打造罕见病防治“湖南模式” 点亮生命之光
迄今,我国已有超过80种罕见病治疗药品纳入国家医保药品目录名单,为2000多万名罕见病患者带来更多福音,降低用药负担,不仅让他们有药可用,还能用得起药。关爱罕见病患者,湖南医保也是“温情满满”。2020年戈谢病、庞贝病药品未能进入国家医保目录,两种疾病人群面临药无所保的处境。湖南省医保局通过基本医保、大病保险、医...
罕见病目录新增86种,患者吃上药还有多远?
除了视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)之外,多发性硬化(MS)领域的两个药物,干扰素和特立氟胺也是如此,从当初在中国市场“苟延残喘”到面临退出中国市场,借助《第一批罕见病目录》后政策红利,不仅顺利获批上市,而且相关药物很快纳入了国家医保目录,让中国多发性硬化患者有药可用,有药可选。据中国罕见病联盟不完全统计,《第...
73种罕见病药物纳入医保 仍有9成患者无药可治
“继注射诺西那生钠纳入医保后,另一款脊髓性肌萎缩症(SMA)疾病修正口服药利司扑兰也纳入了新版国家医保目录。我相信只要我们不放弃,我们一定会等来天使综合征特效药到来和纳入医保报销的那天。”一名家长在山东天使综合征公益群中写道,这个群聚集了三百余名天使综合征患者的家长。新版国家医保药品目录将于3月1日...
【代表委员在基层】王威东:聚焦罕见病诊疗 让百姓用上更多创新药
多年来,王威东带领荣昌生物一直专注于研发能够治疗罕见病的创新药物,主要集中在自身免疫系统和肿瘤方面,如视神经脊髓炎、重症肌无力、干燥症这些罕见病的药物正在做临床,估计再有几年的时间就会在国内投放市场。通过打通科技成果转化“最后一公里”,提高医药行业创新能力,荣昌生物力争研发出更多的药物解除广大罕见病患者的...
利司扑兰纳入医保 每瓶63800元的'救命药'自付675元
成功地将罕见病脊髓性肌萎缩症的“救命药”诺西那生钠注射液从70万元一针降至3.3万元入选国家医保目录,为罕见病治疗带来新希望。今年1月的医保谈判再次聚焦罕见病患者等特殊人群,SMA口服治疗药物利司扑兰正式被纳入医保,成为中国首个SMA口服疾病修正治疗药物。3月1日,泉州正式落地执行新医保谈判价格,利司扑兰由...
翰森制药:四款创新药(含新适应症)纳入新版国家医保目录
2、伊奈利珠单抗注射液(商品名:昕越??)已经批准适应症被纳入新版国家医保目录:用于治疗抗水通道蛋白4(「AQP4」)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病(「NMOSD」)成人患者的治疗(2022年获批适应症)(www.e993.com)2024年9月7日。3、新版国家医保目录继续纳入公司自主研发的创新药甲磺酸氟马替尼片(商品名称:豪森昕福??)及聚乙二醇洛塞那肽注射液...
上海·罕见病公益画展 | 被误诊、无药可医、难以融入社会...病...
最常被误诊的疾病为视神经脊髓炎、焦虑、血管病、眼科疾病等。《戈谢病患者长期生存状况调查(2019)》显示,有59%的戈谢病患者曾被误诊过,70%的戈谢病患者需要经过多家医院诊断才能确诊。此外,由于罕见病患者人数相对少,临床试验更难,即便上市,单药价格很难因为规模效益降低。
又一“神药”被狙击!年销售额近40亿 却可能导致瘫痪?
多位注射过“神经节苷脂”类药物的吉兰-巴雷综合征患者,都为治疗疾病花费了巨额资金,在21世纪经济报道报道记者采访的相关患者中,治疗费用平均在30万元以上,有的甚至已经花费了100万元以上,也有很多像张帆一样因经济原因放弃治疗的。王占群的妻子刘芸也是吉兰-巴雷综合征患者,此前就医期间亦注射了“神经节苷脂”等药...
Ozanimod获批在即 多发性硬化症口服药市场竞争愈发激烈
今天笔者将为大家详细介绍下近年来新获批治疗MS的口服化学药,其中特立氟胺是由赛诺菲研发的一种氢乳清酸脱氢酶抑制剂,具有免疫调节作用,能抑制实验性变态反应性脑脊髓炎。富马酸二甲酯通过激活Nrf2-ARE抗氧化信号通路,从而减轻活性氧对细胞的损害,而Vumerity是富马酸二甲酯的前药,具有更好胃肠道耐受性。克拉曲滨是...
刚结婚就查出罕见病,目前无药可治…探访全国唯一罕见病病区
幸运的是,从2020年7月1日起,庞贝病的药物正式纳入浙江省罕见病用药保障支付范围,这意味着浙江省的10多名庞贝病患者终于能用上“救命药”了。“这个病不仅有特效药,还进了浙江省的医保。否则每年上百万元的治疗费用,真的是想也不敢想!”林佳的妈妈说,她觉得很幸运,全世界目前有7000余种罕见病,其中有药可治的...