C型尼曼匹克氏症新药!FDA批准Aqneursa治疗相关神经系统症状
昨日,美国食品药品监督管理局(FDA)发布公告称,已批准生物制药公司IntraBio的Aqneursa(levacetylleucine,左乙酰亮氨酸,前称IB1001),用于治疗体重至少15公斤的成人和儿科患者的C型尼曼匹克氏症(NPC)相关神经系统症状。“这是FDA在一周内批准的第二个C型尼曼匹克氏症治疗药物。今天的批准进一步强调了该机构支持研发罕见...
遗传性尼曼-匹克病少见基因突变位点c.3452C>T (p.Ala1151Val)|...
尼曼-匹克病是一种常染色体隐性遗传性疾病(NiemannPickDisease,NPD),男女均可患病,有大约1/3的患者有明显家族史,由于组织中缺乏鞘磷脂酶致使单核-巨噬细胞系统和其他组织的细胞中鞘磷脂过量积聚,不能正常代谢细胞中的胆固醇和其他脂质,导致胆固醇大量堆积在肝、肾、脑、骨髓等器官而发生病变,该病在亚洲发病率最...
骨髓涂片偶遇尼曼匹克
遂做骨穿,骨髓图片如下图4-7,从髓片我们可以发现一类胞体偏大,为圆形或椭圆形,核固缩,较小,常见1-2个,偏于细胞一侧,胞质丰富,呈粉红色,充满大小不一有透明感泡沫状或蜂窝状的磷脂颗粒的细胞——尼曼匹克细胞(又称为“泡沫细胞”)。
聚焦前沿 | 郑刚教授谈「血脂异常」药物治疗新进展
在进行最大耐受剂量的他汀治疗后,如果LDL-C仍未达标,则可与依折麦布联合使用。依折麦布通过抑制肠道对胆固醇的吸收而起作用,其有效性取决于尼曼-匹克1(Niemann-Pick1-like)样蛋白的存在[2]。他汀类药物联合依折麦布治疗可进一步降低LDL-C水平,改善心血管预后[3]。然而,GOUD研究显示,仅21%(基线LDL-C>2.6...
新药专题|9月:新型精神分裂症药物在美获批上市,国产自免…
2024年9月,美国FDA批准了5个新药上市,包括两个C型尼曼匹克病新药MIPLYFFA和AQNEURSA、精神分裂症新药COBENFY、冠状动脉疾病的诊断药物FLYRCADO、抗体新药EBGLYSS。NMPA批准了3个国产1类新药上市,包括康诺亚的自免新药司普奇拜单抗、康方生物的降脂药伊努西单抗和齐鲁制药的PD-1/CTLA-4组合抗体艾帕洛利单抗托沃瑞利...
华兴资本医疗与生命科技行业周报【Vol.337】
美国FDA宣布批准ZevraTherapeutics旗下口服疗法Miplyffa(arimoclomol)与酶抑制剂miglustat联合使用,以治疗成人和2岁及以上儿童的C型尼曼匹克病(NPC)相关神经系统症状(www.e993.com)2024年11月14日。根据新闻稿,arimoclomol是美国FDA批准的首个NPC药物。信息来源:药明康德FDA批准阿斯利康FluMist疫苗...
郑刚教授:血脂异常药物治疗新进展
在进行最大耐受剂量的他汀治疗后,如果LDL-C仍未达标,则可与依折麦布联合使用。依折麦布通过抑制肠道对胆固醇的吸收而起作用,其有效性取决于尼曼-匹克1(Niemann-Pick1-like)样蛋白的存在[2]。他汀类药物联合依折麦布治疗可进一步降低LDL-C水平,改善心血管预后[3]。然而,GOUD研究显示,仅21%(基线LDL-C>2.6...
一周内第二款!致命疾病患者再迎FDA批准疗法
今日,美国FDA宣布,批准由IntraBio公司开发的Aqneursa(levacetylleucine)上市,用于在成人和体重至少15公斤儿科患者中,治疗尼曼匹克病C型(NPC)相关的神经系统症状。这是继FDA宣布批准ZevraTherapeutics旗下口服疗法Miplyffa(arimoclomol)之后,一周内批准的第二款NPC疗法。
从“只有3年寿命”到“活过13年”!他试过的救命药如今已获批上市...
7年后,也就是2022年9月,当奥立扑酶α(Olipudasealfa)的酶替代疗法被FDA批准用于尼曼匹克病的治疗时,我家这位了不起的“英雄男孩”已经13岁了。我们欢呼着,一起庆祝这个药的成功上市。图片来源:123RF·科普时间·奥立扑酶α的商品名是Xenpozyme,是一种重组人酸性鞘磷脂酶的酶替代疗法,获批的适应症范围...
只为一个孩子的药,吃上了!
被诊断为尼曼匹克病我国登记病患仅有400余例今年10岁的童童曾因发育迟缓就诊,去年6月突发癫痫,辗转常州、南京、上海等地多家医院,童童病情却越发严重,不能吞咽、不能吃东西,甚至连眼珠都动不了。在医生的建议下,今年1月,童童在上海接受了基因检测,...