全球基因编辑领域的中国力量,锐正基因开创基因编辑市场新蓝海
锐正基因是一家专注于全球领先的非病毒载体基因编辑技术及其产品开发与商业化的创新型生物技术公司。其自主研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的产品ART001是中国首个进入人体临床试验(IIT)的基于非病毒载体的体内基因编辑药物,目前正在中国开展临床1期试验。近日,ART001美国IND申请通过,成为中国第一个获美国FD...
有潜力终生只需用药一次,基因编辑新药获美国FDA临床批准!锐正基因...
今日(9月2日),锐正基因(Accuredit)宣布其自主研发的基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获美国FDA临床试验许可,拟开发用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)。ART001目前正在中国开展临床1期试验。ART001注射液由锐正基因研发,通过脂质纳米颗粒(LNP)将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏,对TTR基因进行编辑,从而...
临床试验显示——基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力
美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明,在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后,大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。患者正在接受手术。图片来源:美国麻省眼耳医院EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基因编辑疗法。此次试验评估了...
...张锋创立的Editas公司正式发布首个体内CRISPR基因编辑临床试验...
2019年7月,EditasMedicine启动了CRISPR-Cas9基因编辑治疗CEP290基因突变的LCA10的临床试验。在这14名临床试验参与者,包括两名儿童,分别是10岁和14岁,其余12名参与者在17-63岁之间,他们都患有CEP290基因突变引起的先天性黑蒙症10型(LCA10)。在该临床试验组,他们的一只眼睛中接受了名为EDIT-101的CRISPR-Cas9基因...
2024上半年哪些临床试验最吸睛?
临床试验代号:BeaconBEAM-101是Beam公司在研的一种单碱基编辑疗法,通过在体外对患者的造血干细胞进行基因组改造,使其模仿遗传性持续性胎儿血红蛋白症个体中的单核苷酸多态性,缓解导致镰状细胞贫血症的遗传突变的不良影响。该疗法整合了基因编辑和细胞疗法,预计将于2024年披露初步数据。
JPM盘点 | 25家大药企,明星生物技术公司有哪些最新布局(附超60家...
BeamTherapeutics:多款碱基编辑疗法首个临床试验数据公布Beam专注于通过碱基编辑技术来做到精准治疗(www.e993.com)2024年10月14日。通过碱基编辑,Beam可以修正突变、抑制或激活某个蛋白表达、改变蛋白功能,甚至同时完成针对多个靶点的基因编辑,这些也对应Beam的不同管线产品。其中针对镰刀型细胞贫血病的Beam-101与T细胞白血病的CAR-T疗法Beam-201均在...
两部门公布新版《目录》:禁止出口人体基因编辑技术,范围缩窄至...
而反观国内,实则早在2016年7月,四川大学华西医院肿瘤学教授卢铀团队宣布将开展“全球第一例”CRISPR–Cas9基因编辑人体临床试验,同年10月28日,首名癌症患者接受了经CRISPR技术改造的T细胞治疗,中国也是第一个将CRISPR用于人体试验的国家。近年来,我国也自主研发了基因编辑工具。2022年1月,辉大基因研发的CRISPR-Cas13...
世界首个基因编辑疗法有望年底获批,它能改写百万患者命运吗
最近,美国食品药品监督管理局批准全球首个体内基因编辑疗法NTLA-2001开展Ⅲ期临床试验。年底,世界首个CRISPR基因编辑疗法exa-cel有望获批上市。一个个突破性进展,预示着“基因编辑疗法时代”即将到来。2012年诞生、2020年获得诺贝尔化学奖,基因编辑技术CRISPR正给医学带来划时代改变。这种被誉为“基因魔剪”的基因编辑...
华控基金被投企业本导基因分享全球首个体内基因编辑临床进展
在此次ASGCT会议上,蔡宇伽教授分享了我国首个原创性基因治疗载体-类病毒体VLP(BD-VLP)在单纯疱疹病毒性角膜炎基因编辑治疗中的最新研究进展,并通过临床前和临床试验数据证明了VLP在临床应用上的潜力,向全球同行展示了基因编辑治疗病毒性疾病的可行性,而这也进一步验证了底层技术创新的重要性。
...编辑药物成功治愈首位外籍患者:一次治疗,终身治愈【附基因编辑...
其中,评审阶段的药物分别为PD-1基因编辑T细胞注射液、白介素6分泌功能敲减的靶向CD19自体基因编辑T细胞注射液、白介素6分泌功能敲减的靶向CD19自体基因编辑T细胞注射液,处于临床试验阶段的项目分别为多基因编辑猪皮用于深度烧伤创面的安全性和有效性研究、新型杂交外泌体靶向递送CRISPR/Cas9基因编辑MMP-13治疗软骨缺损...