疗渐冻症。新药预计明年二三月份进入国内,时间也可能提前。”北京大学第三医院神经内科主任樊东升在接受健康时报记者采访时谈到。10月8日,国家药品监督管理局官网显示,渤健生物的托夫生注射液(Tofersen)在我国获批上市,用于治疗SOD1基因...

蔡磊团队:新药对蔡磊没有效果,不适用蔡磊及多数渐冻症

近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛地关注。10月17日,京东集团原副总裁蔡磊团队的工作人员表示,非常感谢国家的急速引进和药企...

全球首个渐冻症治疗药物上市

据大象新闻10月19日报道,近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症(www.e993.com)2024年11月25日。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛的关注。

新药获批上市,将开启中国渐冻症患者对因治疗新时代

据悉,2023年4月,托夫生注射液先在美国获批上市,也是目前一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物;2024年5月获欧洲药物管理局(EMA)批准用于ALS;2023年7月向国家药监局提交上市申请,并于2024年3月落地海南博鳌乐城先行区,可用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的渐冻症成人患者。

渐冻症新药来了! 全球首个渐冻症对因治疗药物在国内获批上市

新民晚报讯(记者裘颖琼)10月8日,中国国家药监局(NMPA)最新公示,渤健生物科技(上海)有限公司的托夫生注射液获批进口,用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS,也被称为“渐冻症”)。这是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物,在国内通过免临床途径获批上市。

一针约10万元,国内首款渐冻症精准治疗药物获批上市

昂贵的新药被指缺少临床数据此次在国内获批的托夫生注射液2023年4月已率先在美国获批上市,该药物是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,研发方为跨国药企渤健。渐冻症(ALS)是一种慢性、进行性神经性疾病,患者临床常见表现为肌无力和萎缩、延髓麻痹和锥体束征,通常感觉系统和括约肌功能不受累。患者最终往往...

2024年,这13款核酸1类创新药首次在中国获批临床!

中美瑞康研发的RAG-17注射液于今年5月在中国获批IND,拟用于治疗成人因超氧化物歧化酶1(SOD1)突变引起的肌萎缩侧索硬化症(ALS,俗称“渐冻症”)。中美瑞康成立于2017年,致力于开发创新小核酸药物与疾病治疗方法。RAG-17是该公司在研的一款以SOD1为靶基因的双链siRNA药物,通过降低SOD1基因表达来治疗SOD1突变所致的...