基因编辑婴儿实验:试验费用全免 跟踪婴儿到18岁
基因编辑技术应用在人类胚胎基因上,也许有可能彻底治疗某些疾病,如定向去除HIV病毒基因,或者对一些带有遗传疾病基因进行序列改造,就能改变遗传性状。这样,基因编辑的应用和普及就能使得基因水平的遗传缺陷修复。使白血病、艾滋病等恶性疾病彻底治愈成为可能。人类基因编辑如果出现风险谁来承担?目前科学家对人类基因已进行...
首个遗传性耳聋基因疗法最新进展:已有12名儿童接受治疗,其中一人...
据统计,全球约有2600万先天性耳聋患者,其中60%由遗传因素,也就是基因缺陷引起,但尚无药可治。舒易来向界面新闻介绍,遗传性耳聋的程度通常比较重,未学会说话前就耳聋的小患者还将不具有讲话能力。目前,医学界已明确发现了150多个耳聋基因,OTOF基因就是其中之一,80%以上的OTOF患者都是重度、极重度或者完全聋。
生物界的“奥本海默”——精神分裂症视角下的人类基因组计划(上)
虽然最初有研究者认为,类似于孟德尔遗传病,精神分裂症可能由某个单独的缺陷基因引起,但目前已知超过5000种的单基因疾病大多数影响的人数极少。其中亨廷顿病、囊性纤维化以及镰状细胞贫血是几种众所周知的单基因疾病,分别影响约15000名、30000名美国人以及10万名非洲裔美国人。然而,大多数精神分裂症研究者现在相信,...
科学家利用基因编辑纠正病人来源增殖肝细胞治疗遗传代谢性肝脏疾病
该研究建立了高效的肝脏遗传代谢性病人来源的肝细胞体外培养系统,并实现了多种病人来源肝细胞的体外长期大量扩增。在此基础上,科研人员优化并建立了CRISPR-Cas9介导的基因敲入技术,实现了在遗传代谢性疾病病人来源的增殖肝细胞中高效定点纠正病人缺陷基因。此外,基因编辑的增殖肝细胞移植可以高效整合、再殖小鼠肝脏,并成功...
人类为何没有尾巴?这个跳跃基因抹去了人类的尾巴
Alu是人类基因组中很常见的一类可移动遗传元件(MGE),其包含超过一百万个拷贝,约占我们DNA的10%。这类被称为转座子或“跳跃基因”的DNA序列可以改变自己在基因组中的位置,它们的活动也会产生不同的结果:大部分情况下,Alu的插入不会产生任何作用;但有时候,它们会中断基因并阻止其蛋白质的产生;而在一些情况下,它...
彼之垃圾,吾之利器!来自麻雀的逆转录转座子可将DNA插入人类基因组...
近期获得批准的治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的CRISPR-Cas9基因编辑疗法表明,基因编辑工具在通过敲除基因来治疗遗传性疾病方面可以做得很好,但在将完整的基因插入人类基因组以替代有缺陷或有害的基因,仍然有待突破(www.e993.com)2024年9月20日。因此,理想的基因疗法应当在基因组的“安全港”位点稳健地进行基因插入。逆转录转座子是人类基因组中...
受诺奖启发的新基因疗法进入临床,将给患者带来什么?
按照英美两国批准的适用范围,Casgevy可治疗12岁及以上患者的镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血。这两种疾病都是遗传性疾病,均与血红蛋白基因缺陷有关。成人血红蛋白含有4个蛋白质亚基,两个β-珠蛋白和两个α-珠蛋白,其中β-珠蛋白基因突变会直接导致镰状细胞病和β地中海贫血。人体内还有一种γ-珠蛋白,它与...
科学家尹烨:你只是基因的奴隶,全盘被他操控而你却浑然不知
我们都喜欢肤白貌美或者长相清秀的对象,其实这也是基因向你传递的想法,因为肤白貌美,对应着身体健康,而那些皮肤不好,眼神暗淡四肢有缺陷的人,则会让人感到不适,全都是因为基因在自动排斥缺陷,这样就可以增加优质基因的遗传。在自然界被基因控制的现象也比比皆是,视频里一只小鹿被鳄鱼追赶,在电光火石之间鹿妈妈奋...
简单说说,最近热议的“基因图谱”事件和生物武器
最近这阵子,相信大家应该都被“复旦大学出卖中国人基因图谱”的各种自媒体新闻给刷屏了。大致内容基本是这样的。看过以后,是不是给气坏了?这件事情的源头是复旦大学等26...
人类为何非要男女交配才能生孩子?难道无性繁殖不是更方便吗
因为缺乏基因重组的机会,无性生殖的种群在面对环境变化和病原体侵袭时,往往缺乏足够的适应能力。因此一直处在低等生物的范畴,且进化速度相对较慢。那么,为什么像人类这样的高级生物会选择有性生殖呢?这是因为有性生殖有着其独特的优势。有性生殖可以通过基因重组的方式,增加遗传变异的速度,从而提高生物种群的适应性...