一针约10万元,国内首款渐冻症精准治疗药物获批上市

10月8日，国家药品监督管理局公示，托夫生注射液获批上市。该药物用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（即ALS，渐冻症）成人患者。资料显示，这是国内首个获批上市的渐冻症精准治疗药物。值得关注的是，该药物通过免临床途径在国内获批，且在海外的售价为14230美元/剂（约合10.08...

一针长高10厘米? 副作用惊人?“增高针”能打吗?

但与此同时,网传所谓“一针长高10厘米”“10万元换20厘米身高”的“追高奇迹”,也拉高了家长们对孩子身高的期待值。为孩子“追高”心切的家长们,有的甚至没有咨询过专业医生,就擅自从网上购买“增高针”,自己给孩子注射。当记者在某社交平台的相关群组里咨询购买方式时,一下子就收到了很多人的私信,都表示可...

一针上千万元!基因疗法成罕见病治疗突破口,在中国距离商业化落地...

其中,今年3月在美国获批的基因疗法Lenmeldy刷新最贵价格,该药物由罕见病生物技术公司OrchardTherapeutics研发,定价为425万美元(折合人民币约3070万元)一剂。武田新业务发展部负责人苏明明在上述平行论坛中解释道,“80%的罕见病是由于基因缺失所造成的,因此细胞与基因治疗或为罕见病治疗带来革命性的改变。诸如许多酶...

一针长高10厘米? 副作用惊人?上海这个门诊全是人,有家长悔哭

但与此同时,网传所谓“一针长高10厘米”“10万元换20厘米身高”的“追高奇迹”,也拉高了家长们对孩子身高的期待值。家长擅自买药注射存在极大风险为孩子“追高”心切的家长有的甚至没有咨询过专业医生就擅自从网上购买“增高针”自己给孩子注射当记者在某社交平台的相关群组里咨询购买方式时,一下子就...

打一针“管”半年,这款降脂针能取代他汀吗

釜底抽薪——减少PCSK9的分泌,通过反义寡核苷酸或小干扰RNA(siRNA),使PCSK9基因沉默,抑制PCSK9蛋白合成。2.偷梁换柱——抑制PCSK9与LDLR的结合,通过模拟抗体蛋白物,使PCSK9与抗-PCSK9结合,抑制PCSK9蛋白与LDLR结合,LDL-C水平降低,如下图。PCSK9抑制剂降脂效果简图(图片作者自制)...

焦虑的家长擅自给孩子打“增高针”,医生:需专业评估否则存风险

对于像袋袋这样缺乏生长激素的孩子们来说,注射生长激素是刚需(www.e993.com)2024年11月15日。医学诊断水平的进步,让他们的身高有了“逆袭”的可能。但与此同时,网传所谓“一针长高10厘米”“10万元换20厘米身高”的“追高奇迹”,也拉高了家长们对孩子身高的期待值。家长擅自买药注射...

一针曾卖70万,潍坊市妇幼保健院首次开展SMA基因治疗

近日，潍坊市妇幼保健院儿内一科（神经内科专业）成功为一名脊髓性肌萎缩症（简称SMA）患儿完成诺西那生钠鞘内注射，这也是医院首次开展的SMA基因治疗。格格（化名）是一名4岁的小男孩，在2岁时发现不能独自站立、不能行走，运动发育明显落后于同龄儿童，辗转数家医院就诊，最终被确诊为脊髓性肌萎缩症。格格父母打...

每周医刻|国家药监局:促进全球药物在中国同步研发、申报、审评...

产品:国产首个!康诺亚IL-4Rα单抗获批上市;半年一针,99.9%有效!吉利德HIV预防疗法第2项III期研究成功;康方生物药物疗效“头对头”击败“全球销售药王”;;联邦制药司美格鲁肽启动肥胖III期临床。资本:药明康德开始回购股份;华大基因认购绍兴美越医疗产业基金1.49亿元;九洲药业以1960万元出售所持方达(苏州)25%股权...

朱健康的科研梦想:打一针就年轻10到20岁的基因药单

朱健康的科研梦想:打一针就年轻10到20岁的基因药单南都讯记者张小玲摄影霍健斌在2023深圳全球创新人才论坛的主题演讲中,南方科技大学前沿生物技术研究院院长、美国科学院院士朱健康提到了自己的科研梦想就是能解决真问题,研究发现“DNA甲基化时钟”影响衰老,希望研究出使人类实现打一针就可以年轻10岁、20岁的基因药单...

单针超1000万元!基因治疗领域“天价药”可负担性难题如何破?

最先获欧盟批准的基因治疗药物Glybera,其治疗价格超过100万欧元,也是当年最为昂贵的基因药物。而2019年获美国FDA批准的Zolgensma,单针价格达到了212.5万美元,更是刷新了最贵基因药物的价格。“贵”是基因治疗无法回避的问题。据报道,Glybera在上市后的5年中,仅有一位患者接受了治疗,而且还是由保险公司报销了大部...