Cancer Cell | 电生理联合组学分析揭示胶质瘤细胞新亚型
IDHWT型肿瘤的预后较差,中位生存期不超过14个月2,而IDHmut型肿瘤具有较好的预后,中位生存期可达31-65个月3。IDHWT肿瘤细胞中基因突变主要来自传统的肿瘤抑制基因或者癌基因,而IDHmut肿瘤细胞的基因突变还来自于IDH1或者IDH2。最近二十年的研究表明,胶质瘤不同亚型之间生存期的差异主要是源于不同亚型细胞间...
见证历史!FDA批准首个针对IDH1/2突变型低级别胶质瘤靶向药物!
IDH1/2突变且存在1p/19q染色体共缺失的神经胶质瘤被定义为少突胶质细胞瘤(WHO2或3级),而IDH1/2突变且不存在1p/19q染色体共缺失的神经胶质瘤被定义为星形细胞瘤(WHO2-4级,4级可能存在CDKN2A/B纯合性缺失,如果还存在PTPRZ1-MET融合可以使用伯瑞替尼进行治疗)。IDH1/2突变的2级或3级少突胶质细胞瘤或星形细胞...
和黄医药(00013)在中国启动HMPL-306治疗伴有IDH1及/或IDH2突变的...
RAPHAEL研究是??项多中??、随机、开放标籤的注册性III期临床试验,旨在评估HMPL-306单药疗法??于治疗伴有IDH1和/或IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病患者的安全性和疗效。研究将与??前的挽救性化疗??案进??对??,主要终点为总存活期(OS),次要终点则包括无事件存活期(EFS)和完全缓解(“CR”)率。公...
130亿卖掉肿瘤业务,华丽转身的“小而美”又做出First-in-Class
PYRUKYND??（Mitapivat）获FDA批准是基于两项关键3期研究ACTIVATE和ACTIVATE-T的结果，这两项研究分别在未定期输血和定期输血的PK缺乏症成人患者中进行：ACTIVATE研究达到了主要终点，PYRUKYND??（Mitapivat）在不定期输血的PK缺乏症患者中显示出具有统计学意义的血红蛋白增加，40%（n=16）随机分配到PYRUKYND??...
二十年来重大突破!FDA批准首款IDH1/2抑制剂上市,治疗胶质瘤
该研究纳入了331例有残留病变或复发的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤,伴有IDH1或IDH2突变,且在入组前手术是唯一接受过的治疗方法,旨在评估vorasidenib单药治疗残留或复发性IDH突变低级别胶质瘤患者的疗效和安全性。研究中,患者按1:1随机接受每日1次40mg口服vorasidenib或者安慰剂,主要疗效终点是无进展生存期(PFS),关...
胶质瘤领域重大突破:2级IDH突变型首个靶向疗法获批
近日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准施维雅VORANIGO(vorasidenib,沃拉西德尼)适用于携带异柠檬酸脱氢酶(IDH)1或2突变的2级星形细胞瘤或少突神经胶质瘤的12岁及以上成人和儿童患者的手术(包括活检、次全切除术或全切除术)后治疗(www.e993.com)2024年11月15日。VORANIGO是每日口服一次的IDH1和IDH2抑制剂。截至目前,VORANIGO是FDA批准的首个且唯一...
首个针对IDH突变2级胶质瘤的靶向疗法获FDA批准
新快报讯施维雅近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准VORANIGO适用于携带异柠檬酸脱氢酶(IDH)1或2突变的2级星形细胞瘤或少突神经胶质瘤的12岁及以上成人和儿童患者的手术(包括活检、次全切除术或全切除术)后治疗,这是FDA批准的首个且唯一一款用于治疗IDH突变2级胶质瘤的靶向药物。VORANIGO是每日口服一次的I...
和黄医药:启动IDH1/2双重抑制剂HMPL-306针对AML的注册性III期试验
据不完全统计,目前在研的IDH抑制剂有41种;以IDH1/2双重抑制剂的研发动态来看,目前最领先是施维雅的vorasidenib,其针对残留或复发IDH突变低级别胶质瘤患者的3期试验,已经达到无进展生存期(PFS)的主要终点和下一次干预时间(TTNI)的关键次要终点。和黄医药成立于2000年,专注于肿瘤和免疫系统疾病创新药的研发,已有13...
施维雅与艾德生物在中国合作开发弥漫性脑胶质瘤IDH1/2伴随诊断试剂
关于脑胶质瘤成人型弥漫性胶质瘤占原发性脑部恶性肿瘤的近81%。其中,约20%存在IDH突变,包括100%的2级和3级成人型弥漫性胶质瘤,以及小部分的4级肿瘤。根据2021年世界卫生组织(WHO)中枢神经系统肿瘤分类和美国国家综合癌症网络(NCCN)治疗指南,异柠檬酸脱氢酶(Isocitratedehydrogenase,IDH)突变状态成为诊断和分级的主...
Science | 吴孟儒等发现突变型IDH1抑制剂诱导病毒模拟反应激活...
异柠檬酸脱氢酶IDH1主要位于细胞质中,其功能获得性(gain-of-function)突变在多种癌症中都有发现,包括肝内胆管癌、脑胶质瘤和急性髓系白血病1。突变的IDH1(mutantIDH1,mIDH1)会催化α-KG还原产生“致癌代谢物”R-2-羟基戊二酸(R-2HG),R-2HG会在细胞内大量积累,进而竞争性抑制α-KG依赖的双加氧酶...