中国药企势必逆袭!国家出台扶持政策,何时把孤儿药价格打下来?

所谓孤儿药激励计划是针对罕见病治疗药物,推出的一系列政策和措施,旨在鼓励制药公司开发这些市场需求较小、但对患者群体至关重要的药物。例如,诺华的CAR-T疗法Kymriah售价高达数十万美元,但因其在血液癌症治疗中的突破性效果,仍被视为“物有所值”。中国创新药困境,拿来主义何时到头?20世纪中期,受制于技术封锁...

蔡磊参与推进的渐冻症药迎新突破:美国FDA授予孤儿药资格

快科技11月24日消息，据报道，中美瑞康公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（OrphanDrugDesignation,ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻症”。这是中美瑞康与渐冻症抗争者蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物，此前...

能救命能赚钱却买不到 “孤儿药”怎样在中国立足

“其实全世界的孤儿药任何一个国家的家庭都负担不起,增加药物的可及性对帮助罕见病患者来说现在是头等大事。”中国罕见病发展中心(下称CORD)主任黄如方告知记者,“在国内,目前采取的政策时单病种先走(血友病等患者数量较多的药物),地区先行(经济发达、改革走在前方的地区)的模式,目前做的最好的是青岛模式,已经有2...

蔡磊参与推进的一款渐冻症药物被美国FDA授予孤儿药资格

近日，“中美瑞康”微信公众号发布消息，称公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（OrphanDrugDesignation,ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻症”。图片来源：“中美瑞康”微信公众号截图资料显示，RAG-21是一种专门针对FUS...

让“孤儿药”不再孤独

按照世界卫生组织的定义,罕见病是患病人数占人口总数0.65‰—1‰的单种疾病或病变,而“孤儿药”则是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。从可获得性、可负担性两方面看,目前我国“孤儿药”的现状很不乐观。药物基本依赖进口,上市数量少,远不能满足罕见病治疗需求,而且价格昂贵、进入基药和医保目录少、报销比例不...

"孤儿药"药品供应现状调查:罕见病医药洼地待填补

在山东省罕见疾病防治协会会长韩金祥看来,提升国内药企的“孤儿药”研发能力,生产出“中国造”的“孤儿药”,是解决国内罕见病患者用药困境的根本途径(www.e993.com)2024年11月29日。但是相比发达国家,我国“孤儿药”研发能力严重滞后,创新型“孤儿药”产出几乎为空白。首都儿科研究所研究员宋昉对《经济日报》记者表示:“当前在全世界的创新药物中,‘...

靠一款“孤儿药”能在创新药行业生存多久?康蒂尼药业CEO叶卫国:下...

不过，这家专注于“孤儿药”，主要从事器官纤维化创新药物研究、开发的药企，是国内少数实现了自盈利驱动的Biotech之一。根据康蒂尼药业H股两份招股说明书，2019年至2020年，公司营业收入分别为3.25亿元、4.47亿元，同比分别增长37.5%、82.5%；净利润分别为7001万元、1.28亿元。2021年前三季度，公司的营业收入为4....

注射用STSP-0601获得美国FDA孤儿药资格认定!

美国FDA孤儿药资格认定是美国FDA(FoodandDrugAdministration)颁发给符合孤儿药政策要求药物的一种资格认定,通过该认定后,药物在美国申报审批时即可享受美国FDA颁布的孤儿药法案(OrphanDrugAct)中的一系列政策优惠。美国FDA孤儿药申请条件美国食品药品监督管理局(FDA)对孤儿药的认定条件包括以下几个方面:...

小分子偶联药物CBP-1019三次获FDA孤儿药认定!同宜医药“Bi-XDC...

近日,同宜医药宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)再次批准公司第二代Bi-XDC双配体偶联药物CBP-1019的孤儿药资格认定(ODD),用于治疗小细胞肺癌(SCLC)。此前,CBP-1019已被FDA授予治疗胰腺癌,食管癌适应症的ODD孤儿药资格;接连获得三个适应症的孤儿药资格认定是对CBP-1019研发策略的认可,有望加速产品的审批程序,加快...

于清明、吴焕淦:统筹推进罕见病“孤儿药”法规建设

罕见病又被称作“孤儿病”,专门用于治疗和控制罕见病的药物也被称作“孤儿药”。全国人大代表,国药集团国药控股股份有限公司党委书记、董事长于清明告诉记者,实际上,在我国,罕见病并不“罕见”,我国罕见病患者的总数不低于2000万人,是一个庞大的患者群体。