从源头解决疾病!首个渐冻症基因治疗新药在我国获批

2024年10月9日 - 百家号

（人民日报健康客户端记者董颖钰）“渐冻症基因治疗药物的出现，有望从源头上治疗渐冻症。最新获批的基因治疗新药预计明年二三月份进入国内，这个时间也可能提前。”10月8日，北京大学第三医院神经内科主任樊东升在接受人民日报健康客户端记者采访时谈到。10月8日，国家药品监督管理局官网显示，渤健生物的托夫生注射液...

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国内首个渐冻症致病基因治疗药物获批,疗效如何?

2024年10月9日 - 百家号

国内布局渐冻症的药企之中，今年9月，上海瑞吉康生物医药有限公司（简称“瑞吉康”）的渐冻症腺相关病毒（AAV）基因治疗药物RJK002一期临床试验于北京大学第三医院启动，主要研究者为北医三院神经内科主任樊东升。据央广网，瑞吉康RJK002注射液是中国首款获批临床的渐冻症AAV基因治疗药物，也是全球首款靶向蛋白质异常...

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樊东升教授:2023年肌萎缩侧索硬化的治疗和临床试验进展

2024年1月20日 - 腾讯新闻

肌萎缩侧索硬化(ALS)俗称“渐冻症”,是一种罕见的进行性神经退行性疾病,全球发病率约为1.59/10万人·年,中国标化发病率为1.62/10万人·年。患者发病后常因肌肉萎缩无力,最终在发病2~4年内因呼吸衰竭而去世。随着全球老龄化加剧,预估到2040年全球约有38万人罹患该病。目前ALS的治疗药物有限,并无法逆转其发病和...

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北医三院樊东升教授:渐冻症“难以治愈、可以治疗”

2024年7月25日 - 百家号

“难以治愈、可以治疗”是樊东升对渐冻症的概括。以往，渐冻症患者的生存期通常被估计为3到5年。现在，越来越多的患者已经远远超过这一预期，甚至有些患者已经带病生活超10年。这一变化的背后，是现代医学对于渐冻症治疗的不断探索和进步。樊东升介绍，近年来国家对于罕见病的关注和重视不断提升。新药研发、绿色通...

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渐冻症药物研发观察 | 蔡磊打动了他们目前有7—8款药物将启动...

2024年2月29日 - 东方财富网

有神经学专家评价,蔡磊让整个渐冻症的研发进度至少加快了10年。蔡磊的主治医生、北京大学第三医院神经科主任樊东升也告诉记者,由于蔡磊的奔走呼吁,近年来国内渐冻症药物研发大大加速,目前有7—8款药物即将启动临床研究,未来3至5年,全球范围内可能会陆续出现一些获批新药,其中肯定会有诞生于中国的药物。

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北医三院樊东升/清华大学贾怡昌团队完成一例渐冻症同情给药

2023年12月29日 - 新浪

(人民日报健康客户端记者武星如)12月27日,由京东集团原副总裁、渐冻症(肌萎缩侧索硬化)患者蔡磊创办的“破冰驿站”发布消息,北京大学第三医院神经内科樊东升主任团队、清华大学贾怡昌教授及神济昌华团队与蔡磊科研团队分享了SNUG01渐冻症药物研发进展和第一例同情给药六个月情况(www.e993.com)2024年11月19日。12月28日,樊东升主任向人民日报健...

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关于渐冻症治疗,除风投支持的创新药企,国资也出手中药研发

2024年8月23日 - 澎湃新闻

不过,要实现国产渐冻症治疗药物取得重大突破、上市,仍是困难重重。樊东升认为,目前在研究渐冻症方面有两点困境:第一,渐冻症患者医疗数据不能打通,医生和科研机构掌握的样本不够;第二,渐冻症主要累及的器官是大脑和脊髓,它们不像人体其他部分病变可以活检,无法在患者生前完成。这两点对于研究和攻克渐冻症至关重要。

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攻克“渐冻症”,我们还有多远?

2024年6月15日 - 医学界网

樊东升还提到,渐冻症患者睡眠障碍类型多种多样,其中失眠、做噩梦最常见。有效地治疗这些睡眠障碍,可以延缓疾病的进展,并显著提高患者的生活质量。同时,渐冻症患者处于一种高代谢状态,他们的能量消耗远超过正常人,这使得他们很容易陷入能量负平衡的状态。为了维持神经细胞的活力,除了依赖药物外,更重要的是确保充足的营养...

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蔡磊再闯“生死关”后,宣布与华大合作!攻克渐冻症有了新突破

2024年6月8日 - 网易

利用时空组学,华大团队解析了渐冻症患者肌肉的微环境,首次发现早期渐冻症病人肌肉纤维中具有特殊的肌纤维和一种新的炎症因子。这将为渐冻症的诊断、疾病进展定量评估和干预靶点发现进一步提供新思路。渐冻症医学权威专家、北京大学第三医院神经内科主任樊东升表示,目前在研究渐冻症方面有两点困境:...

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...北医三院神经科主任樊东升:钦佩蔡磊但不希望大家谈“渐冻”色变