SMA转换治疗洗脱期太短担心安全性?这项研究给出了答案!

近期,浙江大学医学院附属儿童医院毛姗姗教授团队在《Muscle&Nerve》上发布了一项研究,表明在接受诺西那生治疗后90天的洗脱期内再接受利司扑兰治疗时安全性仍然良好[3],该研究是对JEWELFISH研究的进一步补充。本文现撷取该研究精华内容以飨读者。1洗脱期<90d,利司扑兰同样维持良好安全性本研究回顾性地收集了既往...

“70万天价药”进医保后:“抢救”运动神经元

发现女儿运动能力下降后的五个月里,章楠抱着瘦弱的桃子,跑了北京、杭州四家医院的十几个科室,做了所有建议的检查,仍没能查出确切病因。转折出现在2024年1月中旬。在朋友建议下,章楠找到浙江大学医学院附属儿童医院神经内科主任医师毛姗姗问诊。问过病史,看过走路视频后,毛姗姗怀疑桃子患上了罕见病脊髓性肌萎缩症(S...

“灵魂砍价”又来了!“70万一针”天价罕见病药今后只需10万?杭州...

毛姗姗介绍,浙江大学医学院附属儿童医院今年曾发布过《杭州地区SMA患者基本生存情况研究》,截至2021年2月28日,杭州地区正式登记注册的SMA患者共29位,其中成人仅两人(23岁和34岁),其余27位都为12岁以下儿童,有6位患儿在调查时已离世,已接受诺西那生钠注射液治疗的仅3例。2016年12月,诺西那生钠注射液(英文商品名...

观察|中国首份罕见病患者健康信息素养白皮书背后:SMA患者如何浮出?

接受诺西那生钠治疗的SMA患者需要在最初的2个月内完成4针注射，毛姗姗形容过去的几个月“安排得密密麻麻”。然而，除了忙碌之外，更让她感慨的是，“对于患者来说，他们获得重生的希望，迫切需要赶紧找到医生用上药，但是这对我们医生来说，也同样不是一件容易的事。”浙江大学医学院附属儿童医院神经内科主任医师毛...

最好的新年礼物!70万一针救命药降至3.3万元,多名儿童已注射

1月1日上午10时许,患有脊髓性肌萎缩症(SMA)的桐桐,在武汉儿童医院接受了诺西那生钠注射成为该药物被纳入医保后,湖北首位接受注射的患儿桐桐的母亲郑女士含泪致谢说,感谢国家的好政策,这是送给我们全家最好的新年礼物。浙江杭州在浙江大学医学院附属儿童医院住院部医生毛姗姗对脊髓性肌萎缩症(SMA)患者馨馨说,今天...

70万一针救命药降至3.3万 多名儿童已注射

在武汉儿童医院接受了诺西那生钠注射成为该药物被纳入医保后湖北首位接受注射的患儿桐桐的母亲郑女士含泪致谢说感谢国家的好政策这是送给我们全家最好的新年礼物浙江杭州图片来源：杭州综合频道微信公众号在浙江大学医学院附属儿童医院住院部医生毛姗姗对脊髓性肌萎缩症（SMA）患者馨馨说今天是2022年第一天...

《SMA学龄患者入学指南》发布 助患者从家庭走进校园

浙江大学医学院附属儿童医院毛姗姗主任医师强调:“SMA患儿因疾病的特殊性,在入学前及入学后,都需要定期评估身体状况并接受治疗,同时制定并调整相应的学习方案。因此,我们鼓励患儿尽早开启疾病修正治疗,定期随访并开展多学科综合管理,同时平衡好学业,这会是个伴随始终的话题。”...

多方协作助力SMA引领罕见病诊疗开启新时代

浙江大学医学院附属儿童医院毛姗姗主任医师认为,大部分罕见病致病原因尚不明确,缺乏有效治疗药物,SMA属于为数不多的“有药可治”的罕见病。在此背景下,2019年5月31日SMA患者援助项目应运而生。此后,还与中国罕见病联盟、北京市美儿SMA关爱中心共同倡导,中国初级卫生保健基金会在全国范围内开展SMA健康中国行活动,组...

罕见病高值药首入中国医保:曾经“70万一针”降价后有何新挑战?

以SMA领域为例,浙江大学医学院附属儿童医院神经内科主任医师、脊髓性肌萎缩症多科学诊疗团队(SMA-MDT)组长,同时也是浙江省SMA诊疗专家组组长的毛姗姗对澎湃新闻(thepaper)记者表示,“药物没有在国内上市之前,几乎所有患者都没有好好看过这个病。”而相比刚开始的“天价”,纳入医保后的诺西那生钠将实现大幅...