...细胞基因治疗青少年型异染性脑白质营养不良患者的近10年随访结果
引言异染性脑白质营养不良症(MLD)是一种遗传性罕见病,因芳基硫酸酯酶A(ARSA)活性降低导致神经系统中硫脂质的积累,引起脱髓鞘、神经炎症和神经变性,表现出进展迅速的神经退行性疾病临床症状,目前没有特效药。现有的治疗策略包括ARSA酶替代疗法、腺相关病毒基因疗法和同种异体造血干细胞移植等,但疗效有限。2024年4月...
轻度脑白质稀疏症什么原因造成
针对遗传性脑白质病变的治疗需要个体化方案,如利鲁唑片、盐酸金刚烷胺片等药物治疗。2.神经退行性疾病神经退行性疾病如多发性硬化症可引起中枢神经系统内炎症反应和髓鞘脱失,进而导致脑白质稀疏。患者可在医生指导下使用甲泼尼龙注射液、地塞米松磷酸钠注射液等糖皮质激素类药物进行治疗。3.缺血缺氧性脑病缺血...
脑萎缩脑白质病变,不一定患上“老年痴呆”
脑白质病变是什么?各类百科的定义是:脑白质病变,指在中枢神经系统神经纤维聚集的白质部位,发生神经细胞髓鞘损害的一种神经系统疾病,可引起一系列感觉障碍、运动障碍、自主神经功能和认知功能障碍等神经系统症状和体征。“患者面对自身疾病时,过多依靠手机上查阅的信息,往往陷入无所适从,甚至焦虑,还是需要尽早到...
肾上腺脑白质营养不良是怎么引起的
对于遗传性神经递质转运蛋白缺陷可以采用神经营养药物进行治疗,如甲钴胺片、维生素B12片等,可促进神经发育和修复。3.异染性脑白质营养不良异染性脑白质营养不良是一种遗传性疾病,由编码溶酶体酶的基因突变所致。这些溶酶体酶负责分解髓磷脂相关分子,当它们的功能受损时,会导致髓磷脂降解障碍,从而引起脑白质损伤。...
脑白质稀疏是什么原因造成的
神经退行性疾病如多发性硬化症、阿尔茨海默病等可引起神经纤维脱髓鞘,导致脑白质减少。常用药物包括皮质类固醇如地塞米松注射液、氢化可的松注射液等,可以抑制免疫系统对中枢神经系统进行攻击。3.缺血缺氧性脑病缺血缺氧引起的脑损伤会导致血管壁通透性增加,液体和细胞成分渗出到周围组织中,进而导致脑水肿和脑白质稀疏。
2024年7月国内生物医药投融资汇总
公司自主掌握从起始细胞到制剂细胞全部技术和工艺关键环节,产品制备工艺已进展到工业级生产规模(www.e993.com)2024年10月18日。公司计划以OPC治疗髓鞘形成低下性脑白质发育不良和多发性硬化等疾病。2、椎元医学椎元医学是基于成纤维细胞开发创新细胞疗法的初创企业,开发了同种异体成纤维细胞疗法,为退行性椎间盘疾病患者提供全新的细胞解决方案。
11个月宝宝患罕见脑白质病 以药养病拖惨家庭
现在乐乐已经四岁了,小脑袋戴的帽子比大人的都大,基本没有肢体协调能力,只能进行一些简单的表述。去年过年的时候乐乐又得了癫痫,这天乐乐的家人发现她突然抽搐不止,眼睛一翻,自己就晕过去,现在乐乐每天要靠吃药维持,一次三次天天如此,医生说乐乐现在大脑缺氧非常明显,如果断药就会非常危险。
可行?史上首次,非营利组织接手被药企宣布退市的孤儿药
PeterMarks指出,基因疗法的商业可行性意味着每年要进行100-200次治疗。然而,由于患者数量少,对于严重联合免疫缺陷病(SCID)或肾上腺脑白质营养不良(ALD,一种严重侵害患者大脑、肾上腺、睾丸等器官的遗传学疾病)等罕见病而言,可能很难突破这一门槛。美国慈善倡导组织天使生命基金会(AngelsforLifeFoundation,SCID)...
卡博替尼——一款对多个癌种治疗有效的多靶点抗癌药
FDA批准的卡博替尼,由Exelixis公司和普益生制药研发,分为两种剂型,一种是胶囊(商品名为Cometriq),一种是片剂(商品名为Cabometyx),两种均为口服药。适用人群肾细胞癌(RCC):晚期肾细胞癌患者;联合纳武单抗用于晚期肾癌患者的一线治疗;肝细胞癌(HCC):...
替雷利珠单抗单药治疗PD-L1高表达晚期肺鳞癌患者,实现近3年长生存
既往针对驱动基因阴性的晚期肺鳞癌的治疗以含铂双药化疗为主,但疗效有限。随着免疫治疗的全面崛起,PD-1/PD-L1抑制剂为代表的免疫检查点抑制剂(ICIs)在晚期肺鳞癌领域大放异彩,彻底改变了晚期肺鳞癌的治疗格局。既往多项研究[5,6,7]已证实了免疫单药或联合化疗方案在晚期肺鳞癌患者中的有效性。该患者PD-L1高...