70万天价药降至3万,澳洲仅售184块,为何人说中国价最低?
这款70万“天价药”,真名为诺西那生钠注射液,是全球首个针对SMA的靶向特效药。美国渤健公司是它的生产商,该药在上市后价格不断飞升,2019年,一滴诺西纳生纳更是卖出了799元人民币的高价。直至后期该药被纳入澳大利亚医保,价格才降到了55万。诺西那生钠为何如此特殊?从外观看,它和普通疫苗别无二致,但它所针...
小核酸!能否成为下一个“大药”诞生地?
由ASO核酸药物先驱Ionis和Biogen合作研发的Spinraza(nusinersen,诺西那生钠),是一种反义寡核苷酸(ASO),于2016年12月获FDA批准用于治疗罕见的遗传性疾病脊髓性肌萎缩症(SMA),包括儿童和成人患者。2022年、2023年,Spinraza全球销售额分别达到17.94亿美元、17.41亿美元,自上市至今累计销售额已超过百亿美元。20...
国内曾经70万一支的药,国外卖200,最后谈到三万三,还是有点贵
这是一款治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的药物Spinraza(中文名诺西那生钠,)在国内售价高达70万人民币一针。这种专治脊髓性肌肉萎缩症药品“诺西那生钠”,在日本原产地每瓶售价是125日元。折合人民币不到7元钱。美国售价是25美元,约合人民币173元。澳大利亚售价是41澳元,约合人民币205元。而在中国的售价是70万元,是...
创新药的市场战争,以ASO、基因疗法、小分子靶向RNA三大疗法为例
在分析中,A16Z团队引入脊髓性肌萎缩症(SMA)当前竞争激烈的三种疗法(ASO药物Spinraza、AAV基因疗法Zolgensma、RNA小分子药物Evrysdi)作为例子,为企业家和投资者分析“同一适应症的多种疗法”这一话题提供了思路和建议。文章要点:投资刺激催生新疗法,改变市场格局First-In-Class的先发优势巨大,但Best-In-Class有...
新药专题|2023年FDA批准55款新药,多款国产创新药闯美成功……
其中Ionis与渤健合作研发的Spinraza(nusinersen,诺西那生)商业化最为成功,于2016年12月获得美国FDA批准上市,是治疗脊髓性肌萎缩症儿童和成人的首个药物。自上市以来,Spinraza销售额爆发式增长,2019年全球销售额高达20.97亿美元,2020年后因为市场竞品的出现涨势有所放缓,但仍然是目前销售额最高的小核酸药物。Nu...
国内抗体-小核酸偶联药物先行者 | 迦进生物
小核酸的肝外靶向有两个思路,第一个是局部给药,在CNS、眼睛疾病中有使用的先例,如Spinraza采用鞘内注射的方式给药、Fovista采用眼部注射给药,但适用的组织相对较少(www.e993.com)2024年10月10日。第二是通过系统给药利用递送技术实现肝外靶向。CNS靶向和肺部靶向方面已经取得了一定突破:Alnylam的C16递送平台在CNS系统中的递送已获得初步临床验证...
爆发式增长前夕,小核酸药物如何避免“内卷”稳健前行?
“以ASO为代表的小核酸药物在未来有很大的机会,目前已经出现了重磅炸弹的药物Spinraza,GSK的Bepirovirsen呼之欲出,ASO在渐冻症的新药Tofersen也显露头角。”王海盛说。急需打通多方桎梏新药研发工作风险大、周期长、成本高,为此医药界存在着“双十定律”,即需要超过10年时间、10亿美元的成本,才有可能成功研发出一款...
俄罗斯卫生部注册了全球首个治疗强直性脊柱炎的药物
在这种背景下,脊柱区域会出现疼痛和僵硬,从而导致活动受限。在欧洲人种中,该病的发生频率为0.1-0.2%,发病高峰发生在25至35岁之间。此前,俄罗斯卫生部注册了世界上最昂贵的药物之一的类似物——Spinraza的类似物,用于治疗所有类型的SMA脊髓性肌萎缩症。该药物将由Genium公司生产。(白罗斯理想社)...
脊髓性肌萎缩症产业链、监管政策介绍及全球市场发展现状分析
Spinraza(nusinersen):Spinraza是一种与帕博西尼类似的药物,也是通过增加脊髓中缺乏的SMN蛋白质的产生来治疗脊髓性肌萎缩症。它是第一个获得FDA批准用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物。呼吸机:脊髓性肌萎缩症患者可能面临呼吸困难的问题,因此呼吸机是常见的治疗辅助设备。呼吸机可以帮助患者维持正常的呼吸功能。
首个脊髓性肌萎缩症治疗药物在中国上市,后续还有两款新药值得期待
渤健(Biogen)4月28日宣布宣布诺西那生钠注射液(美国及欧盟注册商品名SPINRAZA??)正式在中国上市,该产品是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症(SpinalMuscularAtrophy,以下简称SMA)治疗药物。与此同时,中国SMA诊治中心联盟也于当天成立,全国25家医院成为联盟的首批成员单位。