【安徽日报】基因编辑新技术可治疗视网膜色素变性

作为一种常见的遗传性眼科疾病,视网膜色素变性表征为患者视网膜内感光细胞逐渐退化,出生后会伴随着严重的夜盲,视觉区域逐渐减小直至彻底失明,至今尚无治疗视网膜色素变性的有效治疗手段。CRISPR-Cas9基因编辑技术,是治疗遗传性疾病的潜在手段之一,其切割基因组之后一般会发生两种DNA修复机制:非同源末端连接和同源重组修复。...

城中之城:赵行长稳住!视网膜色素变性还可以这样治疗

原发性视网膜色素变性也称为毯层视网膜变性,是一种进行性、遗传性、营养不良性的不可逆退行性病变,主要表现为慢性进行性视野缺失,夜盲,色素性视网膜病变和视网膜电图异常,最终可导致视力下降,日渐走向失明。其实我们可以在剧中看到不少对视网膜色素变性病症发展的写实刻画。赵蕊最开始在晚上灯光偏暗的家中走动时,不慎...

2024年视网膜色素变性基因药研发进度最新跟踪

该公司拥有既定的科学基础,结合了治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)的后期开发候选药物以及两个临床前项目,一个针对干性年龄相关性黄斑变性(AMD),另一个是由牛津大学的研究目标是锥杆营养不良(CRD),这是一种遗传性视网膜疾病。主要开发候选产品AGTC-501是一种基因治疗计划,目前正在研究用于治疗XLRP,XLRP是一种遗...

基因筛查对视网膜色素变性患者及后代的重要性_商业要闻_财经_中金...

第三代试管婴儿技术可以筛选甄别和检测的遗传性疾病达多达74种,其中就包括视网膜色素变性,这对于该疾病患者来说,是个天大的好消息,既满足了孕育的要求,又能避免家族不幸。“对于一个家庭来说,只要有一位盲人,产生的家庭负担和社会负担就是不可估量的,我们能做的就是,让小家不牺牲生活质量、为大家(国家)保存现有...

一辈子不敢结婚,只因带有视网膜色素变性基因

视网膜色素变性的遗传有常染色体显性或隐性遗传、X染色体连锁遗传等多种遗传方式,概率问题偏偏我就是那个基因有问题的倒霉蛋,20岁出头的时候,以为只是夜盲,吃点维生素就以为能好。日子一天天过去,情况却并没有好转,我的视野变得越来越窄。在四处求医检查后,不幸的被确诊为视网膜色素变性。

第3437期:奇方奇法奇药妙治视网膜色素变性

视网膜色素变性是一组可以造成视力下降和遗传的疾病,它主要损伤的部位在眼底的视网膜中有可以对外界光线进行反应的细胞(感光细胞),这些细胞出现进行性功能丧失,从而导致一系列症状,如夜盲、周边视野缺损等(www.e993.com)2024年11月23日。目前,在世界范围内尚无特效药物和疗法,长期的对症治疗可以改善患者的部分视功能。

如何判断先视网膜色素变性患者的基因变异?

RP的发病、严重程度和临床进程具有很大的变异性和不可预测性,大多数患者在儿童时期就会出现一定程度的视力障碍。尽管目前尚无治愈视网膜色素变性(RP)的方法,但在基因疗法的研发方面已取得了显著进展,这为治疗遗传性视网膜营养不良症患者带来了新的希望。在这个充满希望的基因疗法时代,仍然需要继续利用所有可用的手段...

双眼近视小伙欲摘镜,不料检查竟发现视网膜色素变性

对此,屈光专科医生魏润菁博士检查发现,小张可能患有视网膜色素变性(夜盲症),这是一种严重影响视力的遗传性疾病。经过详细问询,魏润菁医生了解到小张的家族人群当中有这种类似情况发生,并且目前小张已出现夜盲症状。魏润菁博士建议小张到该院多学科名医专家门诊去找邢怡桥教授就诊。结合基因检测结果,邢怡桥教授确诊他为视网膜...

不治绝症≠无药可医 视网膜色素变性延缓病情才是目标

视网膜色素变性一直是世界备受关注的医学难题。这是一种慢性、进行性的遗传性视网膜疾病。发病原因通常是由于一系列的基因突变或缺失导致的视网膜光感受器细胞逐渐退化。因此在旁人看来,患者的眼睛明明是睁开的,可在他们眼中已模糊不清,即使在生活了多年的熟悉环境中,也要依靠摸索移动,跌跌撞撞也是常有之事。

全新治疗方法正在兴起,视网膜色素变性患者带来新希望

目前,视网膜色素变性尚不存在完全治愈的可能。但是,积极的对症治疗还是可以延缓病情进展,提高患者的生活质量。根据最新消息,中山大学中山眼科中心等科研单位组织科研人员进行了8年的科研攻关,于近日取得突破性进展。研究团队首次发现,长期以来被认为纯粹是遗传性的眼部疾病——“遗传性视网膜变性”,可能部分是由逃离肠道并...