TOP10生物医药交易榜单公布!
日期:2023年7月亮点:囊获FDA批准的首款针对弗里德赖希共济失调症(Friedreich’sAtaxia,FA)药物渤健和ReataPharmaceuticals在去年达成协议,渤健将以约73亿美元价格收购Reata。通过这次收购,渤健将获得Reata在2023年2月获美国FDA批准的药品Skyclarys(omaveloxolone)。根据新闻稿,Skyclarys是FDA批准的首款针对弗里德赖希共济...
遗传性共济失调如何分类?有哪些临床表现?
其患病率为(8~12)/10万,目前已发现的亚型已经超过50种,以脊髓小脑性共济失调3型/马查多·约瑟夫病(spinocerebellarataxiatype3/Machado-Josephdisease,SCA3/MJD)为最常见的SCA亚型,约占中国SCA患者的2/3。SCA多于青少年期和中年期发病,临床表现除小脑性共济失调外,还可伴有眼球运动障碍、满眼运动、视神经萎...
蓝鸟基因治疗7名儿童患上血癌;安斯泰来基因疗法卖了22亿美元;辉瑞...
从最新的产品线来看,安斯泰来仅有3种正在开发的基因疗法,均是收购Audentes所得:治疗X连锁肌管肌病的AT132(处于临床搁置状态)、治疗庞贝症的AT845、治疗弗里德赖希共济失调的ASP2016。此前,AT132的临床试验中累计报告了4例患者死亡严重不良事件,期间遭到FDA两度喊停,一度引起对高剂量AAV载体对肝脏风险的审视。AT845...
指南速递 | 一文总结中国遗传性共济失调诊治专家共识(2024)六大...
SCA:脊髓小脑性共济失调;DRPLA:齿状核红核苍白球路易体萎缩;CANVAS:伴神经病变和前庭反射消失的小脑性共济失调综合征;FXTAS:脆性X相关性震颤/共济失调综合征;FRDA:弗里德赖希共济失调;NGS:二代测序;WES:全外显子测序;WGS:全基因组测序图1遗传性共济失调患者基因检测策略流程图鉴别诊断一、其他遗传性因素所致的...
指南速递 | 一文总结中国遗传性共济失调诊治专家共识(2024)六大...
(autosomalrecessivespasticataxiaofCharlevoix??Saguenay,ARSACS)、共济失调毛细血管扩张症(ataxiatelangiectasia,AT)、共济失调伴眼动失用症(ataxiawithoculomotorapraxia,AOA)、共济失调伴维生素E缺乏症(ataxiawithvitaminEdeficiency,AVED)、脑腱黄瘤病(cerebrotendinousxanthomatoses,CTX)、弗里德赖希共济失调(Friedreichataxia...
基因治疗罕见心肌病获进展,或改变无药可用局面?
·在两项临床试验中,美国LexeoTherapeutics公司的弗里德赖希共济失调(FriedreichAtaxia,FA)心肌病基因疗法LX2006耐受性良好,没有与治疗相关的严重不良事件,心脏生物标志物出现具有临床意义的改善(www.e993.com)2024年10月20日。但对患者生活的影响仍需进一步评估。当地时间2024年7月15日,美国LexeoTherapeutics公司宣布其弗里德赖希共济失调(Friedreich...
基因治疗罕见心肌病获进展,或改变无药可用局面?—新闻—科学网
·在两项临床试验中,美国LexeoTherapeutics公司的弗里德赖希共济失调(FriedreichAtaxia,FA)心肌病基因疗法LX2006耐受性良好,没有与治疗相关的严重不良事件,心脏生物标志物出现具有临床意义的改善。但对患者生活的影响仍需进一步评估。当地时间2024年7月15日,美国LexeoTherapeutics公司宣布其弗里德赖希共济失调(Friedreich...
Lexeo Therapeutics(LXEO.US)基因疗法LX2006临床试验取得积极结果
7月16日,LexeoTherapeutics(LXEO.US)宣布了用于治疗弗里德赖希共济失调(FA)心肌病在研基因疗法LX2006的积极中期数据。在SUNRISE-FA临床1/2期试验和另一项1A期试验中,患者的心脏生物标志物改善幅度达53.3%,具有临床意义。根据此积极结果,Lexeo计划加速该疗法开发,包含与监管单位讨论关键试验的设计与申请潜在的加速批...
研究进展|基因疗法LX2006治疗FA型心肌病积极中期数据
Lexeo治疗学公布了在研基因疗法LX2006治疗弗里德赖希共济失调(FA)型心肌病的积极中期数据。该公司表示,中期数据显示,该疗法耐受性良好,且多种肥厚性心脏生物标志物(FA型心肌病的特征)均有临床意义的改善。FA是一种罕见的神经退行性疾病,会导致神经系统逐渐受损,进而导致肌肉无力和协调障碍等症状。然而,患者最常见的...
潜在首款?基因疗法临床积极结果公布,准备进入关键试验
LexeoTherapeutics今天宣布了用于治疗弗里德赖希共济失调(FA)心肌病在研基因疗法LX2006的积极中期数据。在SUNRISE-FA临床1/2期试验和另一项1A期试验中,患者的心脏生物标志物改善幅度达53.3%,具有临床意义。根据此积极结果,Lexeo计划加速该疗法开发,包含与监管单位讨论关键试验的设计与申请潜在的加速批准。