中国创新:锐正基因正在全球基因编辑领域崛起
锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")近日宣布,其自主研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的产品ART001近日美国IND申请通过,成为中国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示:"此次获得FDA临床试验许可和前期已获得的中国临床试验...
中国首个进入人体临床研究(IIT)的锐正基因体内基因编辑新药ART001...
锐正基因(苏州)有限公司(简称:锐正基因)自主创新研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的ART001,作为中国首个进入人体临床研究(IIT)的非病毒载体体内基因编辑药物,于2024年7月19日获得国家药品监督管理局药品评审中心(CDE)批准开展临床试验。此次IND从申请到获批仅50余个工作日,无发补一次性通过。更加重要的是...
国内首款进入人体临床研究的体内基因编辑新药获批临床
今年6月在美国加利福尼亚圣地亚哥举办的国际生物大会上,锐正基因创始人王永忠博士公布了该产品治疗ATTR患者的研究者发起的临床研究(IIT)数据,数据显示,ART001作为中国首个进入IIT人体临床研究的非病毒载体体内基因编辑药物,通过24周临床安全性和药效观察,展现出了优异的安全性与药效,具备“Best-in-Class”药物的潜...
世界首例!我国科学家重大突破:基因编辑猪肝脏移植人体初获成功...
我国科学家重大突破:基因编辑猪肝脏移植人体初获成功,患者已能下地自由活动近两年来多基因编辑猪的异种器官移植技术在美国取得重大进展,先后已有2例心脏和2例肾脏的猪到人的活体移植,值得高兴的是,目前还有1例肾脏移植患者健在,这给最终猪到人的异种器官移植发展带来了希望。然而,美国学者认为肝脏功能过于强大,包括...
全球首例!基因编辑猪肝脏移植人体初获成功 患者已能下地自由活动
总的来看,学界已接连完成了猪心、猪肾、猪肝的活体移植。根据《麻省理工科技评论》报道,更多团队或已准备就绪,美国约翰斯??霍普金斯大学和纽约大学计划在2025年正式开启异种大器官移植的临床试验。不过,虽然连续多例试验都给出了积极的结果,但经过基因编辑的猪器官能否长时间在人体中运作仍是未解之谜,而是否批准展开...
国内第3例多基因编辑猪肾成功移植人体 供体猪是如何“养成”的?|...
当下在中科奥格基因编辑猪繁育中心里,遗传稳定的供体猪已有10余种,数量接近500头,敲除3个主要抗原和转入人的免疫调节基因的供体“5基因编辑”或“6基因编辑”猪已在人体临床研究显示出有效,避免了超急性排斥和早期急性排斥反应(www.e993.com)2024年10月14日。猪-猴器官移植试验为异种器官移植研究积累经验“我们在2022和2023年,先后做了两批...
...张锋创立的Editas公司正式发布首个体内CRISPR基因编辑临床试验...
实际上,EditasMedicines是第一家CRISPR基因编辑公司,也是第一家上市的CRISPR基因编辑公司。EditasMedicine于2014年开始探索使用CRISPR-Cas9基因编辑治疗CEP290基因突变的LCA10,并于2019年7月启动了人体临床试验,这也是有史以来第一项体内CRISPR基因编辑临床试验。
我国学者成功开展基因编辑猪肝脏的人体移植,迈出异种移植临床应用...
窦科峰院士表示,这是医学界第一次将基因编辑猪肝植入人体内,在目前观察的96小时内,移植的基因编辑猪肝脏,在人体内能够发挥生理功能,正常分泌胆汁,说明有可能替代人类肝脏。该项研究的顺利开展,是异种器官移植领域的重大突破,也是异种肝移植向临床迈进的关键一步,为下一步的临床应用提供了理论依据和数据支撑。
世界首例基因编辑猪肝脏移入人体,异种移植的路还有多远?
一颗经过基因编辑的猪肝脏被植入人体。3月10日,中国科学院院士、西京医院肝胆外科教授窦科峰,西京医院肝胆外科主任陶开山带领的团队,成功将一只多基因编辑猪全肝以辅助方式,移植到一位脑死亡患者体内,实施了保留移植患者自身肝脏的辅助性肝移植,模拟了临床肝衰患者的替代支持治疗过程。
全球首例基因编辑猪肾植入人体
在随后的10天观察期内,移植的猪肝脏在人体内能够发挥生理功能,每天可正常分泌约30毫克胆汁,移植肝脏穿刺病理显示未见排斥反应,表明基因编辑猪肝脏可有效替代人类肝脏。该项研究是全球首例基因编辑猪异种肝脏移植临床试验,《自然》杂志将其称为全球异种器官移植领域的里程碑成果,表明我国基因编辑猪器官异种移植已达到国际...