密码子使用偏好性对翻译调控的影响

该研究加深了在翻译调控的研究领域中对于密码子使用偏好性的理解;为针对翻译过程、翻译对细胞功能的影响及密码子适应与演化的关系等研究提供了基础;也为基因编辑、蛋白质设计与合成、药物开发等技术工作提供了理论指导。陆剑、中山大学杨建荣教授为该论文的共同通讯作者。北京大学生命科学学院已毕业博士生吴鑫凯、2021级...

25 亿美金估值的 AI 笔记,一年融了 4 亿多美金

DemisHassabis认为,通过AlphaFold可以开启一个超过1000亿美金的AI药物开发市场。最新的AlphaFold3也被很多人认为是AI在生物医药领域的又一个里程碑,它不仅可以加速药物开发、推进疾病研究,在揭开生命的奥秘和个性化医疗方面也具有非常重大的价值。AnthropicCEODarioAmodei在最近的2.5万字雄文《A...

...与蛋白质功能的动态链接:G2P平台推动临床应用与药物开发的精准化

G2P平台的开发为基因变异与蛋白质结构之间的关系研究提供了强有力的工具。平台不仅集成了多种公开数据库的数据,还允许用户上传自己的数据进行个性化分析,帮助研究者探索自然或合成变异的分子表型和功能机制。随着更多蛋白质结构数据和遗传变异数据的加入,G2P平台将在药物开发、靶点选择及精准医学领域发挥越来越重要的作用...

从诺奖到药物设计新宠,“强强联手”的DAC能否突破“不可成药”困境?

当年的诺贝尔奖新闻稿展望称,理解泛素介导的蛋白质降解系统,将为治疗多种疾病的药物开发提供机遇。而在十余年后,这条预言中的场景已经走进现实。首先做到这一点的,是利用泛素来降解致病蛋白的蛋白降解靶向嵌合体(Proteolysis-TargetingChimera,以下简称PROTAC)技术。在我们的细胞内,不再需要的蛋白质被贴上泛素标签后...

刚刚!CDE发布《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划...

为了解患者最迫切的需求并指导药物研发,所开展的研究建议从了解疾病特征以及现有治疗手段开始。已有数据(例如,利用现有的自然史研究或真实世界数据)将有助于了解疾病特征;如果缺乏已有数据,申请人可考虑开展疾病自然史研究,具体可参考《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》。

JACS | 上海药物所开发蛋白质N端选择性的可逆修饰新策略

蛋白质的化学修饰通过模拟生物体内蛋白翻译后修饰过程,极大地促进了人们对蛋白质结构和功能特性的理解和调控,包括对于蛋白质药物的性质和功能的优化和拓展,如聚乙二醇化的蛋白质药物和抗体药物偶联物等(www.e993.com)2024年11月6日。其中,蛋白的可逆修饰是通过对蛋白结构进行可控的笼化/脱笼过程实现其功能更精确的操纵,在可逆共价抑制剂的开发、抗体...

复旦大学2025研究生《药学基础》考试大纲

13、翻译及其调控蛋白质生物合成,蛋白质合成与药物,蛋白质合成后的折叠与加工,蛋白质的转运与定位,合成的调控。14、细胞信号转导基础信号转导的概念、信号分子与受体,主要信号转导途径,信号转导特性,信号转导与分子靶向药物。15、常用分子生物学技术与药物组学新概念...

蛋白翻译后修饰(PTM)研究超全指南(上)

蛋白翻译后修饰(PTM),如磷酸化、泛素化、乙酰化、SUMO化等,在细胞信号转导、蛋白稳定和转换、蛋白识别和相互作用、空间定位等方面发挥着重要作用,具体功能如下:表1:不同类型PTM的功能和特点多项研究表明,PTM的失调与癌症、心力衰竭、神经系统和代谢疾病等息息相关。鉴于PTM对于疾病治疗和药物开发的重要性,因此小...

科研人员发现抑制YTHDF1可缓解脆性X染色体综合症

该研究阐明了一条在神经元细胞内YTHDF1翻译功能受FMRP磷酸化调控的路径,发现了YTHDF1可作为治疗FXS的潜在药物靶标,并揭示了中药丹参重要成分丹酚酸C(SalvianolicacidC,SAC)可通过抑制YTHDF1,进而缓解FXS疾病症状的新策略。??研究利用Fmr1敲除以及磷酸化位点突变(S499A)的小鼠神经细胞发现,未被磷酸化的FMRP抑制...

Mol Cell | 上海药物所合作发现抑制YTHDF1可缓解脆性X染色体综合症

该研究阐明了一条在神经元细胞内YTHDF1翻译功能受FMRP磷酸化调控的路径,发现了YTHDF1可作为治疗FXS的潜在药物靶标,并发现中药丹参重要成分丹酚酸C(SalvianolicacidC,SAC),可通过抑制YTHDF1,进而缓解FXS疾病症状的新策略。研究人员利用Fmr1敲除以及磷酸化位点突变(S499A)的小鼠神经细胞发现未被磷酸化的FMRP抑制YT...