FDA接受新药上市申请,创新疗法3期结果登《柳叶刀》

Sepiapterin的NDA包括《柳叶刀》文章中讨论的3期临床试验APHENITY的结果，以及正在进行的APHENITY开放标签延长期研究的数据，这些数据提供了sepiapterin疗效持久性的证据，并表明患者在饮食上可获得更多自由，同时仍然能够控制苯丙氨酸（Phe）水平。最新的苯丙氨酸耐受性评估结果显示，大约60%的受试者在保持苯丙氨酸水平低于360...

11月6款创新药有望获FDA批准

Govorestat(AT-007)是一种具有中枢神经系统(CNS)渗透性的醛糖还原酶抑制剂,能够阻止葡萄糖转化为山梨醇,目前正被开发用于治疗几种罕见的神经系统疾病,包括半乳糖血症、SORD缺乏症和磷酸甘露糖变位酶2-先天性糖基化障碍(PMM2-CDG)。临床试验结果表明,接受govorestat治疗患者的日常生活活动、行为症状、认知、精细运...

FDA首批!安斯泰来CLDN18.2单抗获批一线治疗晚期癌症

今日,安斯泰来(AstellasPharma)宣布美国FDA已批准其靶向Claudin18.2(CLDN18.2)抗体Vyloy(zolbetuximab)与含氟嘧啶和铂类的化疗方案联合,用于局部晚期不可切除或转移性、HER2阴性的胃癌或胃食管结合部(GEJ)腺癌成人患者的一线治疗,这些患者的肿瘤需通过FDA批准的检测确定为CLDN18.2阳性。值得一提的是,此次批准比原定...

今年有望获FDA批准,潜在重磅小分子疗法最新结果发布

具体结果如下:在治疗开始后第28天,的血清TTR水平每增加5mg/dL,第30个月时死亡风险降低30.9%(逻辑模型)和26.1%(Cox比例风险模型),显示血清TTR水平增加与死亡风险降低之间具有统计学显著相关性。在治疗开始后第28天,的血清TTR水平每增加1mg/dL,第30个月时心血管死亡风险减少5.5%。在治疗开始后第28天,血...

FDA为什么不稀罕中国癌症患者参与的临床试验结果?

近日,SummitTherapeutics公布了在中国开展的非小细胞肺癌的临床试验结果,临床获益击败了默克的重磅抗癌药Keytruda。帕兹杜尔博士表示,FDA并非反对某个国家的临床试验,而是希望在全球范围内相同的临床试验数据的一致性,希望参与试验的癌症患者群体应当多样化。

...Watch无创血糖多久面世?美国FDA警告:勿轻信智能手表的检测结果

RockleyPhotonics在2021年发布了一个数字传感器系统,据称该系统可以监测体温、血压、血糖趋势、酒精水平、乳酸浓度等(www.e993.com)2024年11月27日。RockleyPhotonics表示,苹果是该公司最大的客户。不过，苹果最终结束了这段合作关系。据彭博社报道，苹果拥有一个探索性设计小组（XDG），其中有数百名工程师致力于无创血糖检测项目的研究，然而该技术...

基因疗法关键指标临床结果积极;治疗多种癌症,靶向5种KRAS突变的...

接受第二剂量水平的患者在注射GNT0004后的第8周时,免疫组化检测结果显示,最高有85%的肌纤维表达微肌营养不良蛋白(平均54%;范围15%-85%),并重建了肌营养不良蛋白相关蛋白质复合体。这种表达与每个肌纤维核中的转基因拷贝数量显著相关,最高可达2.4(平均1.2;范围0.4-2.4)。治疗后第12周时,患者肌肉损伤的生物标志...

剑指我国的FDA检查来势汹汹,医疗器械厂商如何应对?经验分享

一般有以下3种结果:·无任何书面评价,属于最佳情况,但该情况发生概率很低;·现场开具483表,概括FDA检查员在验厂过程中的发现、问题和不足;·如果FDA检查过程中发现严重违规问题,则可能开具警告信;·对整改不佳的企业,则可能面临更严重后果,如:扣货、罚款和禁令等(通常制造商应当在15个工作日内针对483表所...

...药监局通报京东美团等平台商家;胰岛素国采接续采购拟中选结果...

4月22日,ImmunityBio公司宣布,FDA已批准Anktiva(N-803)联合卡介苗(BCG),用于治疗卡介苗不响应的非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)伴原位癌(CIS),伴或不伴乳头状瘤患者。该药物预计将于2024年5月中旬在美国上市。N-803(nogapendekinalfainbakicept-pmln)是一种白细胞介素-15(IL-15)超激动剂复合物,由IL-...

强生/传奇生物CAR-T疗法3期临床结果积极;驯鹿生物公布多项新动态...

▲FDA对CARTITUDE-4试验的PFS分析结果(图片来源:参考资料[3])Carvykti是一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T细胞疗法,其CAR蛋白具有两种靶向BCMA的单域抗体,对表达BCMA的细胞具有高亲和力,在与表达BCMA的细胞结合后,CAR可促进T细胞活化、扩增,继而清除靶细胞。该疗法在今年4月,用于治疗复发性或难治性MM成年患者...