“一支药70万元”“国外便宜国内贵”?聚焦“天价”罕见病药

新华社北京8月6日电(记者帅才、屈婷)日前,网络流传“治疗罕见病‘脊髓性肌萎缩症’特效药物需‘70万元一支’天价,且国内价格远高于国外”,引发社会关注。“脊髓性肌萎缩症”是什么病?诺西那生钠注射液是什么药?为何药价如此昂贵?该药在国内外市场真的售价悬殊吗?国内患者用药价格是否有望下降?新华社记者就此展...

国内一针天价药要70万,澳洲只花200元就能打?为啥差距这么大?

在那段时间里，她成功地降低了许多高价药品的价格，降幅高达30%至80%。有些药品曾经需要患者自费购买，一盒价格高达5万元，而现在被纳入医保范围后，只需支付5000元。这种情况大大减轻了患者的经济负担。总之，尽管在降低天价药价格方面遇到了困难和阻碍，但相关工作人员一直在不懈努力。只要事情朝着积极的方向...

美国如何让患者用得起天价细胞和基因治疗药物?

近日，美国马里兰大学的Kannarkat等人在《JAMA》撰文，讨论了拜登政府在促进新型细胞和基因治疗方法的使用所发挥的作用。这一模式的推出是为了解决天价药物的可及性问题，并尝试降低医疗成本。文章指出，2024年1月，美国医疗保险和医疗补助创新中心(CenterforMedicareandMedicaidInnovation，CMMI)发布了《细胞和基因...

昔日“天价药”降价后替代之战?重庆药友诺西那生钠冲击首仿,渤健...

渤健开发的诺西那生钠注射液是全球首个SMA治疗药物,也是国内首款获批上市的反义寡核苷酸(ASO)类药物。据悉,诺西那生钠注射液采用Ionis的专有反义技术开发,旨在用于治疗因SMN1基因(位于染色体5q)突变或缺失,造成SMN蛋白缺乏,进而引起的SMA。与一般药物分子不同,ASO是精准设计的具有靶向作用的特定核苷酸序列,可以通过...

【BioForum】谈到基因治疗,天价?一次性治愈?窗口期短暂,中国基因...

“提到基因疗法，我们一定会想到两个词——一个是‘一次性治愈’，一个是‘天价’。”在5月16日由上海市生物医药科技发展中心主办的2024上海国际生物技术与医药研讨会（bio-forum2024）基因治疗技术与药物研发论坛上，科动生物ceo魏东说道。毫无疑问，疗效与成本是提到细胞与基因疗法（cgt）时绕不开的两个话题。

“天价”靶向药,击垮了多少家庭?为什么不能降价?专家给出解释

对于携带特定基因突变的患者,靶向药物对他们而言是救命稻草,用药后可精准打击癌细胞控制病情发展,实现长期生存或治愈的目的(www.e993.com)2024年11月16日。但靶向药物的价格的确不低,不少患者无法长期获得必要的治疗,从而产生了人财两空的错觉。再加上,靶向药物并非对所有人都有效,一些初期有效的患者,也可能在用药后出现耐药性问题,这也让患者进...

我的孩子7岁了,她唯一的“天价救命药”今年5月将退出中国市场

然而,“唯铭赞”将于今年5月退市的消息让孙佳佳再次陷入焦虑之中。这也意味着,一旦退市,鹏鹏在用完今年最后一批存药后,可能将面临无药可用的情况。“现在就是江苏的政策还在,但是药没了。”“天价药”撤离之后:停滞随着药企优惠政策的停止,面对每年数百万的药费,全国多数黏多糖贮积症IVA型患者都已无奈停药。

“罕见病黏宝宝”的至暗时刻:唯一天价救命药将退市

端端,5岁,2021年12月27号于浙江大学儿童医院确诊黏多糖贮积症ⅣA型,截至发稿时已断药184天。鹏鹏,10岁,2023年的11月于香港大学深圳医院确诊黏多糖贮积症ⅣA型,用完最后一批库存药后也将断药。希希、鹏鹏、端端所患的黏多糖贮积症ⅣA型是一种基因罕见病,全国14亿人口中仅有100余人确诊。而在这百余人中,...

天价“抗癌神药”藏着什么秘密

天价“抗癌神药”藏着什么秘密“120万元一针的抗癌药,打了就能治好癌症,这是真的吗?”当一个身体健康的朋友向我提出这样的问题时,我才发现这种“抗癌神药”已经火出了圈。这位朋友口中的“抗癌神药”,是一种CAR-T细胞疗法。近年来,这种疗法在肿瘤治疗领域崭露头角,被誉为肿瘤学领域一次革命性的突破。它...

从70万一针的“天价药”降至3.3万元左右 越来越多罕见病药纳入...

从无药可用到天价药再到平价药脊髓性肌萎缩症也被称为“SMA”,是一种由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见病症。通过近年来的医保药品目录调整,已经有两款针对SMA的药物大幅降价被纳入医保,患者从无药可用,到天价药,再到负担得起的平价药,新的一年,一个个SMA患儿家庭对于未来,也有了更加真切...