TREEFROG THERAPEUTICS在国际细胞与基因治疗学会年会(ISCT)上凭借...

法国波尔多2024年5月29日/美通社/--TreeFrogTherapeutics日程繁忙,在本周于加拿大温哥华举行的ISCT第30届年会上,公司将展示两张海报,其中一张荣获iPSC类别最佳海报奖。另外还将展示一张关于其变革性封装技术C-Stem??的海报。TreeFrog是一家细胞治疗公司,主攻帕金森病,这是一种无法治愈的复杂神经退行性疾病,现有...

2024年视网膜色素变性基因药研发进度最新跟踪

突破性的修饰基因治疗平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病,该公司正在推进传染病研究,以支持公共卫生和骨科疾病,以满足未满足的医疗需求。生物技术公司Ocugen宣布,FDA已批准启动OCU4003期liMeliGhT临床试验,该公司正在开发针对色素性视网膜炎(RP)患者的基因不可知修饰基因疗法。该试验将在美国15个地点招募约...

多国出台政策推动合成生物学发展 应用广泛下行业进入高速发展期

合成生物学在医药领域应用主要涉及疾病诊断、疫苗、抗生素、药物、基因治疗、细胞工程等产品。美国合成生物学家JayKeasling设计构建了能够生产抗疟药物青蒿素的人工酵母细胞,堪称合成生物技术的重大应用典范。诺华公司开发的癌症细胞疗法Kymriah将工程活细胞用于医学治疗是第一个经FDA获批的细胞疗法,全球首个脊髓性肌萎缩症基...

佳文荐读丨欧盟先进疗法医药产品的医院豁免条款研究及对我国的启示

欧洲药品管理局(theEuropeanMedicinesAgency,EMA)作为药品监管的先驱者之一,将满足一定标准的CGT产品归为先进疗法医药产品(advancedtherapymedicinalproducts,ATMPs),主要包括基因治疗药物、体细胞治疗药物、组织工程产品及以上三者与医疗器械的组合产品。欧盟要求所有ATMPs必须通过集中审批上市程序进行上市许可,但Regulatio...

SparingVision:背靠巴黎视觉研究所,核心管线或可拯救超200万患者

看准这一蓝海,诺华、罗氏、赛诺菲、再生元、艾伯维等大型企业早已在眼科基因治疗领域有所布局,亦有越来越多的新兴企业加入该赛道,法国眼科基因治疗企业SparingVision便是今天的主角。手握资金超9亿,背靠巴黎视觉研究所SparingVision创立于2016年,总部位于法国巴黎,是一家专注于开发致盲遗传性视网膜疾病的基因组药物企业...

医药早参丨诺瓦瓦克斯与赛诺菲达成数十亿美元合作,开发流感新冠...

NO.2BMS瑞普替尼胶囊获批上市,用于治疗ROS1阳性非小细胞肺癌5月11日,国家药监局官网显示,国家药监局近日通过优先审评审批程序批准百时美施贵宝申报的1类创新药瑞普替尼胶囊(商品名:奥凯乐/AUGTYRO)上市,用于ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者(www.e993.com)2024年11月25日。

华东医药2023年年度董事会经营评述

的医药生产制造和质量研究体系,并形成以慢性肾病、移植免疫、内分泌、消化系统等领域为主的核心产品管线,拥有多个在国内具有市场优势的一线临床用药,同时通过自主开发、外部引进、项目合作等方式重点在内分泌、自身免疫和肿瘤三大核心治疗领域的创新药及高技术壁垒仿制药进行研发布局,并已经形成每年有创新药陆续上市的良好...

血友病创新疗法获FDA批准上市,基因治疗可期!

好消息是,日前,美国FDA已批准由法国公司LFBBiotechnology开发的Sevenfact上市,用于治疗和控制成人及12岁以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。Sevenfact的活性成分是人类凝血因子VII的创新重组类似物,在经过基因工程改造的兔子的乳腺中表达,并分泌到兔乳中。在乳汁的纯化和加工过程中,凝血因子VII被转化为活化的凝血因...

聚焦「眼科罕见病」研发基因治疗药物,「纽福斯」想让千万眼遗传病...

2017年12月,美国FDA批准Spark公司的Luxturna药品上市,它成为首款治疗眼科基因缺陷的药物,可用于治疗leber先天性黑矇(LCA2,RPE65基因突变),并显示出很好的疗效。据悉,Spark早在1998年便开展了动物实验研究,2007年启动临床试验——开启了眼部疾病基因治疗的先河。

生死赌博:拼完全力的母亲与未被批准的基因药物

法国这项临床试验由基因药物研发公司Lysogene发起。这家公司的创始人兼CEOKarenAiach的女儿也是黏多糖Ⅲ型A。孩子在确诊时,同样没有任何有效的治疗手段。2013年,Aiach的女儿已经作为四名受试者之一参与了这项I/II临床试验。这是欧洲首个儿童用、颅内直接给药的基因药物临床试验,在2011年获得...