...罕见病专家面对面交流会完美落幕,两位专家探讨Ⅰ型神经纤维瘤...
21世纪是罕见病精准医疗的时代,NF1目前已处于有药可治、有药可及、药价大幅下降的局面,医生的重要任务就是该病的普及宣传、早期筛查,让患者在合适的时间进行准确的干预。感谢中华社会救助基金会医疗公益基金搭建的平台,让参会专家获取更多的知识,碰撞出思维的火花。I型神经纤维瘤病诊治经验分享在会议第一部分,吴丽...
一枝独秀!首款硬纤维瘤突破性疗法获批上市!罕见病患者福音
药融云数据库显示,Ogsiveo曾获得美国FDA授予快速通道资格、突破性疗法认定与优先审评资格,用以治疗进行性、不可切除复发或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤病成人患者。Ogsiveo特殊审批图片来源:药融云全球药物研发数据库韧带样瘤是局部侵袭性和侵袭性软组织肿瘤,可导致相当高的发病率。此外,当重要结构受到影响时,韧...
中华医学会第一届全国罕见病学术年会(CSRD 2023):Ⅰ型神经纤维瘤...
诊疗规范指出神经纤维瘤病(neurofibromatosis,NF)是一类常染色体显性遗传性疾病,此类族病表型差异性大,以皮肤病变、周围神经系统病变和中枢神经系统肿瘤为主,引起多发的、渐进性的损害,给治疗带来了巨大困难,需要多学科协作诊治。然而,时隔2年“NF1多学科诊疗指南”再次重磅发布,由中国罕见病联盟Ⅰ型神经纤维瘤病多学...
康健园 | 多种治疗罕见病的药物被纳入医保目录,提升用药可负担性
此次,罕见病药物科赛优(通用名:硫酸氢司美替尼胶囊)也名列《医保目录》。司美替尼于2023年4月28日在中国获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的I型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者。此次司美替尼被纳入《医保目录》将极大提高NF1患儿对于这一创新药物的可及性,降低其家庭治疗经济负担...
新药专题|2023年FDA批准55款新药,多款国产创新药闯美成功……
APDS是一种罕见的进行性原发性免疫缺陷病,Joenja是美国首个也是唯一一个批准用于治疗PI3Kδ过度活化综合征的药物。6.首个治疗更年期潮热的口服非激素类NK3受体拮抗剂:VEOZAH2023年5月,FDA批准安斯泰开发的Veozah(fezolinetant)用于治疗更年期女性的中度至重度血管舒缩症,俗称潮热。神经激肽3(NK3)受体...
全球首个!硬纤维瘤药物Nirogacestat获FDA批准上市
2023年11月27日,专注于严重罕见病和癌症的生物制药公司SpringWorksTherapeutics宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准其口服γ分泌酶抑制剂OGSIVEO??(nirogacestat)用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者(www.e993.com)2024年9月18日。此前,FDA曾授予nirogacestat治疗硬纤维瘤的突破性疗法、快速通道和孤儿药称号。此外,SpringWorks预计将于...
医药投向标|《第二批罕见病目录》公布 百济神州与诺华共同终止PD...
其中,纳入《第二批罕见病目录》的软骨发育不全、肢端肥大症、胱氨酸贮积症、上皮样肉瘤、黑色素瘤、神经纤维瘤病、短肠综合征等罕见疾病的治疗创新药,可在中国唯一“医疗特区”——博鳌乐城国际医疗旅游先行区申请使用。国家医保局召开首次例行新闻发布会披露上半年工作重点22日上午,国家医保局召开首次例行新闻...
《第二批罕见病目录》公布 百济神州与诺华共同终止PD-1抗体授权...
其中,纳入《第二批罕见病目录》的软骨发育不全、肢端肥大症、胱氨酸贮积症、上皮样肉瘤、黑色素瘤、神经纤维瘤病、短肠综合征等罕见疾病的治疗创新药,可在中国唯一“医疗特区”——博鳌乐城国际医疗旅游先行区申请使用。22日上午,国家医保局召开首次例行新闻发布会,介绍当前医保基金运行情况、医保重大改革及重点工作...
推荐阅读 | 2023年度FDA新药审批总结报告
肺部疾病,例如哮喘和囊性纤维化。胃肠道疾病,包括炎症性肠病和小儿功能性便秘。不同类型的癌症,例如结直肠癌、前列腺癌、肺癌和低级别神经胶质瘤(起源于大脑的肿瘤)。女性健康,例如产后抑郁症,更年期引起的潮热以及非处方口服避孕药。FDA关注的疾病是当下卫生健康领域迫切的需求,要么疾病罕见,新药的研发有很高难...
2023年FDA新药盘点:69款上市创五年最高,小分子势头强劲,联合开发...
在FDA批准药物的疾病领域中,肿瘤领域的产品为18款,位列第二。细分领域包括套细胞淋巴瘤、乳腺癌、默克尔细胞癌、弥漫性大B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤、鼻咽癌、ROS1阳性非小细胞肺癌、HR+/HER2-乳腺癌和侵袭性纤维瘤病等等。不仅如此,在传染病、自免、CNS以及代谢等疾病领域也有多款重磅产品问世。