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福泰制药简介福泰制药早在2001年开始试水CF赛道,2019年囊性纤维化跨膜调节因子(CFTR)调节剂Trikafta(elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor)获FDA批准上市,成为首款CF三联药物。Trikafta直接针对CFTR蛋白,与彼时市场上只能缓解症状的CF药物形成鲜明差异化优势,垄断近90%的CF市场。一经上市,Trikafta很快就成为了重磅药,去...
囊性纤维化照护仍需不懈努力_澎湃号·湃客_澎湃新闻-The Paper
目前,CFTR调节剂药物已成为治疗符合相应突变的囊性纤维化患者的标准药物,Taylor-Cousar及其同事在本专辑中对此进行了综述。尽管最初只批准适用于有F508delCFTR突变的患者,但对三联疗法elexacaftor–tezacaftor–ivacaftor(ETI)有反应的CFTR突变列表正在不断扩大。在美国,食品药品监督管理局(FDA)根据在非人类细胞系中产生...
囊性纤维化新药!三联疗法(VX-445/tezacaftor/ivacaftor)获美FDA...
囊性纤维化2019年08月22日讯/生物谷BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理VX-445(elexacaftor)与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请(NDA)并授予了优先审查。该NDA申请批准这款三联疗法用于治疗年龄≥12岁的CF患者,具体为:携带一...
囊性纤维化新药!Vertex三联疗法(VX-445/tezacaftor/ivacaftor)在...
囊性纤维化2019年07月24日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了VX-445(elexacaftor)与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请(NDA),用于治疗年龄≥12岁的CF患者,具体为:携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者,或...
全球销售额 Top 20 的小分子药物及药物设计思路
分子设计思路:Trikafta是由elexacaftor,tezacaftor和ivacaftor三个药组成的复方新药,有效成分主要扮演两个角色:1)Correctors,帮助CFTR蛋白形成正确的三维形状,使其能移动到细胞表面并停留较长时间(elexacaftor和tezacaftor属于correctors);2)Potentiators,将CFTR通道的开关打开,这样氯离子就可以流过细胞膜(ivacaftor就属于...
Science | 揭示囊性纤维化治疗药物的作用机制
接下来,为了探究矫正剂对蛋白构象的影响,研究者们在磷酸化/有ATP结合的CFTR背景上加入了4种药物并解析了他们的冷冻电镜结构(图2A):(i)lumacaftor,(ii)elexacaftor,(iii)二者联合,以及(iv)Trikafta三联疗法(即ivacaftor,tezacaftor和elexacaftor联合)(www.e993.com)2024年9月23日。为了保证药物对蛋白的影响是在翻译后而不是蛋白...
三联疗法治疗Phe508del门控和残余功能基因型囊性纤维化安全有效
研究结果表明,Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor治疗具有Phe508del门控或Phe508del残留功能基因型的患者安全有效,相对于以前的CFTR调节剂亦有额外益处。附:英文原文Title:TripleTherapyforCysticFibrosisPhe508del–Gatingand–ResidualFunctionGenotypes...
一周药闻丨罗氏PD-L1第3项适应症在华获批 新冠DNA疫苗将启动3期临床
2、Vertex制药公司宣布,欧盟委员会批准了KAFTRIO??(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与ivacaftor联合治疗年龄在12岁及以上囊性纤维化(CF)且CF跨膜电导调节因子(CFTR)基因至少有一个F508del突变患者的标签扩展。3、微芯生物发布公告称,合作方沪亚近期向日本医药品医疗器械综合机构就西达本胺(海外编号:HBI-8000)单...
2019 CDER批准新药排行榜!诺华、艾伯维、基因泰克...
Trikafta由Vertex公司研发,由三种有效成分构成,其中elexacaftor是新一代CFTR蛋白矫正剂,它用于恢复携带F508del突变的CFTR蛋白的功能,从而改善CF患者的呼吸功能;tezacaftor可以通过增加CFTR蛋白转运到细胞表面的水平来增强CFTR蛋白功能;ivacaftor可以通过延长细胞表面CFTR蛋白的开放时间来提高缺陷型CFTR蛋白的功能。
【健康界周刊】150个品种被踢出国家医保目录 辅仁药业又曝7.76...
Vertex潜在重磅疗法获优先审评8月21日,VertexPharmaceuticals公司宣布,美国FDA接受VX-445(elexacaftor),tezacaftor和ivacaftor三种药物构成的组合疗法的新药申请(NDA),用于治疗囊性纤维化(CF)。拜耳538亿元出售动保业务8月20日,拜耳宣布将以76亿美元(约合人民币538亿元的价格),将动保业务出售给Elanco。Elanc...