Cancer Cell | 电生理联合组学分析揭示胶质瘤细胞新亚型
IDHWT型肿瘤的预后较差,中位生存期不超过14个月2,而IDHmut型肿瘤具有较好的预后,中位生存期可达31-65个月3。IDHWT肿瘤细胞中基因突变主要来自传统的肿瘤抑制基因或者癌基因,而IDHmut肿瘤细胞的基因突变还来自于IDH1或者IDH2。最近二十年的研究表明,胶质瘤不同亚型之间生存期的差异主要是源于不同亚型细胞间...
见证历史!FDA批准首个针对IDH1/2突变型低级别胶质瘤靶向药物!
IDH1/2突变且存在1p/19q染色体共缺失的神经胶质瘤被定义为少突胶质细胞瘤(WHO2或3级),而IDH1/2突变且不存在1p/19q染色体共缺失的神经胶质瘤被定义为星形细胞瘤(WHO2-4级,4级可能存在CDKN2A/B纯合性缺失,如果还存在PTPRZ1-MET融合可以使用伯瑞替尼进行治疗)。IDH1/2突变的2级或3级少突胶质细胞瘤或星形细胞...
130亿卖掉肿瘤业务,华丽转身的“小而美”又做出First-in-Class
药融圈获悉:Agios当前的主要产品PYRUKYND??(Mitapivat)是野生型和突变型丙酮酸激酶(PK)的激活剂,可用于治疗溶血性贫血。丙酮酸激酶(PK)缺乏症在Agios完成其肿瘤业务剥离仅一年之后,2022年2月,美国FDA批准了该公司开发的首款罕见病药物PYRUKYND??(Mitapivat)用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏症成人溶血性...
胶质瘤领域重大突破:2级IDH突变型首个靶向疗法获批
携带异柠檬酸脱氢酶(IDH)突变型弥漫性胶质瘤是50岁以下成人最常见的恶性原发性脑肿瘤。现有的治疗方式无法治愈胶质瘤,并且如果没有积极治疗,胶质瘤将继续生长并浸润到正常的脑组织中。近日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准施维雅VORANIGO(vorasidenib,沃拉西德尼)适用于携带异柠檬酸脱氢酶(IDH)1或2突变的2级星形...
Science | 吴孟儒等发现突变型IDH1抑制剂诱导病毒模拟反应激活...
异柠檬酸脱氢酶IDH1主要位于细胞质中,其功能获得性(gain-of-function)突变在多种癌症中都有发现,包括肝内胆管癌、脑胶质瘤和急性髓系白血病1。突变的IDH1(mutantIDH1,mIDH1)会催化α-KG还原产生“致癌代谢物”R-2-羟基戊二酸(R-2HG),R-2HG会在细胞内大量积累,进而竞争性抑制α-KG依赖的双加氧酶...
IDH突变低级别胶质瘤有望迎来靶向疗法,vorasidenib已进入审查
IDH突变影响了20%被诊断患有原发性恶性脑肿瘤(伴有成人型弥漫性神经胶质瘤)的个体(www.e993.com)2024年11月15日。研究作者指出,这包括100%的2级和3级成人型弥漫性胶质瘤。为了正确评估和诊断个体,检测IDH突变可以更清楚地了解疾病的预后。目前,弥漫性神经胶质瘤仍是一种恶性且无法治愈的脑肿瘤。靶向疗法vorasidenib是一种突变IDH1/2双重抑制...
首个针对IDH突变2级胶质瘤的靶向疗法获FDA批准
胶质瘤是一类脑部肿瘤,影响正常的大脑功能并引起各种症状。IDH突变型弥漫性胶质瘤是50岁以下成人最常见的恶性原发性脑肿瘤。目前,现有的治疗方式无法治愈胶质瘤,并且如果没有积极治疗,胶质瘤将继续生长并浸润到正常的脑组织中。在健康的人体细胞中,一类称为异柠檬酸脱氢酶(IDH)的基因会帮助分解营养物质并为细胞产生...
Nature子刊:上海交通大学朱军/蔡瑜团队:神经胶质瘤有前景的治疗靶点
这些策略包括针对包括EGFR扩增、VEGFR过表达/过度激活以及异柠檬酸脱氢酶1和2(IDH1和IDH2)突变等异常的药物。免疫治疗药物,包括PD-1/PD-L1抗体/抑制剂,旨在增强免疫系统对抗胶质瘤细胞的反应。然而,由于胶质瘤的异质性、适应性耐药机制以及难以逾越的血脑屏障,这些治疗仍面临挑战。发现新的胶质瘤治疗靶点具有重大意义...
施维雅与艾德生物在中国合作开发弥漫性脑胶质瘤IDH1/2伴随诊断试剂
该试剂将用于施维雅的研究性新药vorasidenib,这是一款突变型异柠檬酸脱氢酶1和2(IDH1和IDH2)的双重抑制剂,预计在获批之后可用于治疗携带IDH突变的弥漫性脑胶质瘤(LGG)的中国患者。施维雅全球转化医学负责人FabienSchmidlin表示:“作为IDH突变肿瘤领域的创新者,我们深信早期检测IDH1和IDH2基因突变在治疗弥漫性脑...
和黄医药(00013)在中国启动HMPL-306治疗伴有IDH1及/或IDH2突变的...
HMPL-306是??种新型的IDH1及IDH2酶双重抑制剂。IDH1及IDH2突变被认为是某些??液恶性肿瘤、神经胶质瘤和实体瘤的驱动因素,尤其是对于急性髓系????病患者来说。尽管已有??些IDH抑制剂在部分市场获批??于治疗急性髓系白血病,然??细胞质的IDH1突变和线粒体的IDH2突变会发??异构体转化,导致对IDH1或IDH2的...