NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌
2022年,美国FDA批准了蓝鸟公司(bluebirdbio)的慢病毒基因疗法elivaldogeneautotemcel(eli-cel)上市,用于减缓4-17岁患有早期活动性CALD男性患者的疾病进展。该疗法售价高达300万美元,成为当时全世界最贵药物。eli-cel疗法使用蓝鸟生物开发的Lenti-D慢病毒载体在体外向患者的自体CD34+造血干细胞转导ABCD1基因,然后...
【热点应用】Zetasizer精准表征慢病毒载体 (LV) 颗粒粒径及滴度
对于一些较难转染的细胞,如原代细胞、干细胞、不分化的细胞等,使用慢病毒载体,能大大提高目的基因或目的shRNA的转导效率,且目的基因或目的shRNA整合到宿主细胞基因组的几率大大增加,能够比较方便快捷地实现目的基因或目的shRNA的长期、稳定表达。(部分内容来自百度百科)所以,在体外实验及体内实验的研究中慢病毒载体(...
首款基于内源蛋白的转染试剂 | ProteanFect,攻克原代细胞转染难题
慢病毒:虽能有效将核酸整合至细胞基因组,但制备过程复杂且成本高,存在潜在致瘤性风险,这使其在某些临床应用中受到限制。电穿孔技术:虽然可以实现部分原代细胞的快速转染,但常导致细胞膜损伤,影响细胞增殖和基因表达的持续性。此外,电穿孔的效率受多种因素影响,难以实现操作的标准化。ProteanFect核酸递送系统针对原...
基因治疗再陷困局:用于罕见脑部疾病的疗法被发现致癌
研究人员推测,这些癌症病例可能与慢病毒载体有关。他们对6名患者进行了细胞分析,发现慢病毒将遗传物质传递到基因组中,这些基因位于两个癌症基因中或附近,以及其他可能共同驱动血细胞生长不受控制的基因中。“我们需要更好地了解生物学机制。”Williams说。一种可能性是,添加到慢病毒中以驱动其携带的ABCD1高表达的强大...
基因治疗再陷困局:用于罕见脑部病的疗法被发现致癌—新闻—科学网
他们对6名患者进行了细胞分析,发现慢病毒将遗传物质传递到基因组中,这些基因位于两个癌症基因中或附近,以及其他可能共同驱动血细胞生长不受控制的基因中。“我们需要更好地了解生物学机制。”Williams说。一种可能性是,添加到慢病毒中以驱动其携带的ABCD1高表达的强大“启动子增强子”DNA序列使载体更有可能在ALD中...
近几十年来首个新型病毒载体!来自人类自身的指环病毒,可安全高效...
而基于慢病毒(LV)的递送载体,会将递送的序列整合到人体基因组中,这可能具有致癌性的潜在风险(www.e993.com)2024年10月21日。如果我们能够利用人体中天然存在的病毒作为递送载体,有望解决当前基因疗法的安全性风险、无法重复给药以及耐受性差等问题。RingTherapeutics是一家由著名风投基金FlagshipPioneering孵化的生物技术公司,该公司目前已累计...
行业新秀|复百澳生物深耕病毒类基因递送载体领域 【复星·星未来...
近期,FDA批准了两款基因疗法——Casgevy和Lyfgenia。其中,Lyfgenia是通过一种慢病毒载体将β珠蛋白基因的功能拷贝递送至患者的造血干细胞中,以产生常规的红血球蛋白。Lyfgenia的原理正是涉及基因药物研发及生产的关键底层技术——基因递送,一种用生物、化学或物理方法将外源遗传物质(通常是重组DNA或RNA)包裹成基因...
真的来了!慢乙肝基因编辑疗法PBGENE-HBV已做好临床试验准备
此举将使PBGENE-HBV有望成为近期第一个也是唯一一个进入人体临床试验的旨在消除cccDNA和灭活整合HBVDNA的潜在治愈性基因编辑疗法。目前针对HBV的治疗方案无法同时消除cccDNA和灭活肝细胞中整合HBVDNA基因组中的HBsAg表达,然而这些病毒标志物对实现慢性乙型肝炎的功能性治愈至关重要。PBGENE-HBV是治疗慢性...
一文了解:戊型肝炎病毒感染重症化和慢性化的机制
病毒在复制过程中的突变可能使其发生免疫逃逸。对从HEV慢性感染患者体内分离得到的HEV基因组RNA进行分析后,发现该毒株获得了哺乳动物S19核糖体编码蛋白中的39个氨基酸,且该毒株在体外培养细胞的传代过程中成为优势物种,表明插入的序列促进了病毒的生长[66]。由此可见,在长期感染期间,HEV可能会发生变异。因此,亟需在出现...
会议通知|全球再生医学研发创新与类器官研究峰会2024
演讲主题:慢病毒载体造血干细胞基因治疗LentiviralVector-mediatedGeneTherapyforHematopoieticStemCellsAbstract:1.慢病毒载体与造血干细胞介绍2.中吉智药的慢病毒载体平台和造血干细胞平台3.基于慢病毒载体的间接体内基因疗4.病毒载体基因治疗的拓展研究...