SMA转换治疗洗脱期太短担心安全性?这项研究给出了答案!

近期,浙江大学医学院附属儿童医院毛姗姗教授团队在《Muscle&Nerve》上发布了一项研究,表明在接受诺西那生治疗后90天的洗脱期内再接受利司扑兰治疗时安全性仍然良好[3],该研究是对JEWELFISH研究的进一步补充。本文现撷取该研究精华内容以飨读者。1洗脱期<90d,利司扑兰同样维持良好安全性本研究回顾性地收集了既往...

诺西那生NURTURE5年数据公布 症状前治疗显著改善SMA患者预后

新的研究数据表明,脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿在症状前开始使用诺西那生钠注射液进行治疗,在5年后能够保持并达成新的运动里程碑。经过两年的额外随访,所有参与研究的患者均存活,且无需永久性通气辅助,25名受试患儿中有23人能够独立行走(大多数在正常年龄段达到)。浙江大学医学院附属儿童医院神经内科毛姗姗教授表示,由...

诺西那生NURTURE 5年数据发布,症状前治疗显著改善患者预后

浙江大学医学院附属儿童医院神经内科毛姗姗教授表示:"在NURTURE研究中,大多数在症状出现前接受治疗的患儿都获得了独立行走里程碑,其中许多患儿与同龄人一样在正常年龄段获得。时间就是运动神经元。由SMA的自然病史获知,改变疾病预后的关键,除联合多学科专家早期识别并给予精准诊治外,更重要的还是实现症状前治疗。在全生命...

诺西那生钠进医保一年间,那些被改变的生命轨迹

“1型患者的发病率理论上可以占到50%以上,但是我们过去几乎看不到1型,因为他太早去世了。”浙江大学医学院附属儿童医院神经内科主任医师毛姗姗是SMA领域的权威专家,在她早些年的临床病例中,大量接触的是2型和3型的患者。△毛姗姗主任在看诊近年来,随着疾病科普和父母意识的增强,越来越多像欣欣这样的1型患者浮出...

“天价救命药”纳入医保,武汉3岁罕见病患儿打上2022年湖北首针

当天上午,澎湃新闻记者来到浙江大学医学院附属儿童医院(下称“浙大儿院”)滨江院区,在该院住院部的18楼神经内科,4岁多的SMA患儿馨馨正在等待注射诺西那生钠。浙江大学医学院附属儿童医院神经内科主任医师、脊髓性肌萎缩症多科学诊疗团队(SMA-MDT)组长,同时也是浙江省SMA诊疗专家组组长的毛姗姗向澎湃新闻(thepape...

一针直降60余万 曾经的“天价药”纳入医保后浙江首批患者受益

2022年1月1日，曾经的“天价药”诺西那生钠注射液正式实施医保价格，价格从原先的70万一针降到了3万多一针(www.e993.com)2024年11月25日。当天，浙江省SMA诊疗专家协作组的3家核心单位浙大儿院、浙大二院、温州医科大学附属第二医院育英儿童医院完成了新年首批诺西那生钠的注射治疗。据了解，2022年1月1日起，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育...

“70万一针”天价救命药降至3万多,正式开打!患者:感觉自己幸运到爆

浙江大学医学院附属儿童医院神经内科主任医师、脊髓性肌萎缩症多科学诊疗团队(SMA-MDT)组长,同时也是浙江省SMA诊疗专家组组长的毛姗姗向记者介绍道,馨馨在1岁9个月时被确诊为SMAII型,此前一直在接受多科学诊疗团队的管理及康复治疗,“没有接受过药物治疗,一直在等待药物可及。”...

“感觉自己幸运到爆”!曾遭“灵魂砍价”的救命药开打:“70万一针...

浙江大学医学院附属儿童医院神经内科主任医师、脊髓性肌萎缩症多科学诊疗团队(SMA-MDT)组长,同时也是浙江省SMA诊疗专家组组长的毛姗姗向记者介绍道,馨馨在1岁9个月时被确诊为SMAII型,此前一直在接受多科学诊疗团队的管理及康复治疗,“没有接受过药物治疗,一直在等待药物可及。”...

打一针要70万的“救命药”进医保!今天,杭州有患儿打上第一针!家长...

今天,2022年的第一天,用于“脊髓性肌萎缩症”患者的特效药“诺西那生钠注射液”正式进入医保。在杭州,有患者进行了第一次注射治疗。上午10点,在浙江大学医学院附属儿童医院住院部,医生毛姗姗来到病房,为4岁患者馨馨做注射前准备。记者从馨馨父母这里了解到,孩子是在1岁9个月被确诊为“脊髓性肌萎缩症”的。

“天价药”实施医保首日:自费降至数千元

当天上午,澎湃新闻记者来到浙江大学医学院附属儿童医院(下称“浙大儿院”)滨江院区,在该院住院部的18楼神经内科,4岁多的SMA患儿馨馨正在等待注射诺西那生钠。浙江大学医学院附属儿童医院神经内科主任医师、脊髓性肌萎缩症多科学诊疗团队(SMA-MDT)组长,同时也是浙江省SMA诊疗专家组组长的毛姗姗向澎湃新闻记者介绍道,...