国内首个渐冻症致病基因治疗药物获批,疗效如何?
据央广网,瑞吉康RJK002注射液是中国首款获批临床的渐冻症AAV基因治疗药物,也是全球首款靶向蛋白质异常聚集的渐冻症AAV基因治疗药物。2023年10月,前述在研药物获美国FDA孤儿药资格认定。另外,神济昌华的SNUG01也同样为渐冻症AAV基因治疗的在研药物,靶点为SG001。近年来,国际上已发现超过25个与ALS相关的基因。...
AI助制药进步;脑机接口挑战;抗蓝耳猪新进展;渐冻症新药上市 | 10...
贝克的Rosetta软件和哈萨比斯及江珀的AI模型阿尔法折叠2在蛋白质研究中取得重大进展,然而仍面临结构预测的复杂挑战,亟需进一步研究以解决科学界长期存在的问题。重磅!国内首个渐冻症致病基因治疗药物——“托夫生注射液”获批上市!2024年10月8日,国家药品监督管理局宣布渤健公司研发的托夫生注射液获进口批准。尽管在II...
从源头解决疾病!首个渐冻症基因治疗新药在我国获批
(人民日报健康客户端记者董颖钰)“渐冻症基因治疗药物的出现,有望从源头上治疗渐冻症。最新获批的基因治疗新药预计明年二三月份进入国内,这个时间也可能提前。”10月8日,北京大学第三医院神经内科主任樊东升在接受人民日报健康客户端记者采访时谈到。10月8日,国家药品监督管理局官网显示,渤健生物的托夫生注射液在我...
中国细胞与基因治疗年会释放重磅信息
细胞与基因治疗作为当前医学领域最具前景和潜力的技术之一,正在为医学带来革命性的变化,也受到广泛关注。近日,中国细胞与基因治疗大会第四届年会在天津召开,100多位专家和学者共同探讨细胞与基因治疗前沿科学问题,展示最新研究成果和重要进展,释放领域重磅信息。中国科学院院士、中国细胞生物学学会名誉理事长裴钢指出,...
2024年第四届中国细胞与基因治疗大会 | 季维智院士:复杂疾病灵长...
9月26日-28日,第四届中国细胞与基因治疗大会在天津隆重举行,本次年会将汇聚国内外众多专家学者和业界精英,通过分享最新的科研成果、临床实践经验和技术创新,共同探讨细胞与基因治疗领域的热点问题和前沿趋势。在本次大会上,来自省部共建非人灵长类生物医学国家重点实验室、昆明理工大学灵长类转化研究院的季维智院士对...
中国细胞与基因治疗大会第四届年会在津举办 释放产业发展“冬”去...
天津北方网讯:9月26日至28日,中国细胞与基因治疗大会第四届年会在天津举办(www.e993.com)2024年10月17日。本次大会共设置大会主会场及9个分会场,共邀请106位报告专家参加,通过主题报告、特邀报告、墙报交流等多种形式,共同探讨细胞基因治疗前沿科学问题,展示最新研究成果和重要进展,深入开展国内外细胞基因治疗领域的交流合作,共谋细胞与基因治疗产业...
三部门拟扩大医疗领域开放细胞与基因治疗试点 相关概念走热
????????具体到国内企业方面,巨丰投顾高级投资顾问赵玲对记者称,中国的细胞治疗产业在近年来取得了显著进展,并且在某些领域已经走在世界前列,“根据最新的信息,中国在干细胞技术、基因编辑和CAR-T细胞治疗等方面展现出了强大的科技实力和领先优势。中国拥有超过400家专注于干细胞研究和临床应用的公司和机构,...
20+工艺大咖已确认!BioONE嘉宾阵容首宣 | 第六届生物工艺年度峰会...
11月13日下午:底盘细胞改造和基因编辑王江新深圳大学生命与海洋科学学院教授Topic:微藻产业化与合成生物学的机遇与挑战精彩看点:1.概括微藻国内外的产业化现状、前景和问题;2.微藻相关的合成生物学进展;3.微藻产业化与合成生物学的挑战及未来的主要方向。
我国基因治疗渐冻症取得新突破
我国基因治疗渐冻症取得新突破3月21日,全球首个用于治疗携带超氧化物歧化酶1基因突变的肌萎缩侧索硬化(又名“渐冻症”)的靶向治疗药物托夫生注射液,在瑞金海南医院实现首针注射,用于一名49岁女性患者。这标志着国内患者不出国门,就能用上这款显示出延缓疾病进展趋
武汉同济医院最新进展:基因治疗有望解决糖尿病心肌损伤
进一步的机制研究发现,线粒体AGO2通过结合线粒体基因翻译延长蛋白TUFM,在microRNA的介导下,增加了线粒体基因CYTB的表达水平,降低了心肌细胞的氧化应激水平,从而改善了糖尿病小鼠的心功能。多年来,汪道文及其团队一直对亚细胞定位的microRNA功能及作用机制进行深入研究,此次发现也是在之前研究的基础上,进一步探索AGO2蛋...