功能性治愈糖尿病的干细胞疗法;首个工程化B细胞疗法公布积极临床...
近期,全球细胞和基因疗法(CGT)领域迎来系列进展。自体基因编辑造血干细胞疗法Casgevy在加拿大获批上市,用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病(SCD)伴复发性血管闭塞危象(VOCs)患者,以及输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者。CapricorTherapeutics公司的杜氏肌营养不良(DMD)细胞疗法deramiocel即将递交上市申请。首个进入人体临床...
让75%患者摆脱胰岛素依赖的细胞疗法;实体瘤CAR-T治疗领域迎来重要...
近期,全球细胞和基因疗法(CGT)领域迎来系列进展。VertexPharmaceuticals公司公布了其在研细胞疗法VX-880的积极临床试验数据,75%的1型糖尿病患者在治疗180天及之后不再使用外源性胰岛素,实现糖尿病“功能性治愈”。用于治疗实体肿瘤的嵌合抗原受体-T(CAR-T)细胞疗法领域迎来重要进展,GCC19CART疗法在经过大量先前治疗的转...
诺思兰德获32家机构调研:公司合作伙伴在美国开展以痛性糖尿病神经...
防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药;符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格;疾病预防、控制急需的疫苗和创新疫苗;纳入突破性治疗药物程序等涉及的范围,因此未被纳入优先审评审批程序。
同济医院最新研究:基因治疗有望解决糖尿病心肌损伤
汪道文介绍,研究中通过分离1型和2型糖尿病小鼠心脏的细胞浆、细胞核和线粒体,并检测其中的AGO2蛋白水平,发现线粒体AGO2蛋白的减少是1型和2型糖尿病心脏中的共有变化。随后利用重组腺相关病毒(rAAV)和心肌特异性启动子,增加小鼠心肌线粒体定位AGO2蛋白的表达水平,显著改善了1型和2型糖尿病小鼠的心功能。...
世界首例!自体再生胰岛移植成功,治愈糖尿病还有多远?
2型糖尿病通常始于外周组织的胰岛素抵抗,并因β细胞质量减少或β细胞去分化,而逐渐丧失胰岛功能。超过30%的2型糖尿病患者最终依赖外源性胰岛素治疗。胰岛移植是治疗胰岛素依赖型糖尿病的有效方法。然而,由于供体器官严重短缺,胰岛移植的应用受到严重阻碍。4月30日,海军军医大学第二附属医院(上海长征医院)殷浩教授团队联...
犀说北交所:诺思兰德:深耕缺血性疾病基因治疗,瞄准糖尿病人群
犀牛之星APP显示,诺思兰德是一家创新型生物制药企业,主要从事基因治疗药物、重组蛋白质类药物和眼科用药的研发、生产及销售,在研产品功能覆盖下肢缺血性疾病、急性心肌梗死所致缺血再灌注损伤、急性肺损伤和急性呼吸窘迫综合征、肿瘤化疗导致的血小板减少症、2型糖尿病、绝经后妇女骨质疏松症、甲型血友病、干眼症等多个治疗...
细胞与基因治疗的2023年:一边突破,一边裁员
2023年6月28日,Lantidra获得美国FDA批准上市,这是FDA批准的首款从逝去供体获得的胰腺细胞生成的,同种异体胰岛细胞疗法。Lantidra由CellTrans开发的同种异体胰岛细胞疗法,用于治疗1型糖尿病成人患者,那些因持续的严重低血糖症而无法达到目标糖化血红蛋白水平的1型糖尿病成年患者。
华兴资本医疗与生命科技行业周报【Vol.334】
替尔泊肽:减少94%糖尿病进展风险云顶新耀新型mRNA肿瘤疫苗正式启动临床8月22日,云顶新耀宣布正式启动一款个性化肿瘤疫苗EVM16的研究者发起的临床试验项目(IIT)EVM16CX01。该研究由北京大学肿瘤医院和复旦大学附属肿瘤医院发起,用于评估EVM16注射液单药及联合PD-1抗体治疗在晚期或复发实体瘤受试者的安全性、耐受性...
我国科学家科研新成果为治疗糖尿病提供干细胞新策略
干细胞治疗糖尿病策略二:将干细胞移植到人体胰岛中,在胰腺微环境的诱导下定向分化为正常的成熟胰岛样细胞并分泌胰岛素,达到治疗糖尿病的目的。全世界有4亿多2型糖尿病患者,其中许多人需要长期频繁注射胰岛素,给患者带来很大痛苦,急需一次给药长期有效的新疗法。
AAV基因治疗最新进展(2023年10月)
5亿美元8月14日,临床阶段基因治疗公司TayshaGeneTherapies宣布完成约1.5亿美元私募融资。同日,Taysha报告了首例成年rett综合征患者在I/II期临床试验中的积极的初步临床数据,并提供了公司2023年第二季度财务业绩的最新数据。Taysha是一家非常年轻的公司,2020年4月底才正式宣告成立,但是Taysha的发展速度飞快。