全球首个渐冻症治疗药物上市,蔡磊团队:新药对蔡磊没有效果
据大象新闻10月19日报道,近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛的关注。新药只适用于2%的渐冻症患者10月17日,京东集团原副总裁蔡...
全球首个渐冻症治疗药物上市,只能为2%的患者带来生的希望,对病情...
据大象新闻10月19日报道,近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛的关注。(来源:齐鲁晚报)新药只适用于2%的渐冻症患者10月17日,...
全球首款渐冻症基因疗法创新药托夫生注射液在国内获批上市
目前,国内用于治疗ALS的药物只有利鲁唑和依达拉奉,但在临床中疗效有限。因此,临床上ALS患者的治疗需求还远远未被满足,急需更多针对不同靶点的药物以供选择。据悉,Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,也是全球首款针对ALS的基因靶向疗法的药物。
国内首款渐冻症精准治疗药获批上市 ALS治疗迎新突破
托夫生注射液作为一种反义寡核苷酸药物,其作用机制是通过抑制SOD1蛋白的产生,有效降低有害SOD1蛋白的积累,进而保护运动神经元免受损害,达到延缓病情发展的目的。今年早些时候,即2023年4月,该药物已在美国首获批准上市,成为全球范围内唯一针对SOD1相关ALS的病因治疗药物。
运动神经元(ALS)渐冻症特效药最新治疗进展!
运动神经元(ALS)渐冻症特效药最新治疗进展!咨询:178--0151--0248(微信同步)魏先生在三年前出现了双下肢无力与麻木的症状,足底和足趾末端有明显麻木感却无疼痛,同时还伴有颈部僵硬症状,但他并未予以重视。随后,麻木感逐渐向上蔓延,累及双手和双足,魏先生自述有手套袜套样的感觉变化。两年前,他开始出现走路时有...
2024渐冻症特效药最新研究进展取得新突破?!
2024渐冻症特效药最新研究进展取得新突破?!咨询:178--0151--0248(微信同步)运动神经元病西医几乎没有什么有效的治疗方法,常用的药物利鲁唑,依达拉奉、甲钴胺等,都是营养神经的药物,既不能治疗疾病,也不能延缓疾病的进展(www.e993.com)2024年10月20日。需要长期用药,停药会反弹,长期用药对身体内脏都有严重危害。|那中医有办法治疗吗?当然有!
全球首款渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市
该药于2023年7月向国家药监局提交上市申请,并于2024年3月最先落地海南博鳌乐城先行区,可用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的渐冻症(渐冻症又名肌萎缩侧索硬化,以下简称ALS)成人患者。ALS是运动神经元病中最常见的一型,是一种逐渐加重的致死性神经系统变性病,临床表现主要为逐渐加重的肌肉无力、...
新药获批上市,将开启中国渐冻症患者对因治疗新时代
据悉,渐冻症药物领域近日传来好消息,即10月8日,中国国家药监局(NMPA)公示,渤健生物科技(上海)有限公司的托夫生注射液获批进口,用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS,也被称为“渐冻症”)。资料显示,SOD1是被发现的ALS致病基因。目前,已知由SOD1基因突变引起的ALS约占所有ALS的2%,属于超罕见疾病。
渐冻症新药来了! 全球首个渐冻症对因治疗药物在国内获批上市
全球首个渐冻症对因治疗药物在国内获批上市新民晚报讯(记者裘颖琼)10月8日,中国国家药监局(NMPA)最新公示,渤健生物科技(上海)有限公司的托夫生注射液获批进口,用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS,也被称为“渐冻症”)。这是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物,在国内通过免临床途径获批上市。
一针约10万元 国内首款渐冻症精准治疗药物获批上市
Insight数据库显示,在托夫生注射液获批前,国内获批用于治疗渐冻症的药物只有利鲁唑和依达拉奉,治疗效果均有限。此次获批的托夫生注射液也仅针对在渐冻症患者群体中占2%的SOD1-ALS患者群体。有数据显示,目前,国内有超过4万例渐冻症患者,其中携带SOD1基因突变的患者超过1200例。渐冻症药物研发难度较大。渐愈互助之...