好消息:渐冻症有救了!坏消息:只能治好2%

不过,渐冻症的药物治疗尚未有实质性进展,临床疗效同样十分有限,且大都局限于疾病生理机制的某一个方面。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生注射液虽然适用人群相对有限,但开启包括中国渐冻症患者在内对因治疗的新时代。近年来,中国对罕见病的新药研发、绿色通道审批以及进口药和国内创新药物的审批方面,都给予了...

蔡磊与华大集团共建渐冻症多组学研究联合实验室,合力为渐冻症科研...

攻克渐冻症等神经退行性疾病,极力挽救几十万患者和家庭”为使命,聚集真实世界动态数据研究,希望携手社会各界科学家、医疗机构及药企,成为助力渐冻症攻克的加速器,为诊疗干预策略、完善诊疗服务体系、提高药物可及性等提供科学依据。

樊东升教授:2023年肌萎缩侧索硬化的治疗和临床试验进展

其用于治疗ALS的Ⅱb/Ⅲ期试验将招募160例ALS患者参加双盲、安慰剂对照试验,该试验将评估其在稳定蛋白质和促进大脑自噬以清除ALS特征性蛋白质聚集的有效性。同时,SLS-005也在阿尔茨海默病非人类灵长类动物模型的体内研究中取得了令人鼓舞的结果。在罕见病(OPMD和SCA3)的两项Ⅱ期研究中,它已在59例患者身上证明了良...

士泽生物临床级iPSC衍生细胞治疗渐冻症临床研究启动受试者招募

上海市东方医院刘中民教授(临床研究项目总负责人)在临床启动会中表示:目前全球匮乏能够有效延缓ALS病情进展、延长患者生命的药物,本次与士泽生物强强联合的合作临床研究将推进前沿技术创新和干细胞新药的临床转化,一起力争为中国及全球渐冻症患者做出更大贡献。知名渐冻症患者及抗争者蔡磊表示:士泽生物是中国甚至全球...

京东副总裁蔡磊:我对抗渐冻症4年,如今愿意坦然面对奉献一切!

在这条看似绝望的道路上,蔡磊成了许多渐冻症患者心中的“主心骨”。他是那些陷入绝望的患者精神上的支柱。但其实蔡磊心里很清楚,在有生之年见到研究成功的那一天可能性很小,然而,他已不再畏惧死亡,而是勇敢地接受了这个残酷的挑战。也正是有了蔡磊这样不屈不挠的“主心骨”,渐冻症研究才能迈出实质性的一大步。

...北医三院神经科主任樊东升:钦佩蔡磊 但不希望大家谈“渐冻”色变

研发新药,“弯道超车”1月27日,蔡磊在社交媒体上宣布,自己与夫人将再捐助1亿元,用于支持渐冻症的基础研究、药物研发、临床医疗等科研项目(www.e993.com)2024年11月25日。这对于过去常常找不到患者、没有机构愿意投资的渐冻症在研项目来说,算是雪中送炭。在蔡磊确诊的2019年,全球只有一款可治疗ALS的药物——利鲁唑(商品名“力如太”),这...

43岁京东副总裁患渐冻症 两三年间砸千万仍无“实质性”进展

43岁的蔡磊的人生,以罕见病ALS(渐冻症)为分水岭。从前,他最为人知的身份,是京东集团副总裁,围绕他的,是精英主义、商业逻辑、理性、有序,而以被确诊ALS为始,他的人生开始充满绝望、失败和炎凉世态。但他还想蹚出一条路来——研制治疗ALS的新药。对他来说,这场自救,也关乎数十万患者及其家庭的生路。渐冻症不...

FDA批准渐冻症治疗新药——AMX0035(苯丁酸钠和牛磺酸二醇复方制剂...

当地时间9月29日,在争议声中,美国FDA批准了一款渐冻症(肌萎缩性脊髓侧索硬化症)治疗新药——AMX0035,也称Relyvrio。该决定被认为再次动摇了FDA的新药审评标准。今年3月,因疗效证据不足,FDA一个独立委员会在投票中以6:4对上市申请予以初步否决。但此后,上万份来自渐冻症社区的邮件发送到了FDA办公室,要求重新评...

为攻克渐冻症“打光最后一颗子弹” 千余名患者积极响应遗体捐献

赵洪涛介绍说,我国渐冻人脑组织库计划工作已经逐步展开,捐献渠道、流程机制逐步建立,脑组织样本采集及储存技术标准逐步完善。近年来,相关制度也在持续完善。国家卫健委近日透露《人体器官移植条例》修订取得实质性进展,拟更名为《人体器官捐献与移植条例》,进一步凸显器官捐献的重要性,强化对器官捐献的褒扬和引导,坚持自愿...

速递| 全票支持!渤健/Ionis“渐冻症”疗法有望下个月获FDA加速批准

公开资料显示,tofersen为渤健和Ionis公司联合开发的一款反义寡核苷酸(ASO)疗法,该药的新药上市申请正在FDA审评中,PDUFA目标日期为2023年4月25日。肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种进行性神经退行性疾病,影响大脑和脊髓中的神经细胞,也被称为“渐冻症”。这种疾病的患者大脑和脊柱的运动神经元会不断死亡,导致患者的...