创新成果持续涌现 全国1/6细胞、基因药物临床试验项目落地张江

据不完全统计，截止2024年8月底，全国已批准的细胞、基因药物临床试验项目中，张江占比上海约1/2，占比全国约1/6。未来，张江细胞和基因产业园将进一步加强创新孵化，加快培育细胞与基因治疗新质生产力，并依托上海国际化、产业化的优势，加强国内外细胞与基因领域的学术交流、科技合作、产业互通，将张江细胞和基因产...

从源头解决疾病!首个渐冻症基因治疗新药在我国获批

价格方面，患者一年的治疗费用约为180万人民币。新药在国内获批后，价格可能会低一些，但具体如何定价还不清楚，一些公益赠药项目也会给患者带来一些费用上的优惠。“不过，即使是新药，也不是用了病就会好，就像一辆行进中的火车不可能一下就停止，它还要往前再冲一段时间，这个缓冲期可能需要半年以上。对于病情进展...

美国如何让患者用得起天价细胞和基因治疗药物?

目前,全球已有5款售价在200万美元以上的基因疗法获批。最贵的药物,即CSLBehring和uniQure的血友病药物Hemgenix,每款单价为350万美元。由于价格问题,多款天价药2023年的销售额并不理想。唯独杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法Elevidys在2023年的销售额超过14亿美元,该药定价为320万美元/剂,是全球第二贵的药物。全球...

瑞海特药|杜氏肌营养不良症(DMD)基因治疗药物,维托拉生

6月25日,亚洲第一个治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的反寡义核苷酸疗法药物Viltepso(Viltolarsen,维托拉生)落地瑞金海南医院,用于治疗经DMD基因检测证实适合使用第53号外显子跳跃治疗的DMD患者。作为DMD基因治疗药物,维托拉生可通过屏蔽(跳跃)抗肌萎缩蛋白基因中的第53号外显子来促进部分功能的抗肌萎缩蛋白的产生,从...

华邦健康:普瑞金主要从事细胞与基因治疗创新药物研发,目前公司...

公司回答表示,投资者您好,普瑞金和谱新生物均为公司参股企业。普瑞金主要从事细胞与基因治疗创新药物研发,目前公司通过直接和间接方式合计持有其13.19%股权;谱新生物主要从事细胞与基因治疗药物CDMO业务,目前公司持有其8.99%股权。如未来公司有进一步增持计划,公司将严格按照相关要求及时履行信息披露义务,谢谢!

弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物学术成果在《Nature》子刊...

在临床前研究的基础上，弘基生物自主研发的国内首个用于治疗眼底黄斑变性的基因治疗产品——Ⅰ类生物新药KH631，已完成国内和美国Ⅰ期临床试验首例给药(www.e993.com)2024年11月22日。临床试验结果显示，该项目可以显著降低患者抗VEGF药物的注射频次、未出现药物相关的不良反应。同时，KH658作为弘基生物第二款用于治疗眼底黄斑变性的基因治疗产品，目前...

聚焦基因治疗技术与药物研发,来看他们怎么说

基因治疗为众多难治性或者遗传性疾病提供了新的治愈希望,随着技术不断进步和市场需求的持续增长,基因治疗已经从理论研究走向临床实践,从实验室走向产业化,成为全球生物医药领域一大热点。近日,由上海市生物医药科技发展中心主办、作为2024上海国际生物技术与医药研讨会系列活动之一的“基因治疗技术与药物研发”论坛召开。本...

细胞基因治疗大变革?美国尝试高价药物新付费模式 | 见智研究

药明生基是药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO业务部门,为Iovance的Amtagvi提供从研究、临床生产到获得FDA批准的药物研发全流程支持。”近期,以Amtagvi为代表的多款细胞基因治疗产品在美国市场迎来好消息,同时,见智研究也关注到,美国联邦医保在1月底宣布了一项新的细胞基因治疗付费方式的探索,可能为过去几年陷入...

...难点,用原位转分化技术打造“通用广谱”的新一代基因治疗药物

与iPSC技术相比,原位转分化技术不经过干细胞环节,也就意味着规避了成瘤风险;而且它是内源再生,没有免疫排斥,也无需体外细胞培养和筛选,工艺成熟、生产成本可控,可以很好地解决商业化落地和药物可及性问题;此外,基于原位转分化技术开发的基因治疗药物属于通用型药物,生产成本也相对较低。

基因治疗罕见心肌病获进展,或改变无药可用局面?

2024年2月28日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准首款用于治疗16岁以上弗里德赖希共济失调的处方药Skyclarys,但目前全球尚无治疗弗里德赖希共济失调心肌病的药物。据Lexeo公司公告,LX2006是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因治疗候选药物,静脉注射治疗弗里德赖希共济失调心肌病。它可以递送功能性frataxin基因,促进frataxin蛋...