21款1类新药首次在中国获批临床!来自强生、艾伯维、恒瑞等
根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网以及公开资料,近两周(9月30日~10月12日),有21款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可(IND),药物类型包括了双抗、抗体偶联药物(ADC)双抗、ADC、核药、蛋白降解疗法、基因编辑疗法、TCR-T细胞疗法、间充质干细胞药物、治疗实体瘤的CAR-T细胞药物、双环肽偶联药物以及...
科研进展 | 西北农林科技大学张涌院士团队研发一种乳腺炎基因编辑...
近日,动物医学院家畜胚胎与抗病生物工程团队在基因编辑抗病育种领域取得了重要进展,研发了一种针对奶山羊乳腺炎的新型基因编辑抗病育种策略。研究成果以“GenerationofAnti-MastitisGene-EditedDairyGoatswithEnhancingLysozymeExpressionbyInflammatoryRegulatorySequenceusingISDra2-TnpBSystem”为题在《Advanc...
有潜力终生只需用药一次,基因编辑新药获美国FDA临床批准!锐正基因...
ART001目前正在中国开展临床1期试验。ART001注射液由锐正基因研发,通过脂质纳米颗粒(LNP)将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏,对TTR基因进行编辑,从而阻断TTR蛋白的表达,从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。由于体内基因编辑药物有潜力终生只需用药一次即可停止病情进展甚至逆转和”治愈“疾病,有望为患者带来新的治疗...
心肌病的精准诊疗及进展,要点一文打尽!| NCC 2024
郭教授提到,临床上经家系分析、基因检测、心外检查、实验室检查、病理检査,以心肌病表型为基础的综合病因诊断对于明确心肌病的病因非常重要,不能停步在超声检查水平。3.多参数方法系统评估(1)特定病因怀疑的体征和症状应引起对特定病因怀疑的体征和症状示例:√患者出现学习困难,发育迟缓等症状,HCM提示线粒体疾...
《eGenesis 获 1.91 亿美元以推进异种移植进入临床试验》
“跨物种移植领域数十年的进展,在现代基因组编辑工具和下一代测序技术的发展推动下,让eGenesis得以将基因工程器官推进到临床应用场景,”LuxCapital的彼得·赫伯特说。“曾经是科幻的东西如今已成为科学事实。我们很高兴支持eGenesis推进这一关键模式,以解决当今医学面临的最棘手挑战之一——全球器官短缺危机。”...
站在生成式AI和生命科学交汇点,左手技术加速、右手临床需求 | 榕...
让医疗企业充分利用生成式AI最新进展张天静NVIDIA资深开发者关系经理NVIDIA致力持续推动医疗健康和生命科学领域的进步(www.e993.com)2024年10月14日。NVIDIA资深开发者关系经理张天静系统介绍了NVIDIA在该领域的全栈AI方案。近年来,NVIDIA持续升级包含计算平台、软件和服务在内的Clara套件,为医疗健康和生命科学各个领域提供AI解决方案,包括用于药物研发...
张锋最新Cell论文:揭示真核基因编辑器Fanzor结构多样性和切割机制
CRISPR-Cas系统凭借其RNA引导的核酸内切酶活性,已经在基因编辑领域得到了广泛应用。2023年12月,美国食品和药物管理局(FDA)批准了首个基于CRISPR技术的基因编辑疗法,这一里程碑式的进展标志着科学研究的突破已经成功转化为实际治疗,为数以万计的患者带来了新的希望。与此同时,CRISPR起源及其同源系统的研究也取得了重大突...
合成生物学5月产业进展盘点
Metagenomi正在利用宏基因组学的力量,即研究从自然环境中回收的遗传物质,以解锁40亿年的微生物进化知识,进而发现和开发一套新的基因编辑工具,从而能纠正基因组中任意地方发现的任意类型的基因突变。其全面的基因编辑工具箱包括可编程核酸酶、碱基编辑器以及RNA和DNA介导的整合系统。
乙肝在研新药PBGENE-HBV,临床前最新数据,在2024欧肝会更新
在2024年欧肝会上(EASL2024),研究人员更新了一项新进展,即PBGENE-HBV基因编辑项目的临床前安全性数据支持将其作为一种潜在治愈慢性乙型肝炎的疗法推进到临床试验。乙肝在研新药PBGENE-HBV,临床前最新数据,在2024欧肝会更新ARCUS核酸酶是一种单组分基因编辑器,可以利用ARCUS剪切产生的独特3′DNA悬垂来实现最佳安全性设...
华控基金被投企业本导基因分享全球首个体内基因编辑临床进展
在此次ASGCT会议上,蔡宇伽教授分享了我国首个原创性基因治疗载体-类病毒体VLP(BD-VLP)在单纯疱疹病毒性角膜炎基因编辑治疗中的最新研究进展,并通过临床前和临床试验数据证明了VLP在临床应用上的潜力,向全球同行展示了基因编辑治疗病毒性疾病的可行性,而这也进一步验证了底层技术创新的重要性。