敢问路在何方——2024国家医保目录调整展望|制剂|替尼|单抗|妥珠|...
在这个产品上市之前,oHCM无药可用,临床基本上只能超适应症使用β阻滞剂或CCB来缓解一些oHCM的症状,或者在极少数有能力开展手术的中心治疗,手术风险高且术后依旧可能复发,导致疾病负担严重。这个产品是几十年来第一个针对oHCM病理机制的靶向治疗药物,实现对因治疗,逆转心脏构造,改善心功能,延缓疾病进展。市场方面,目前...
一枝独秀!首款硬纤维瘤突破性疗法获批上市!罕见病患者福音
尽管硬纤维瘤不会转移,但它通常对现有的非适应症全身治疗难以控制,手术切除后的复发率高达77%。韧带样瘤专家和治疗指南现在推荐系统性治疗作为一线干预,而不是手术治疗大多数需要治疗的肿瘤部位。除了针对成人硬纤维瘤,SpringWorks公司还正在开发Ogsiveo作为卵巢颗粒细胞肿瘤患者和多发性骨髓瘤患者的潜在治疗方法,作为...
江苏首张1型神经纤维瘤医保处方在苏州落地,报销比例达六成以上
该病发病率为1/4000~1/2600,其每年数十万的治疗费用让患者家庭举步艰难。其孤儿药司美替尼于1月1日起在全省纳入医保,目前报销比例高达60%以上,极大减轻了患儿家庭的经济负担。8岁的苏州女孩莹莹(化名)出生时被家属发现躯干多处皮肤颜色呈淡咖啡色,在经历反复辗转多家医院后,最终通过基因检测确诊为1型神经纤维瘤...
18F-FDG PETCT腹外型韧带样纤维瘤病一例
01、韧带样纤维瘤病韧带样纤维瘤(desmoidfibromatosis,DF)是一种少见的间叶组织来源肿瘤,侵袭性较强,术后易复发,但不发生转移。又称为韧带样瘤、侵袭性纤维瘤病等,发病率为3/100万~4/100万,2013年WHO软组织肿瘤分类标准中将其归类为来源于成纤维细胞或肌成纤维细胞性肿瘤,为交界性软组织肿瘤。DF...
FDA批准首款硬纤维瘤疗法
硬纤维瘤是一种罕见的侵袭性、局部浸润性、高复发性软组织肿瘤,最常见于20-44岁人群,尤其是女性。此前,硬纤维瘤主要通过手术切除治疗,但手术后复发率高达77%。目前,硬纤维瘤专家和治疗指南建议将系统治疗作为大多数需要治疗的肿瘤患者的一线干预措施,而不是手术。
盘点2023年:FDA批准的小分子药物
适应症:复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)Pirtobrutinib目前为礼来所有,是一款非共价BTK激酶抑制剂,用于治疗至少二线全身治疗后复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)的成年患者(www.e993.com)2024年9月19日。在B细胞中,BTK信号导致B细胞增殖、运输、趋化性和粘附所必需的通路激活。Pirtobrutinib与BTK野生型和C481突变体结合,从而抑制BTK激酶活性。
乳腺癌是女性的专属病?手术五年后不会复发?真相来了!
????流言:乳腺癌手术五年后不会复发????分析:不一定,五年之后乳腺癌患者的复发转移风险逐年递减,但是依然有复发转移的可能。????早期乳腺癌患者的五年生存率高达90%,经过前五年的危险期后,大部分患者能够获得长期生存。在迈过五年这道坎后,有些乳腺癌患者完全放下戒心,没有定期的复查,而这也给了癌细胞...
缓解率达到66%,首款儿童神经纤维瘤病药物获批上市!
批准基于一项名为SPRINT研究并发布于新英格兰杂志的Ⅱ期临床数据,服用Koselugo后,66%的NF1儿童患者达到了确认的部分缓解(PR),56%达到持续缓解时间超过1年,治疗3年后无进展生存率(PFS)高达84%,并且肿瘤疼痛强度也达到了临床意义上的改善。难解的神经纤维瘤疾病...
发病率百万分之三 硬纤维瘤罕见且极难根治
据文献报道,侵袭性纤维瘤5年内复发率高达50%左右,而且在术后2年内最容易出现复发。即便如此,有些幸运的患者在接受治疗之后仍可以回归正常生活。目前,侵袭性纤维瘤的治疗比较复杂。李基业主任介绍,在世界范围内没有太好的治疗办法,手术是治疗的首选,如果手术无法切除,化疗和服用抗激素药物及冷冻治疗可供选择,而且...
神经纤维瘤病首个治疗药物上市 为患者带来救治希望
NF1患者生存年限平均减少15年且复发率高神经纤维瘤病(NF)是一类常染色体显性遗传性疾病,在其三种主要分型中NF1约占98%。中国暂无NF1流行病学数据,推算发病率为5/1000000,属于罕见病的一种。作为累及全身多系统的慢性综合征,NF1-PN会造成毁容、疼痛、功能障碍、终生认知障碍等,患儿较一般人群引发恶性肿瘤及心脏...