华南师范等优化CBE碱基编辑器,斑马鱼中实现建立人类疾病模型

常见的两种碱基编辑器:胞嘧啶碱基编辑器(CBE),将CG碱基对转化为TA;腺嘌呤碱基编辑器(ABE),将AT碱基对转化成GC对,已经广泛应用于植物和动物系统中。其中,胞嘧啶碱基编辑可用于在细胞和模型生物(如斑马鱼)中进行精确的单核苷酸改变,这对于研究人类疾病非常有价值。CG到TA的转变主要由胞嘧啶的自发脱...

电大_国开24秋《医用基础化学#》形考作业3

A.一种氨基酸只有一种密码子B.三个相邻核苷酸决定一种密码子C.密码子的阅读方向为3’到5′D.有三种起始密码子E.有一种终止密码子15.氯霉素可抑制()A.DNA复制B.RNA转录C.蛋白质生物合成D.氧化呼吸链E.核苷酸合成

新方法可索引和搜索拍碱基级核苷酸资源

研究人员通过创建八个数据库来说明Pebblescout的功能,这些数据库索引了超过3.7个拍碱基。Pebblescout的网络服务可通过httpspebblescout.ncbi.nlm.nih.gov访问。这些研究表明,对于各种查询长度,Pebblescout都能提供一种数据驱动的方法来查找大型核苷酸资源的相关子集,从而大大减少了下游分析的工作量。研究人员还表明,Pe...

测序读长达25000碱基,准确性达99.9%之后,PacBio如何开启下一步破局?

在变异检测领域,HiFi测序能够检测从单核苷酸到结构变异等所有类型的变异,包括一些基因组中十分难以检测的区域,如串联重复和高度重复序列区域。在表观遗传学研究方面,HiFi测序能够在测序中直接获取碱基修饰信息(如甲基化)及传统的碱基识别数据,为研究人员在人类和其他生物的基因表达遗传性变化方面提供了新的可能性。此外...

技术分享|疫苗佐剂之 CpG ODN:特性、研究进展与应用全解析

不同于ASO和siRNA等寡核苷酸药物通过碱基互补配对原理发挥作用,CpGODN通过与蛋白结合发挥作用(图5)。其中主要的作用力是疏水相互作用和氢键。图5:TLR9蛋白和CpGOND的计算机模拟3D结构图。CpGODN临床研究进展CpGODN已被广泛应用于多种疾病的研究和开发中。而且不仅仅用于人,对于动物的效果也非常明显。肿瘤免...

仇子龙/程田林团队成功利用全脑单碱基编辑技术,改善孤独症小鼠...

而在本研究中,作者们在前期报道的hA3A-BE3-Y130F碱基编辑器的基础上构建了一种新的CBE系统,能够在ASD小鼠模型中纠正MEF2C(c.104T>C)点突变,并纠正其自闭症行为(www.e993.com)2024年11月12日。虽然ASD的成因极其复杂,但这项研究证明了体内碱基编辑在神经发育障碍治疗中的潜力,同时也为其他类型的碱基编辑器在脑内递送以及编辑带来了新的启发...

新型降脂药物“崭露头角”:六大治疗靶点,十余种降脂药物,一文打尽!

Volanesorsen是第一种获批的靶向apoCIII的药物,可用于家族性乳糜微粒血症综合征的治疗。Volanesorsen是一种反义核苷酸药物,能够干扰mRNA到蛋白质的翻译,抑制ApoC-III的产生,调节甘油三酯水平(图2)。目前,三项III期试验已评估了volanesorsen降低甘油三酯的疗效。APPROACH随机试验显示,每1-2周用一次volanesorsen,即可使...

从无药可医到多款疗法获批,DMD疗法的下一步走向何方?

目前,所有4款获批的寡核苷酸疗法均采用了PMO技术,PMOs是一类基于RNA天然框架设计的合成分子。尽管PMOs含有与RNA相同的核酸碱基,它们却与六边型的吗啉环相连接,而不是与RNA中的五边型的核糖环相连。此外,这些吗啉环通过磷酰二胺键连接,而不是RNA中的磷酸二酯键。这种结构使PMOs能够与特定的mRNA前体序列结合,同时在...

两个圈外人的前卫实验,引发了一场不凡俗的科学革命

多聚(AG)将包含等量的A和G,但序列未知。尼伦伯格的目标是将多聚核苷酸置于他的无细胞蛋白质合成体系中,并利用其产出物来解读遗传密码的本质,首先是要确定编码一个氨基酸所需的碱基数量:应该可以得到足够的信息来确定密码中的碱基数上限……如果需要全部4种碱基的话,那就不可能是三位密码了。

超175亿元!2024 H1全球小核酸销售榜单出炉

日本新药(NIPPONSHINYAKU)在官网公布的VILTEPSO2024年4月-9月销售额预测显示,2023年4月-6月实际销售额5,450百万日元,预计2024年4月-9月销售额10,300百万日元(约合0.7亿美元)。Viltepso是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,通过跳过外显子53,使部分患者DMD基因的移框缺失变为同框缺失,以减轻症状,可以与DMD基因的...